在资本市场的风云变幻中，北海康成的股价涨幅无疑是令人瞩目的现象级事件。

从今年年初的0.13港元低位起步，一路高歌猛进，截至8月13日收盘，北海康成的股价已飙升至2.1港元，较年初实现了超过15倍的惊人增长，涨幅高达1515%。这一惊人的涨幅，成为资本市场热议的焦点话题。

在医药行业竞争激烈、政策环境瞬息万变的当下，为何北海康成的股价却能一路飙升，成为资本市场的宠儿?

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利好不断

北海康成的股价暴涨，主要得益于近期的双重利好。

8月13日，北海康成宣布与百洋医药达成股份认购协议，根据协议，百洋医药将以每股1.34港元的价格，斥资1亿港元认购北海康成约74,971,468股新股份，认购完成后，其持股比例将发生显著变化，约占北海康成现有已发行股本的17.65%，及经扩大后股本的14.99%。

图片来源：北海康成官微

北海康成作为国内罕见病领域的佼佼者，在罕见病药物研发和商业化方面深耕多年，然而，国内支付环境对高价罕见病药物的支持力度有限，导致其营收增长面临一定压力。

百洋医药则凭借其在创新品牌商业化平台的深厚实力，在医药商业化领域有着广泛的渠道资源和强大的营销能力，此次合作无疑是优势互补的绝佳典范。

此次战略股权融资，对于北海康成而言意义重大。一方面，能够优化其商业化业务模式，增强商业运营实力;另一方面，加速已上市产品的市场渗透，进一步提升市场竞争力。

该消息一经发布，市场反应迅速而强烈，北海康成股价在8月13日开盘后一路走高，截至当日收盘，涨幅高达25.75%，这一现象充分彰显了市场对此次合作的高度认可和积极预期。

不仅如此，北海康成旗下产品亦是利好不断。

2025年，国家医保局首次设立“商保创新药目录”，并于7月11日正式启动申报工作。北海康成的3款产品戈芮宁(注射用维拉苷酶β)、迈芮倍(氯马昔巴特口服溶液)、海芮思(艾度硫酸酯酶β注射液)于8月12日通过初审，有望加速市场准入。

图片来源：国家医保局

戈芮宁：主要用于治疗戈谢病。戈谢病是一种由于葡萄糖脑苷脂酶缺乏导致的遗传性疾病，会引起多个器官系统的受累。戈芮宁作为酶替代疗法，可补充患者体内缺乏的酶，改善患者的病情。

迈芮倍：一种用于治疗阿拉杰里综合征(ALGS)患者胆汁淤积性瘙痒的药物。ALGS是一种罕见的遗传性肝病，患者常出现胆汁淤积导致的严重瘙痒等症状。迈芮倍通过抑制回肠胆汁酸转运蛋白，降低胆汁酸水平，从而缓解患者的瘙痒症状。

海芮思：北海康成从韩国引进的用于治疗罕见病黏多糖贮积症Ⅱ型的酶替代疗法。黏多糖贮积症Ⅱ型是一种罕见的遗传性lysosomal storage disease，主要由于iduronate-2-sulfatase酶缺乏导致。海芮思通过补充患者体内缺乏的酶，改善患者的症状和生活质量。

通过初审名单这一动作，对于北海康成来说意义重大。

首先，通过初审意味着这3款产品的创新性和临床价值得到了官方认可，为其未来的市场推广奠定了坚实基础。其次，假设进入商保创新药目录，药品将获得商业保险的支持，患者用药的经济负担有望减轻，从而提高产品的可及性。

前有与百洋医药达成战略合作协议并获得战略投资，后又迎来3款核心产品通过商保创新药目录初审的重磅消息，北海康成让市场看到了其产品在创新性和临床价值上的卓越表现，在罕见病药物市场关注度和需求不断攀升的当下，北海康成股价的飙升也在情理之中。

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罕见病药物黑马

提到北海康成，就不得不提其自主研发的戈谢病治疗药物——戈芮宁。

戈谢病是一种家族性遗传疾病，由葡萄糖脑苷脂酶缺乏引起，导致葡萄糖脑苷脂在溶酶体中蓄积，引发肝脾肿大、贫血、血小板减少、骨痛等症状，严重时可能危及生命。

在北海康成首个自主研发产品戈芮宁上市之前，戈谢病的治疗方式有底物减少疗法等药物治疗，比如米格鲁司他、埃利格鲁司他等，这些药物口服给药方便，患者依从性较高，但存在一些不良反应，如腹泻、腹痛等。

特别是，对于一些脾脏严重肿大、引起压迫症状或血小板极度减少的患者，可能会考虑进行脾切除术。然而，脾切除术后患者免疫力会下降，感染风险增加，且可能加速疾病的进展，导致其他器官受累。

今年5月，戈芮宁的上市为戈谢病患者带来了新的希望。

北海康成自主研发的戈芮宁(注射用维拉苷酶β)获得NMPA批准上市，用于12岁及以上青少年和成人I型和Ⅲ型戈谢病患者的长期酶替代治疗。

戈芮宁是国内首个本土自主研发并进入临床应用的用于治疗I型和III型戈谢病患者的重组人源脑苷脂酶替代疗法。大多数戈谢病患者为I型和III型，分别为慢性非神经病变型和慢性神经病变型。维拉苷酶β通过静脉输注特异性地补充戈谢病患者体内溶酶体中缺乏的葡萄糖脑苷脂酶。

戈芮宁的关键性临床试验于2024年8月取得积极顶线数据，是一项随机、双盲、剂量比较研究，旨在评估静脉滴注维拉苷酶β每2周一次在初治戈谢病患者中的有效性、安全性和药代动力学，并设有开放标签的扩展期。

结果表明，该研究在60U/kg剂量组(P<0.0001)和较低的30U/kg剂量组(P<0.001)都成功达到了其主要疗效终点，即治疗9个月后受试者脾脏体积较基线的平均缩小百分比。验证了其在酶替代治疗领域的有效性与安全性。

作为中国罕见病药物第一股，北海康成除了已经上市的3款商业化产品外，还拥有7个具有可观市场潜力的药物资产组合，这些产品均针对一些较普遍的罕见疾病适应症，比如亨特综合征和其他溶酶体贮积症、补体介导的疾病、血友病A等疾病。

北海康成部分在研管线

图片来源：药智数据

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结语

近来，北海康成在罕见病药物领域取得了显著的成就，其在研管线涵盖了多种罕见病和罕见肿瘤疾病，展现了其在罕见病领域的深度布局和研发实力。

然而，罕见病药物的研发和商业化也面临着诸多挑战。罕见病药物的研发成本高昂，研发周期长，技术难度大，且面临着政策法规、市场竞争等多方面的不确定性。此外，罕见病药物的支付问题也是一个重要的挑战，由于患者群体小、药物价格高、医保覆盖有限，一定程度上限制了药物的可及性和市场推广。

如何在罕见病药物领域实现可持续的发展，为患者带来更多希望，仍是一项复杂且需要多方协作的系统工程。