嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)疗法，作为基因与细胞疗法的杰出代表，已为无数传统治疗束手无策的血液肿瘤患者带来了生命的曙光，堪称现代医学的革命性突破。

然而，在全球CAR-T开发如火如荼之下，一个显著差异浮出了水面：尽管中国在CAR-T临床试验数量上已跃居全球前列，并拥有多家本土获批产品，但其销售额和整体市场份额却远不及美国。

这背后并非单一因素使然，而是由医保支付、研发环境、监管政策、市场准入乃至国家宏观经济与医疗体系等多个维度复杂交织而成的复杂原因。

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01

支付与可及性的鸿沟

天价疗法的不同“账本”

CAR-T疗法的昂贵在全球范围内都是不争的事实。在美国，CAR-T标价通常介于37万到50万美元之间，最新获批的成人急淋CAR-T产品Aucatzyl的单价甚至达到了52.5万美元。

尽管如此，美国成熟的医疗支付体系为CAR-T的市场扩张提供了有力支撑。联邦医疗保和各州的医疗补助计划为符合条件的患者提供基础保障，而庞大的商业保险网络更是主要的支付方。虽然患者仍需承担高昂的自付部分(可能数千至数万美元)，但相比总价已大幅降低，且有年度自付上限的保护。

此外，医院在提供CAR-T治疗时，也能通过如“新科技附加支付”等机制获得补偿。这种多层次、市场化的支付结构，即便面对高昂价格，也能让绝大多数美国患者在经济上拥有获得这一创新疗法的可能。

反观中国，CAR-T疗法的定价相对亲民，本土产品不到20万美元，但其可及性却面临严峻挑战。症结在于，CAR-T疗法目前基本未被纳入国家基本医疗保险药品目录(NRDL)，这意味着患者必须承担几乎全部的治疗费用。

虽然一些地方性城市定制型商业补充医疗保险如“惠民保”和部分商业医疗保险能提供有限报销，有些企业也在探索“基于结果的支付”模式，但这些措施的覆盖面终究有限，报销比例远不足以覆盖巨额总价。对于人均GDP不到1.5万美元的中国民众而言[1]，数十万乃至上百万人民币的治疗费用无疑是天文数字，是普通民众难以承担的价格。

巨大的自付压力直接导致大量患者望而却步，虽然从药物经济学角度来看，具有高缓解率的CAR-T从长期获益和性价比来说要高于其他抗体和小分子药物，但有效支付与保障机制的缺失导致CAR-T难以拓展广阔的人群，高价标签使其成为少数人的“特权”，而非广泛可及的救命药。

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02

研发与监管

数量、质量与效率的博弈

市场端CAR-T的窘迫放量与研发端“井喷”式的爆发也形成了鲜明对比。国内在CAR-T的投入和临床试验数量上有着惊人的发展速度。

这得益于政府对生物医药产业的大力扶持、充足的研发资金以及庞大的患者群体，目前中国启动的CAR-T临床试验数量已超越美国，成为全球CAR-T研发最活跃的地区[2]。

图片来源：[2]

然而，这种“数量优势”背后也存在值得深思的“质量劣势”：大部分中国CAR-T临床试验为研究者发起的临床试验(IIT)，样本量偏小，人种基本都是黄种人，且更倾向于使用外部对照或替代终点。这种设计上的差异可能导致数据在全球范围内的互认度不高，也为后续更广泛的适应症拓展和国际商业化带来挑战。

而美国作为CAR-T疗法的发源地，研发生态系统则更为成熟和严谨。尽管临床试验数量不及中国，但美国的研究更早地探索了CAR-T技术的迭代和适应症的拓展，而且美国强大的监管体系下的临床试验数据也能得到全球的广泛认可，加快了产品在其他地域的临床和商业化拓展。

在监管层面，中国国家药品监督管理局(NMPA)近年来在加速创新药物审批方面取得了显著进展，引入了优先审评、突破性治疗认定等快速通道机制，大大缩短了先进疗法(ATMPs)的审批周期。而FDA以其严格的审批标准和完善的上市后监测体系赢得了全球信任。

NMPA紧随FDA在先进药物审评审批上的步伐，但由于创新监管政策的发展年限尚短，其体系成熟度与数据整合能力与FDA相比仍有差距。这种“速度与深度”的权衡，影响了创新疗法从研发到市场转化的整体效率和国际接受度。

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03

市场准入与商业化

基础设施与系统化推广的短板

国内当前的支付环境下，即便一款CAR-T产品在中国成功获批，最终能有多少患者受益，仍面临诸多商业化障碍。

中国的医疗体系特点决定了CAR-T治疗中心主要集中在少数大型城市的三甲医院。这导致了显著的地理不均衡，农村和二三线城市的患者难以获得治疗。此外，全国性的医疗转诊体系尚不完善，患者从初级诊疗机构向高级别CAR-T中心的流动路径不畅。

CAR-T治疗对医生和医院的基础设施有极高要求，包括专业的细胞采集(单采)、细胞处理、回输以及专业的副作用(如细胞因子释放综合征、神经毒性)管理。中国在具备CAR-T治疗能力的专业医护人员培养、多学科团队协作以及相关设备和技术认证方面，仍存在较大缺口。虽然药企在积极进行医生教育和培训，但全国范围内的覆盖和深度仍显不足，使得高门槛的CAR-T疗法难以广泛铺开。

相比之下，美国拥有高度发达且相对完善的医疗基础设施。CAR-T治疗中心不仅覆盖了各大知名学术医学中心，也在逐步向具备条件的社区癌症中心扩展，这大大拓宽了患者的地理可及性。

美国拥有严格的CAR-T治疗中心认证体系(如FACT认证)，确保治疗质量和安全性。同时，制药企业在市场推广、医生教育、患者支持项目方面投入巨大，通过专业的销售团队和教育平台，确保医生了解最新疗法，并指导患者完成复杂而漫长的治疗流程。这种系统化的推广和支持，极大地促进了CAR-T疗法的市场渗透。

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04

宏观经济与医疗体系

深层根源的制约

最终，中美CAR-T市场的巨大差距，很大程度上归结于两国宏观经济发展水平和医疗体系本质的差异。美国作为全球最大的经济体，2023年人均GDP超8万美元，且其卫生医疗总支出占GDP的比重高达17.7%[3,4]，拥有庞大的医疗投入来消化高成本的创新疗法。其以市场为主导、多层次支付的医疗体系，虽然也饱受高价诟病，但在为高值创新药寻找支付方方面具有更强的灵活性和吸纳能力。

中国的人均GDP约为美国的六分之一，且医疗支出占GDP的比重相对较低。中国政府主导的医疗体系更侧重于基本医疗保障的公平性和广覆盖，对于天价的创新疗法，在尚未能找到大规模可负担的解决方案前，往往采取更为谨慎的纳入策略。这种发展阶段和制度理念的差异，从根本上制约了CAR-T这类超高价值疗法在中国市场的渗透速度和广度。

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05中国CAR-T困境如何突破

中国CAR-T市场销售额和市场份额难以达到美国水平，是支付瓶颈、研发质量、监管成熟度、市场基础设施和宏观经济等多重因素复杂交织的结果。支付体系的缺失直接限制了患者的可及性;研发数量虽多但质量参差不齐，影响国际竞争力;监管体系尚在完善，审批效率与全球同步性有待提高;而医疗基础设施和市场推广网络的不足，则限制了产品的广泛普及。

展望未来，中国若想缩小与美国的差距，需在多个层面进行系统性变革：

在支付端，积极探索多层次医疗保障体系，我们也看到国家医保局正在积极推动“丙类”药品目录的指定，第一版丙类药品目录预计再今年内发布，丙类目录药品的商保结算价格由国家医保局组织商业保险公司与医药企业协商确定，探索更严格的价格保密措施[5]，届时将有利于提高CAR-T等高成本、高创新、临床价值巨大的疗法的市场可及性。

在研发端，开发者要提升 first-in-class或best-in-class药物的持续开发，并提升临床试验质量，加强与国际标准的接轨;在监管端，审评审批机构要持续优化审批流程;在医院端，地区要建设更多具备CAR-T治疗能力的中心，加强基层医护人员培训，完善全国性转诊网络，以确保创新疗法能真正惠及更多患者。

这是一项长期且艰巨的系统性工程，但中国市场广阔，拥有着巨大的发展潜力，上坡还有很长的路，未来仍有无限的希望和机遇。