7月24日，罗氏宣布已暂时停售杜氏肌营养不良症 (DMD) 基因疗法Elevidys ，该条款适用于美国以外国家的新订单。

罗氏的一位发言人表示， Elevidys在巴西和日本的销售不受影响。另外六个罗氏拥有商业权的国家以及Elevidys获得批准的国家会受到影响。

此次停售的原因是今年以来有2例患者因接受Elevidys治疗后死亡，死因均为急性肝衰竭。且FDA发布的公告中明确指出，已确定两例死亡病例均与Elevidys治疗存在关联，患者均在接受治疗后两个月内出现转氨酶升高并住院，最终进展为急性肝衰竭而死亡。

前几日，Sarepta也宣布将自愿暂停该基因疗法在美国的所有发货，此前FDA针对以上死亡事件，要求 Sarepta 停止所有 Elevidys 的发货，该公司最初拒绝遵守。

Elevidys 是基于AAV载体的基因疗法，也是全球首个DMD 基因疗法，Elevidys已在全球包括巴林、巴西、以色列、日本、科威特、阿曼、卡塔尔、阿联酋以及美国罗氏覆盖的区域获得监管机构批准用于DMD治疗。

罗氏于2019年与Sarepta Therapeutics公司达成28.5亿美元的全球合作协议，在美国境外商业化Elevidys。

Elevidys 定价高达 320 万美元 / 剂，成为史上第二贵基因治疗产品。尽管其 3 期临床试验未达到主要终点，仅次要终点显示微弱改善，但凭借 DMD 患者对有效疗法的迫切需求以及 FDA 的加速批准，Elevidys 在 2023 年 8 月正式销售后，业绩表现不俗，2024 年销售额达 8.21 亿美元，Sarepta 甚至预计2025全年销售额将突破 29 亿美元。

总结

截至目前，全球已有8款基于腺相关病毒(AAV)的基因治疗药物获批上市，这些药物覆盖了多种罕见病适应症，包括脂蛋白脂酶缺乏症(LPLD)、遗传性视网膜病变、脊髓性肌萎缩症(SMA)、芳香族L-氨基酸脱羧酶(AADC)缺乏症、A型和B型血友病以及杜氏肌营养不良症(DMD)。除了上述提到的Sarepta公司的Elevidys外，诺华针对SMA的Zolgensma在2021年实现了约13.51亿美元的销售额，并在随后几年继续保持超10亿美元的年销售额，成为首款达到“10亿美元俱乐部”的AAV基因治疗药物。其他如Spark Therapeutics的Luxturna、PTC Therapeutics的Upstaza及UniQure的Hemgenix等也有不错的市场前景，随着更多临床数据的支持和市场的接受度提高，预计未来几年内这些药物的销售整体上将保持上升趋势。