2025年7月23日，罕见病杜氏肌营养不良(DMD)创新药安迦利®伐莫洛龙口服混悬液在全国各地开出产品上市后首批处方，标志着国内首个获批DMD适应证的治疗药物安迦利®伐莫洛龙口服混悬液正式实现临床应用，DMD领域从“无药可用”大踏步迈进激素“长期足量”规范化治疗新时代，DMD患儿离希望的曙光更近一步。

DMD是一种主要影响男性的罕见病，疾病导致患者肌肉损伤，影响运动功能，大多数患者十几岁时就坐上轮椅，最终多因心肺衰竭失去生命。安迦利®伐莫洛龙口服混悬液由曙方医药引进，2024年12月获得国家药品监督管理局批准用于治疗四岁及以上的DMD患者。

国家儿童医学中心复旦大学附属儿科医院院长王艺教授表示：“创新药伐莫洛龙正式进入临床应用为DMD治疗领域填补了空白，将极大程度提升国内DMD规范化治疗和管理水平。医院一贯高度重视儿童罕见病临床研究和防治工作，聚集顶尖医疗资源，在国内率先成立了DMD多学科专家诊疗团队，开展临床研究、诊疗服务、科普宣教、关爱救助等服务，为DMD患儿“保驾护航”，累计惠及国内外两千多名DMD患儿，已成为国内最大规模的DMD临床队列之一。”

王艺教授(左一)开出首张伐莫洛龙处方

北京大学第一医院罕见病医学中心主任、中华医学会罕见病分会副主任委员袁云教授从事DMD等神经系统遗传病、罕见病研究和诊疗工作四十余载，袁云教授表示：“伐莫洛龙的获批和临床应用是国内DMD诊疗发展历程中的重要里程碑。伐莫洛龙作为一款兼顾疗效和安全性的新型类固醇激素，使得DMD患者的长期足量治疗成为可能，从而实现保护肌肉和运动功能，延长独立行走时间，有助于降低家庭和整个社会的医疗和照护负担。”

袁云教授(左一)在诊室问诊

国家儿童医学中心首都医科大学附属北京儿童医院神经内科主任熊晖教授表示：“DMD是小儿神经科重点关注的遗传性疾病，严重危害患儿的健康，也给患儿家庭带来沉重的身心和经济负担。国内外临床研究和实践表明，DMD患儿通过长期足量激素治疗和多学科管理，可以实现更高的生活质量，有望更好融入学校和社会，DMD患儿通过努力也能活出精彩人生。”

熊晖教授为DMD患儿开具处方

北京协和医院神经科副主任、中国罕见病联盟DMD/BMD学组组长戴毅教授表示：“近年来国内外DMD研发进展迅速，外显子跳跃、基因治疗等疗法方兴未艾。目前激素治疗仍然是DMD治疗的基石，患儿家庭应立足当下，通过规范化激素治疗和康复保持好肌肉功能，准备好迎接治疗突破的曙光。”

戴毅教授(左一)在诊室为患者家长解答疑问

江苏省人民医院罕见病医学科主任牛琦教授表示：“DMD的诊治涉及神经、心脏、呼吸、内分泌、骨科、营养、康复等不同学科，我院在全国较早成立了涵盖成人和儿童的罕见病多学科诊疗(MDT)管理团队，实现DMD等罕见病从儿童期到成人期的全生命周期干预。作为江苏省首家开展创新药伐莫洛龙临床应用的医疗中心，将进一步提升DMD疾病管理水平。”

四川大学华西第二医院儿童康复医学科副主任蔡晓唐教授表示：“DMD目前虽然无法治愈，但是多学科的系统诊疗能够明显提升孩子的治疗效果，提升生活质量。我们团队通过十多年的努力，形成了‘医—患—社’联合的综合管理体系，为DMD孩子提供了更好的系统的康复治疗。新药伐莫洛龙的上市为DMD孩子用药提供了新的选择，希望孩子们获得更好的治疗效果。”

蔡晓唐教授(右一)向DMD患者和家属讲解病情

当天由中山大学附属第一医院姚晓黎教授、深圳市儿童医院罗序峰教授、河北医科大学第三医院赵哲教授、哈尔滨医科大学附属第二医院张爱启教授分别开出当地伐莫洛龙首张处方。全国多地DMD医疗资源和药物保障力量联动，为患儿和家庭第一时间开启新治疗全力以赴。

据了解，安迦利®伐莫洛龙口服混悬液已在全国多家医院及各大城市的专科药房上架，后续还将依据各地政策陆续进入具备DMD诊治能力的医院。与此同时，一项旨在通过专属健康保障基金为DMD患儿的长期规范治疗保驾护航的“V宝长期关爱”保障计划将正式启动。部分公益慈善组织针对DMD等罕见病儿童的医疗援助、科普教育、心理支持等项目也相继开展，越来越多的社会力量加入到关爱DMD患儿的行动中来，汇聚成一股股暖流，为DMD孩子们点亮希望。

5岁的昊昊(化名)是当天首批进行伐莫洛龙治疗的DMD患儿，他喜欢画画、骑车，昊昊常常向妈妈提起他的愿望：“我想快快长高，到学校操场上和其他小朋友们一起玩”。昊昊妈妈希望他像所有这个年纪的孩子一样开心快乐成长，这也是所有人的愿望。