随着DMD(杜氏肌营养不良症)的龙头开发公司Sarepta的基因治疗Elevidys出现患者死亡案例后，一些外界投资者质疑Sarepta会不会没钱去支付未来要提供Arrowhead的里程碑付款。

去年11月，Sarepta和Arrowhead达成5亿美元预付款及3.25亿美元股权投资，3亿美元里程碑付款的重大合作。Arrowhead有资格获得商业销售特许权使用费和高达100亿美元的未来潜在里程碑付款。

虽然说无论Sarepta付不付得起，对于Arrowhead来说，这都是个稳赚不赔的买卖，毕竟预付款和股权投资对于公司来说已经足够赚翻了，然而Arrowhead仍然向投资者保证Sarepta会履行交易过程中的付款义务。

而昨日，Arrowhead表示第一笔里程碑付款已经触发了，理论上，他们将在60天内收到1亿美元的付款。

该笔付款与Arrowhead在针对1型强直性肌营养不良症(DM1)的试验性RNA干扰(RNAi)治疗药物的1/2期试验中达成首个入组目标相关。1亿美元的支付还取决于同一研究中的剂量递增方案获得监管批准。

Arrowhead还表示，计划在今年年底前达成第二个入组目标，这将触发Sarepta支付剩余的2亿美元。

或许外界的担心真的是多余了?从Sarepta的战略计划来看，他们真的打算以Arrowhead为核心东山再起。

艰难的转型

实际上，现在的情况对于Sarepta来说并不是很妙，虽然说FDA最近又建议恢复Elevidys在门诊上的应用，但是各地医疗机构的想法并不一定为FDA左右。医生对于出现死亡问题的担忧将大大阻碍其在实践中的应用。

Elevidys作为占据整个公司销售额大头的基因疗法(2025年Q1 3.75/6.115亿美元)，其销售额也不可避免地遭受严重影响。2025年Q 2Elevidys销售额已经缩减到了2.82亿美元。

Elevidys曾经创造了基因治疗销售额飞升的神话，但是如今神话被安全性问题打破。在这种背景下，Elevidys很可能成为弃子。

Sarepta的做法是转型，裁员500人(约占35%)。此前提到裁员鬼故事的主角之一就提到了这次500人份裁员几乎将该员工办公室95%的员工裁去。

而大部分正在开发的肢带肌营养不良症(LGMD)的基因疗法，将被暂停。一切将聚焦于Arrowhead的siRNA技术。由此开发新适应症包括，面肩肱型肌营养不良症(FSHD)，DM1，脊髓小脑共济失调2型(SCA2)，特发性肺纤维化(IPF)，亨廷顿氏病在内的多项疾病。

公司目前还在进行脊髓小脑共济失调1型(SCA1)和脊髓小脑共济失调3型(SCA3)的临床前计划，并与Arrowhead Pharmaceuticals独家合作开发骨骼肌疾病的治疗方法，计划在肌肉或中枢神经系统疾病中寻找多达6个发现靶点。

值得一提的是，Sarepta公司也大幅扩充了现金流赛道，公司将现金及其等价物，受限制资金，以及短期投资的总和由第一季度的6.5亿，提振到了Q2的8.5亿美元。这一行为或许是制造充足的现金流来应对未来的里程碑付款事项。

总结

总的来说，Sarepta将Arrowhead视为了未来发展的救命稻草，也为此做了充分的准备。理论上Arrowhead的siRNA技术或许确实更安全。

我们将持续跟进两家公司未来的发展，期望这样的转型案例能对国内企业提供一个典型的样板。