6月25日，Biogen和IONIS公布了其合作开发的新一代脊髓性肌萎缩症(SMA) ASO药物的初步临床数据，显示该实验性药物能改善神经退行性指标和运动功能，公司计划将这款名为salanersen(BIIB115/ION306)的治疗药物推进至III期临床阶段。

这款由Ionis公司研发的反义寡核苷酸药物与Biogen已上市的SMA疗法Spinraza(诺西那生钠)作用机制相同，但给药频率显著降低——Spinraza需每四个月给药一次，而salanersen可实现每年仅需给药一次。

临床数据亮点

在I期试验中，Biogen招募了24名曾接受过诺华基因疗法Zolgensma但仍有症状的SMA患儿，分别给予40mg或80mg剂量。

50%的低剂量组患儿(4/8)实现了新的运动里程碑，如行走或爬行

神经退行性生物标志物神经丝蛋白水平显著降低70%

治疗效果可持续维持

Biogen神经肌肉开发负责人Stephanie Fradette表示："随着对SMA治疗认知的深入，该药物提升疗效的潜力日益显现，尽管样本量有限，公司认为数据足以支持启动III期临床，并计划采用80mg更高剂量。“

市场竞争布局

除salanersen外，Biogen正在向FDA申请Spinraza高剂量方案，Spinraza——这款全球首个SMA疗法2023年销售额19亿美元，较峰值下滑12%，自2016年获批以来累计创收超80亿美元，但逐渐被诺华Zolgensma(2023年销售额20.7亿美元，每年单次静脉给药)和罗氏Evrysdi(17.8亿美元，每日口服)蚕食市场份额。此次salanersen采用与Spinraza相同的反义寡核苷酸技术，但通过化学修饰实现每年一次给药，若获批可能重塑SMA市场格局。

出处：https://firstwordpharma.com/story/5975970