2025年8月13日，精准基因治疗罕见病领域的领军企业Sarepta Therapeutics宣布，已通过私下协商的大宗交易，出售了所持有的Arrowhead Pharmaceuticals普通股共计9,265,312股。公司预计此次大宗交易将带来不少于1.74亿美元的总收益。此前，Sarepta 持有11,926,301万股Arrowhead股票。

此外，Sarepta已与 Arrowhead 达成协议，将再向Arrowhead转让 2,660,989 股普通股，用以抵偿公司此前公告的1亿美元里程碑付款中的5,000万美元。

Sarepta需支付的1亿美元里程碑款项已触发：Arrowhead针对1型强直性肌营养不良症 (DM1) 的研究性RNA干扰 (RNAi) 疗法(SRP-1003 或 ARO-DM1)在1/2期临床试验中达到了首个入组目标，并获得了启动剂量递增的监管批准。7月28日，Arrowhead就已宣布满足了这两项条件，并预计将在60天内收到这笔款项。Arrowhead还计划在今年底前达到第二个入组目标，这将触发Sarepta支付2亿美元的款项。

2024年11月26日，Arrowhead Pharmaceuticals与Sarepta Therapeutics达成合作协议，合作范围覆盖5款临床阶段和2款临床前管线，以及针对罕见病、遗传性肌肉疾病、CNS、肺部疾病开发最多6个靶点的siRNA药物。

交易完成后，Arrowhead将获得8.25亿美元，包括5亿美元现金和3.25亿美元股权投资，溢价35%。Arrowhead还将通过5年等额分期付款获得2.5亿美元，并有望在未来12个月内实现目标并获得额外3亿美元近期付款。此外，Arrowhead有资格获得商业销售特许权使用费和高达100亿美元的未来潜在里程碑付款。

这项声明发布之际，正值数名接受Sarepta基因疗法的患者死亡事件迅速发酵之际，该公司杜氏肌营养不良症基因疗法Elevidys前景不明朗。7月初，Sarepta宣布了一项大规模重组计划，包括裁员500人，并停止多个肢带型肌营养不良症(LGMD)项目，旨在每年节省4亿美元。该公司还将从基因疗法转向siRNA，而siRNA正是与Arrowhead合作的基础。这对Sarepta的财务状况来说并非好兆头，因为该公司面临超过10亿美元的债务，这些债务将于2027年9月到期。一份收益文件显示，截至第二季度末，该生物制药公司库存现金为5.106亿美元。

在昨日消息发布后，Sarepta Therapeutics又再次宣布实施战略重组并重新确定管线优先次序，该决定导致Bilal Arif 自 2025 年 9 月 16 日起不再担任执行副总裁兼首席技术运营官。Arif 将过渡至特别顾问职位直至正式离职，并于 2025 年 12 月 31 日前继续担任公司顾问。公司已同意向 Arif 提供遣散费及顾问酬金，其股权奖励将在顾问期内持续归属。

不过，Arrowhead与Sarepta都对其广泛长期合作以及在多个siRNA项目上取得的巨大进展充满信心。

Sarepta 首席执行官 Doug Ingram 表示：“我们的潜在同类最佳 siRNA 项目取得了令人振奋的进展，其中包括 SRP-1003 在DM1适应症上的推进，这触发了向合作伙伴 Arrowhead 支付1亿美元的里程碑款项。出售所持 Arrowhead 股权是一项战略决策，旨在为支付该里程碑款项提供资金，但这并不影响我们对 siRNA 技术价值的信念，也不影响我们对 Arrowhead 在多种疾病领域应用该技术所做工作的信心。我们期待在今年下半年分享FSHD和DM1项目的早期数据。”

Arrowhead 总裁兼首席执行官 Christopher Anzalone 博士表示：“我们致力于支持双方长期而广泛的合作，并为在多项重要的临床、临床前及发现阶段 siRNA 项目上取得的巨大进展感到振奋。尽管我们依旧相信 Sarepta 会履行其财务义务，但以现金方式收取约 5,000 万美元、并以收回约 5,000 万美元等值Arrowhead股票的方式来冲抵这笔1亿美元应付款，是一次极具吸引力的机会。凭借预计可支撑公司运营至 2028 财年的强劲资产负债表，我们认为直接从 Sarepta 回购 Arrowhead 股票是一项理想选择;鉴于 Arrowhead 当前股价水平，以及我们在未来数个季度乃至数年内将陆续推进多款全资及合作候选药物的上市，公司具备显著的短中长期增长潜力。”