今日，上海海和药物研究开发股份有限公司(海和药物)宣布，公司已正式向日本厚生劳动省(MHLW)申请自主开发的、具有完全知识产权的创新药物PI3Kα抑制剂瑞索利塞(研发代号：CYH33)的新药上市许可。本次申报上市的适应症为：用于治疗“既往接受化疗后疾病进展或复发的携带PIK3CA基因突变的卵巢透明细胞癌(OCCC)”。2025年6月，瑞索利塞已获得了厚生劳动省的孤儿药认定。

本次适应症的上市许可申请主要基于CYH33-G201关键II期研究的有效性和安全性数据。该研究是一项多国、多中心的开放、单臂临床试验，旨在评估瑞索利塞用于既往接受化疗后疾病进展或复发的携带PIK3CA基因突变的卵巢透明细胞癌人群的疗效和安全性。该研究全球主要研究者是中国复旦大学附属肿瘤医院吴小华教授。

海和药物首席执行官董瑞平博士表示：“在创新与责任并重的道路上，我们正以科学的力量为患者点亮希望。CYH33作为海和药物自主研发的高选择性PI3Kα抑制剂，不仅代表着中国原研药的突破，更承载着对全球罕见肿瘤患者深切的关怀。此次在日本申请NDA，标志着我们践行全球‘创新引领’的关键一步，是公司自主开发的谷美替尼在日本成功获批上市之后的又一里程碑。期待CYH33能顺利获批，给OCCC患者带来新的治疗希望。”

CYH33-G201全球主要研究者，复旦大学附属肿瘤医院吴小华教授表示：“卵巢透明细胞癌(OCCC)是一种罕见且侵袭性强的上皮性卵巢癌亚型;临床诊治非常棘手，传统治疗手段疗效有限，复发性OCCC患者更是无标准治疗方案。瑞索利塞作为全球首个用于OCCC治疗的PI3Kα抑制剂，在临床研究中展现了显著的抗肿瘤活性，为患者提供了精准治疗新选择。期待它早日获批，也希望能有越来越多的创新药物在罕见肿瘤治疗领域有新的突破。”

关于卵巢透明细胞癌和PIK3CA突变

卵巢透明细胞癌(OCCC)是一种罕见且侵袭性强的上皮性卵巢癌亚型。与常见的浆液性卵巢癌相比，OCCC具有独特的分子特征，传统治疗手段疗效有限——患者对铂类化疗的响应率极低。复发性OCCC患者更是无标准治疗方案，预后远差于浆液性卵巢癌，存在未满足的临床需求。

基因组研究表明，OCCC存在高频PIK3CA基因突变。该突变富集于外显子9(螺旋区域)和外显子20(激酶区域)，并激活PI3Kα及其下游通路，驱动OCCC的发生发展，是潜在的治疗靶点。

关于瑞索利塞(CYH33)

CYH33是海和药物具有全球自主知识产权的全新结构、高活性的磷脂酰肌醇3-激酶α(PI3Kα)选择性抑制剂。临床前研究显示，CYH33可高效、特异地抑制PI3Kα激酶活性，对PIK3CA突变的肿瘤模型具有强效抗肿瘤作用。CYH33临床试验初步数据提示，CYH33 的安全性、耐受性良好，毒性可控，可有效治疗具有PIK3CA突变的多种晚期实体瘤，如乳腺癌、卵巢癌、子宫内膜癌等。目前，CYH33作为单药治疗，或与其他抗肿瘤药物联合使用的多项临床研究正在进行中，以评估其在更大范围的晚期肿瘤患者中的安全性和有效性。

海和药物是中国领先的自主创新生物技术公司，专注于抗肿瘤创新药物的发现、开发、生产及商业化，希望为全球癌症患者带来更安全、更有效的治疗方法。海和药物坚持走自主创新的道路，同时拥有一支具有全球化视野的科研和管理团队，积极布局创新药物的国际开发之路。目前海和药物已有2款产品获准上市：1.谷美替尼片，中文商品名：海益坦®;日本商品名：ハイイータン®錠50㎎，已正式在中国和日本均获批上市。2.紫杉醇口服溶液已正式在中国获批上市。另，海和药物同时有多个在研重点管线的候选药物。