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正大天晴first-in-class新药拟纳入突破性疗法
会员动态 医药魔方Info 2025-08-01 47

7月30日,CDE网站显示,正大天晴的1类新药罗伐昔替尼片(Rovadicitinib,TQ05105)拟纳入突破性疗法,拟用于慢性移植物抗宿主病的治疗。

罗伐昔替尼片是正大天晴自主研发的一款首创新药(first-in-class)。作为全球首个进入临床阶段的JAK/ROCK双重小分子抑制剂,罗伐昔替尼在治疗慢性移植物抗宿主病、骨髓纤维化、噬血细胞综合征等疾病中展现出广阔的治疗潜力。2024年7月13日,罗伐昔替尼片的首次上市申请获CDE受理,用于治疗中高危骨髓纤维化(MF),目前在国内处于上市审评阶段。

医药魔方数据库显示,罗伐昔替尼之外,还有一款JAK/ROCK双重抑制剂处于临床研究阶段,来自Celon Pharma。

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异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)是治疗高危血液恶性肿瘤的重要手段,急性移植物抗宿主病(aGVHD)是移植后最常见的并发症,俗称排异,显著增加了患者的病死率。统计数据显示,2023年中国进行的1.5万例异基因造血干细胞移植中,aGVHD发生率约为40%,重度aGVHD死亡率高达55%。目前,糖皮质激素仍是aGVHD的标准一线治疗方案,但超过半数患者对糖皮质激素无反应或初始应答后出现疾病进展。如何有效防治aGVHD,成为全球医学领域亟待攻克的难题和研究热点。

在cGVHD治疗领域,正大天晴已率先在国内开展TQ05105-Ib/II-01探索研究,并于2022年美国血液学年会(ASH)首次公开研究数据,2023年欧洲血液学年会(EHA)和2024年ASH上口头报告更新研究数据。最新结果表明,罗伐昔替尼在cGVHD患者中,毒性可耐受,对各排异器官的最佳客观缓解率为90.9%,61.4%患者Lee cGVHD症状量表评分(LSS)改善≥7分,88.6%患者降低激素使用剂量。

EHA 2025大会上公开了罗伐昔替尼治疗糖皮质激素耐药aGVHD的Ib期临床数据,结果显示:对于激素耐药的aGVHD患者,28天总体缓解率达84%,肠道缓解率高达80%,呈现出反应率高、起效迅速、持久缓解的特点。38.5%的aGVHD患者在56天内完全停止使用糖皮质激素,极大减少长期免疫抑制的副作用,1年生存率高达92.3%。

罗伐昔替尼作为一种口服选择性JAK1/2和ROCK1/2抑制剂,靶向调控aGVHD的多个通路,通过对T细胞和树突状细胞的双重抑制作用,破坏促炎细胞因子(如IL-12等)正反馈环路,阻断炎症细胞在肠道中的浸润,同时促进调节性T细胞的产生,减轻aGVHD的病理进程。小鼠模型证实罗伐昔替尼具有改善aGVHD各脏器病理评分、减少体重丢失、延长生存的潜力,荷瘤小鼠模型也证实了其不损伤移植物抗白血病(GVL)效应的优越性。


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