在美国FDA加快推进AI驱动监管和审评工作之时，中国药监部门将进一步采取哪些行动?我国药品审评和药品监管如何呈现更多AI应用场景?

AI在药物研发生产的应用成果如何尽快被监管部门接受?如何推进AI赋能中国药监的立法进程?AI药品监管的未来蓝图是什么?

在第八届中国药品监管科学大会上，上述问题成为热点话题。

就在监管大会科学召开前不久，记者了解到，中国药品监管研究会(以下简称“研究会”)及相关专委会连续组织了三次关于AI+领域应用的学术活动。例如，5月29日研究会举办了主题为AI在药物研发、生产、质控和监管中的应用天坛药政沙龙。6月6日研究会信息化研究专委会承办了首届AI+药品监管创新闭门交流会。6月7日研究会药品标准管理研究专委会协办了第十届智慧制药学术产业大会，重点研讨了AI与中医药产业深度融合发展的问题。

“AI已成为了监管科学大会出现频率最高的热词，凸显了业界对AI赋能药品监管，提质增效的祈盼以及AI在药物研发生产的应用成果如何尽快被监管部门接受和认可的期待。”中国药品监管研究会会长张伟指出。

同时，监管部门也表现出积极的姿态，以实际行动支持AI+医药的创新发展。国家药监局副局长徐景和指出，面对不断涌现的创新药研发态势，药监审评人员需借助新工具、新方法提升审评效率、加速审评进程。其中，AI 技术是重点需要关注、深入学习并积极部署应用的领域。

国家药监局和CDE对AI应用场景的考量

国家药监局原副局长赵军宁在主旨报告中重点提到了AI在药监领域的应用。赵军宁强调，监管部门应大力发展药品监管科学新工具，积极应用AI以提升工作效率，通过AI技术推动监管能力的现代化。

他认为，AI在监管机构的应用不断深化，引入替代模型是AI应用的重点。

“监管部门借助AI分析临床试验、不良反应报告等海量数据，运用自然语言处理技术从非结构化文本中提取关键信息，实时监测药品安全性和有效性。”同时，赵军宁说，AI还能用于药品生产过程智能化监管，利用图像识别技术实时监控生产现场，确保药品生产质量与质量合规。

然而，他也承认，监管部门应用AI面临诸多挑战。“监管人员对AI技术的理解和应用能力亟待提高。”

记者从会议上得知，国家药监局药品审评中心(CDE)通过调研发现，众多研发型企业在药物研发各阶段都在迅猛引入AI技术。

面对产业运用AI技术的加速变革，CDE拟推出“智慧审评”，成立工作组研究借助 AI 提升审评效率，初步考虑申报资料结构化和标准化，加快 eCTD 实施为抓手，加快部署 eCTD4.0 系统。记者了解到，CDE计划明年年底开发测试、2027 年推出eCTD4.0 系统的试点。此外，CDE 还将着手建立审评知识库，通过 AI 训练，探索其在审评中的应用场景，如智能比对、自动生成报告等。

AI赋能药品监管中国立法的探索

沈阳药科大学工商理学院院长黄哲教授提出了AI赋能药品监管的立法动议。“相关部门应敏锐捕捉这一趋势，从构建协同创新生态、健全数据治理体系、完善标准规范框架三个维度入手，全面推进我国药品监管的高质量发展。”他说。

黄哲教授列举了欧美日的改革举措。美国、欧盟和日本在AI赋能药品监管方面已开展了诸多实践。美国从横向行业立法与FDA纵向监管两个维度双管齐下，构建起较为全面的监管体系。近期，FDA《关于使用人工智能支持药品和生物制品监管决策的考虑》指南草案(Considerations for the Use of Artificial Intelligence to Support Regulatory Decision-Making for Drug and Biological Products)，这是全球首个AI指南，标志着FDA将AI纳入药品和生物制品监管决策迈出了重要一步，建立基于风险的框架评估监管环境中AI模型的可信度和可靠性。

欧盟则聚焦于AI跨行业横向立法，2024年6月出台了全球首部《人工智能法案》(Artificial Intelligence Act, AI Act)，展现出前瞻性的布局。早在2018年，欧盟便制定了AI愿景，致力于发展伦理、安全、前沿尖端的AI，并成立高级专家组制定发展目标。2019-2024年期间，欧盟陆续发布系列指南，构建完整的AI技术管理法规框架。

日本则筹划制定统一的AI横向社会原则，以促进知识转移。在药品监管子领域，日本借鉴欧美框架，2018~2019年重点关注AI在医疗影像辅助诊断评价等领域的应用，但在监管领域的实际应用相对不足。

借鉴国际经验，黄哲教授肯定地说，我国在AI赋能药品监管审批方面也迈出了坚实步伐。2024年6月，国家药监局发布了《药品监管人工智能典型应用场景清单》，列举出15个重点应用方向，包括准入审批类(如电子化申报材料的智能审查)、辅助审评(自动提取关键信息，提高审评效率)、远程监管(AI辅助现场检查与数据分析)以及药物警戒(AI监测药品不良反应数据)等，推动了AI在药品监管领域的实践应用。

在管理方面，我国出台了新一代AI伦理规范、生成式AI服务管理暂行办法等法规指南，为AI在药品监管审批中的应用提供了制度保障。

然而，在推进AI赋能药品监管审批的立法过程中，黄哲教授说，我国也面临着亟待解决的问题。

首先是关键信息提取难题。药品领域实行强监管制度，新药注册信息等资料繁杂多样，从海量信息中准确提取关键信息并非易事。这不仅需要先进的技术手段，还需要对药品监管业务有深入的理解。

其次是模型动态适用能力有待提升。数据不充分是影响模型动态适应能力的重要因素之一。在药品监管领域，数据的质量和数量直接关系到AI模型的准确性和可靠性。此外，我国与国外在AI技术方面仍存在一定差距，这也加剧了监管产品出现问题的风险。

再者是责任界定难题。数据质量不足往往导致责任界定不清，给监管实施带来困难。在AI参与药品监管审批的过程中，一旦出现问题，很难明确是开发者、使用者还是监管者的责任，这在一定程度上影响了AI在药品监管领域的推广应用。

针对这些难点问题，他提出了具有针对性的建议。

在精准处理专业术语方面，应开发多模态模型，建立药品监管领域专业数据库，对专业术语进行标注和解释，提高信息提取的准确性。“这有助于AI更好理解药品监管领域的专业知识和业务规则，为药品监管审批提供精准支持。”

在优化升级算法方面，应引入在线学习机制，利用通用开源共享AI技术框架和工具，降低开发成本。同时，持续更新药检领域AI模型，提升技术水平，使AI能够更好地适应药品监管审批的动态变化。

在统一数据标准方面，国家药监局应尽快发布指南，制定和推广统一的数据标准和规范。数据标准不统一是当前药品监管领域面临的一个重要问题，它不仅影响了数据的共享和交换，也制约了AI模型的应用效果。“通过统一数据标准，可解决这一问题，提高数据的质量和可用性。”黄哲教授说。

在明确责任框架与加强数据管理方面，应明确AI系统开发者、使用者、监管者的责任，建立完善的责任追究机制。同时，完善数据上报法规，整合多种数据类型，通过多模态数据融合技术提高AI模型的全面性和准确性。

“这有助于确保AI在监管审批中的合法合规应用，保障药品质量和安全。”黄哲教授认为，应进一步完善AI系统风险分歧机制，利用AI系统分析潜在监管风险，使有限的药品监管资源能够优先处理高风险问题。

博鳌乐城运用AI赋能创新药械药物警戒

海南乐城真实世界研究院数据研究处负责人袁玮鸿介绍了乐城在AI应用的情况。他们以药物警戒作为突破口。“国外上市国内未上市的国际创新药械的药物警戒工作非常重要，需要在患者用药前充分识别安全性风险和用药合理计量，用药后对不良反应进行科学合理的因果推断。”袁玮鸿说，乐城在基于主动监测和传统的不良上报的基础上，尝试使用北京大学医学部孙凤研究员团队参与研发的智能化循证医学平台辅助治疗方案评估。

基于北京大学医疗健康大数据研究中心杜建研究员团队开发的动态动态循证知识图谱，汇总文献、临床试验不良反应、研究队列数据，构建可用于辅助医生进行不良反应因果推断的知识图谱，结合中国药科大学余果研究院团队的虚拟临床试验技术，构建泛化能力强的虚拟人体模型，预测不同器官的血药浓度，理解“疗效关系”对疗效和不良反应的影响，为药品在中国人群中的剂量选择和使用风险提供参考。

然而，袁玮鸿认为，乐城在推进真实世界数据应用过程中也面临挑战，如数据碎片化、缺乏持续数据动态更新和融合机制、研究设计复杂、监管协同问题等。乐城正致力于扩大数据来源、完善数据管理规范，通过建立登记信息中心、举办数据要素释放专题活动等方式促进数据可及性，同时成立专委会，探索法规、试点项目与监管科学的正向促进，以推动真实世界数据在药械产品审批等领域的应用。

医药工业数智化转型

在国家更高层面，早在今年4月，工信部联合国家药监局、国家医保局、国家数据局等相关部委出台的《医药工业数智化转型实施方案(2025-2030)》(以下简称“实施方案”)。中国信息通信研究院云计算与大数据研究所副所长闵栋解读了这一实施方案。

“在医药工业领域，从研发生产到流通使用等各个环节，AI发挥着重要作用，推动医药工业数智化加速转型，这也是该实施方案出台的背景。”

闵栋梳理了各国政府加快AI运用的行动纲要。例如，国际制药工程协会推动制药工业框架研究，美国FDA发布相关AI指南，出台机器学习医疗器械行动计划，欧盟提出发挥数字化监管潜力，EMA采用了基于风险的分类监管模式。在中国，制药企业已在积极探索AI应用，加速融合数智技术。

实施方案设定了2024~2027年和2028~2030年两个阶段目标，明确了数智技术攻关与产品推广、数据要素价值发挥、信息基础设施建设、AI赋能应用、数智化转型推广、服务体系建设、数智监管提升等工作，并提出了组建专家委员会、促进产业链上下游区域合作、加强复合型人才培养等保障措施，还梳理了涵盖医药研发生产等多方面41个具体应用场景。

AI赋能药品监管未来可期

谈及AI赋能药品监管的未来蓝图，研发客专访了张伟会长，他认为，未来中国药品监管运用AI将呈现多元发展态势。一方面，基于已发布场景清单，构建基于法律法规的大语言模型，实现申报材料自动化智能审查，提升审评效率;同时推动AI赋能全链条监管，从注册申报、上市许可到网络交易监管、检查核查、药物警戒等多场景研究，落地AI赋能药监的应用场景。

另一方面，加强AI在药品全生命周期风险管理中的应用，完善法规标准体系，明确责任框架，加强数据管理。“通过加强跨学科合作培养复合型人才，应对产业快速发展的挑战，推动AI在药品监管中广泛深入应用。”张伟说。

在讲者安排方面，本次中国药品科学监管大会主办方特邀中国科学院陈润生院士做了AI大模型的主旨报告，84岁高龄的陈院士深入浅出、通俗易懂地阐述了大模型的定义、主要创新点和理论基础以及未来在医药领域应用的深邃思考，给与会者带来了一场精彩生动的科普盛宴。

大会分会场一的主题是AI新工具助力药械创新与监管，来自国家药监局监管科学基地和有关机构专家的七个报告分别从虚拟临床试验、中药质量快速无损检测、医疗器械科学监管、真实世界数据用于药物警戒、药品化妆品检查勘验等方面谈到AI在药械妆领域的应用场景。

分会场三是医疗器械专场，全部都是AI医疗器械监管的内容，包括AI医疗器械技术审评、临床评价考虑因素、标准和检测要求以及赋能产业技术应用和场景拓展。

在其他分会场也有不少报告涉及AI的内容，如AI赋能药品智慧监管、AI在药品医疗保障和药品流通领域的价值、智能制造在仿制药生产对成本控制及质量把控中的应用、AI在药品监管与审评中的应用与展望、AI在药物警戒的适用场景和局限性、AI在全球药物安全和警戒的应用与发展、AI重塑制药设备产业升级新范式等。