当全球生物制药“低垂的果实”已被摘光时，下一个药王将在哪个领域出现?

2025年，对于中枢神经系统(CNS)药物而言，充满了选择和选择的后果。

所谓的CNS药物，粗暴一点说就是“为大脑设计的药”。其中包括精神心理科疾病用药，例如：抑郁症、焦虑症、双向情感障碍等;也包括神经科疾病用药，例如：阿尔兹海默症、帕金森病、渐冻症等。

一名投资人表示，从整个全球市场的角度来看，CNS类药物都存在巨大的未满足的临床需求。但是从去年开始，相关企业的投资才在中国备受关注。“最重要的原因可能是因为肿瘤、ADC、CAR-T的赛道过热，一级资本需寻找长期回报但技术壁垒高的赛道，CNS完美符合。”他说到。

截至 2025 年 6 月，中国在 CNS 治疗领域已有至少 24 家创新药企完成融资，融资总额累计超过 110 亿元人民币。企业涵盖小分子、新基因治疗等多个方向。

但与此同时，CNS药物研发也极具风险。上半年，阿斯利康就宣布终止其所有 CNS 在研项目，包括与礼来合作的 AD 药 MEDI1814 和处于II 期的偏头痛单抗 MEDI0618 等——这表明部分大型跨国药企正在退出 CNS 赛道，转投更确定性的治疗领域。

而在国内，CNS相关开发本身起步较晚，近几年一些先行者虽然进入了商业验证阶段，但坏消息还是比好消息更多。其中最典型的代表就是绿谷971。这款用以治疗阿尔兹海默症的药物从去年到今年，进入了断货、裁员、被药监部门“卡关”等风波中。这款药物的研发花去了公司40亿元，但截至停产都未能利润打平。

上述投资人也坦言，相较于其它领域，自己所在机构对CNS企业的投资额度一般不高。这名已经入行十几年的从业者说，投资CNS领域“让他找到了一种刚开始职业生涯时的感觉”：学习越多，越能发现这条路上遍布坑洞，工作时焦虑感很严重。

“虽然说CNS的讨论度很高，但不是所有机构都会去碰。”他说到，“相对来说，只有美元基金和成长型创投的兴趣会高一些。”

更重要的是，在CNS这一领域，中国创新药企业暴露了一些先天劣势：比如业内常提的和美国相比中国“产学研“之间的脱节、药物评审机制的弹性不足、市场对于疾病的认知程度较低等。现今的百亿投资，在十年后究竟能结出怎样的果子，在很大程度上也依赖于以上方面会在未来如何改变。

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什么样的机构在投?

从这两年的CNS企业投融资事件来看，参与其中的玩家不少，但类型很有限。

其中就包括偏爱前沿领域的美元专业基金。包括礼来亚洲：曾经投资相关赛神医药，A 轮融资约 1 亿美元;龙磐资本：领投核酸递送类CNS企业大睿生物， A+ 轮融资约3500 万美元;幂方健康：投资过专注神经炎症的CNS企业高光制药。

而在人民币基金方面，投融资主力军都是一些成长型、孵化型基金。比如启明创投、高瓴创投，就参与了CNS类企业如宁丹新药、泽安生物等企业的融资。

但这种投资选择，并不能代表如今医药投资圈的大方向。“现在的投资环境，其实比以前更偏好快进快出的模式。”上述投资人说到。“BD模式之所以这么火，就是因为能更快落地。对于肿瘤药，只要能拿到早期数据就能BD，但是CNS药的数据解读难，很多管线即使都到了Phase 2，大药企还是不敢买。”

总体而言，CNS药物的研发周期长、失败率高，从立项到上市少说8–10年，和大部分基金的投资期限(5年左右)严重不匹配。而这个预期期限因为资本环境原因还在不断被缩短。

除此以外，CNS新药模式还和一些具有中国本土特色的投资模式之间，存在一些天然的距离。

比如这两年存在感越来越明显的政府主导产业母基金，背后是一套当地医药制造升级、完善产业链和生态圈的叙事。但大部分CNS公司还停留在理论验证的早期阶段，和产业上下游之间勾连不深，本地化生产、带动就业的价值不明显，因此不在这一投资逻辑内。

再比如：由于大多数CNS类biotech管线较少、靶点较冷，产品线看上去不够“丰满性感”，对于如今主流的“平台型+爆款药”类型投资也缺乏吸引力。在大多数情况下，CNS药物的高度个性化并不适合通过平台被放大和复制。

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什么样的公司被偏爱?

在搞清楚不同资本类型的口味后，CNS类企业如何在拉投资时讲故事就显得尤为重要。这一领域企业所面临的挑战其实是：如何在一个小众的领域，讲出一个能被大众接受的故事。

一些企业选择在做充满风险的早期药物研发之余，还增加一些传统的服务类业务。比如先声系企业宁丹新药，就是既做急性缺血性脑卒中、阿尔兹海默症、神经病理性疼痛等适应症的新药，又做CXO服务，为药物的临床研究提供技术服务和专业指导。

除此之外，拓宽技术路径本身的辐射范围，或是利用好其它领域的技术验证成果，也是讲好故事的一个思路。

一名就职于CNS类biotech企业的从业者提到，他在找工作时对市场上同类型企业观察后发现：目前市场上很多CNS类初创在某些关键研发环节上还处于推论阶段。但资本认为谁的推论成功可能性更大，其实和产业对特定方向的信心相关。

关键环节之一就是如何穿越血脑屏障。由于血脑屏障对大多数分子阻挡极强，如今许多递送平台，仍停留在动物实验或模型阶段;人体临床验证尚非常稀少，因此很多平台的有效性只是合理推论。

然而在近些年的中国biotech行业，递送技术其实获得了大量的开发经验。尽管其中的靶点特异性和穿透方式并不适用于CNS类药物，但是中国biotech产业在ADC、核酸类药物“如何进入目标细胞”上的解决经验，都能为CNS药物开发提供必要的知识和借鉴。

“曾经面试过的一家公司老板，就有过在偶联抗体上开发的成功经验，对linker的理解尤其深入。他们公司比起其它同类型公司在融资上就更加顺利。”上述从业者说到。

因此，如今赢得资本青睐的CNS企业，一般都不是只做CNS这一适应症的。依靠某一突破关键研发环节的技术，管线往往可以覆盖很多治疗领域——这也是投资者愿意承担风险的原因所在。

比如大睿生物主打的肝外核酸递送技术，就可以在CNS以外的心血管代谢以及减重领域有所发挥;比如睿健医药主打的干细胞治疗，已经开发了诱导多能干细胞来源的眼科产品，未来也希望将其运用在帕金森病的治疗上。

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中国可能弯道超车么?

据艾昆玮报告，截至2025年，全球CNS 疾病领域试验总数接近 3400 项，中国在全球 CNS临床试验中占比由2015–2019年的6% 提升到2020–2024年的13%。

但毕竟2024年中国在新启动临床试验总数中占比已经达到了30%。尽管有所提升，但和欧美的热度相比，中国对CNS的投入仍显不足。

一些海外投资机构的报告也指出，从中国与海外的交易数据来看，中国biotech在CNS领域参与很少。机构由此判断：尽管中国biotech近年势头很猛，但其在CNS等关键领域的滞后会让未来的创新能力面临风险。

事实上，尽管一些MNC选择放弃阵地，但依然有许多公司在围绕CNS进行持续交易。比如，武田曾与AC Immune就针对Aβ的疫苗产品达成了一项高达22亿美元的BD;同一天，艾伯维和Gilgamesh宣布达成一项超20亿美元的合作和许可选择协议，以开发下一代精神疾病疗法。

而中国在这一领域的出海上，一直保持沉寂。

如上所述，中国的优势在于一些关键开发环节的举一反三;但劣势同样明显。

其中之一就在于监管部门的严格，以及这一因素导致的投资犹豫和开发犹豫。比如，导致阿尔茨海默症药物开发者绿谷停摆的一个重要原因就在于药监方面对971有严格的专业标准，要求重复三期安慰剂双盲对照临床试验。

相对而言，FDA对CNS类药物的口子放得更开。比如2019年首发适应症为精神分裂症、2021年获批用于双相抑郁的药物Caplyta，它的三项临床试验只有两项是阳性结果，但综合整体证据FDA还是盖章通过。这一药物在上市后引发了较为常见的内分泌紊乱等副作用，也证明了有关部门的把关问题;但毫无疑问的是，这种较为宽松的上市环境，极大刺激了资本的热情和动力。

去年9月，对于CNS领域的一个大事件就是BMS公司精神分裂药物Cobenfy在美上市，这是数十年来首个获批的全新机制的精神分裂症治疗药物。再鼎医药拥有这款药物在大中华区的开发、生产和商业化权益，但至今还没有在中国获得上市批准。

FDA在CNS类药物审批上的高效和开放，来自于美国公共卫生机构对这一领域的长期关注。据统计，NIH在21世纪投入80多亿美元进行神经学研究，是90年代的近10倍。因此，监管部门对于CNS的临床需求和难点都有更深入的认识，也形成了较为灵活的应对方法。

比如，CNS 疾病主观性强，临床评分存在干扰因素;对照组效应强，安慰剂反应率高;药物效应窗口小，易因样本、设计或入组标准变化造成失败。针对这些特点，FDA往往会在主要临床效益证据之外评估其它辅助证据，从而增加了药物上市可能性。

要回答是否“弯道超车”这一问题，关键并不取决于起点——中国biotech已经在多个领域证实了这一点;而取决于是否能找到与自身药物特点匹配的可商业化路径。路径选得对，加速度必然也会在未来得到释放。