近年来，在国家战略与政策体系的推动下，中国医药创新行业实现跨越式发展，逐步迈入全球医药创新的主流舞台。从政策体系的全面协同、资本投入的显著增加、医保支付端的深化改革，到研发成果获得国际广泛认可，中国创新药行业正从数量规模迈向质量提升，并逐步具备了与全球顶尖制药公司竞争的实力。这种全面发展的态势不仅推动了国内医药产业的转型升级，更为全球医药市场提供了新的动力与机遇，成为全球医药产业格局中不可忽视的重要力量。

一

厚积薄发：中国医药创新的阶段性跃升

1政策协同与监管提效

中国政府近年来持续推动政策与监管体系的协同优化，为创新药行业高质量发展奠定了制度基础。国家药监局通过系统化、科学化的改革举措，大幅提升了新药研发的效率和质量，也提高了中国药品审评在全球的认可度与公信力。目前中国新药的临床开发周期已跃居国际前列，部分领先药企的早期临床开发周期甚至比海外药企缩短了25%-55%。这些改革成果不仅有效激发了企业研发的积极性，更全面提升了中国医药产业的整体国际竞争能力，推动中国医药创新在全球舞台上的战略地位不断增强。

从对外交易来看，2018年至2024年，中国创新药管线的license-out交易活动呈爆发式增长，数量从个位数迅速攀升至2024年的45余项，占全球比例的14%，交易总金额也跃升至超240亿，占全球30%。其中多个项目成为国际大型药企引进的核心资产，2024年FDA批准的IND分子中，超过50%的分子都来自中国。显示中国企业在全球创新药版图中话语权显著增强。

2从跟跑到并跑的创新研发崛起

近年来，中国创新药从跟随模仿逐渐迈向原创创新，部分领域已具备全球引领能力，研发实力和国际化水平显著提升。从产业端看，中国创新药企业正加速推进机制创新和差异化布局，靶点选择更加聚焦未满足临床需求，例如HER3、CLDN18.2、CD73、TIGIT等新兴靶点不断涌现，ADC、双抗、PROTAC等新型分子形式进入集中研发阶段，推动整体管线质量跃升。从临床端看，中国已构建起高效的临床推进体系，数据显示，中国创新药从IND申报至获批的平均天数，已经由2020年的3079天缩短至2024年的2446天。整体的药物可及性与临床价值评估机制逐步完善。

此外，中国创新药已实现从“境内有效”向“全球注册”转型。百济神州的泽布替尼在美国NCCN指南中获“I类优先”推荐，并在全球70多个国家和地区上市;和黄医药的呋喹替尼成功在FDA、EMA双审评体系中获得批准，标志着中国自主研发药物获得主流市场高度认可。这些成果反映出中国企业在靶点选择、临床设计、CMC质量、全球注册与BD交易等环节已初步建立国际化运营能力，标志着中国医药创新正加速迈向全球价值链中高端。

二

破浪前行：创新药出海的挑战与应对

面临医药创新产业进一步高质量发展的需求，我国创新药出海亟需从“创新种子”授权出海转型升级为“创新产品”出海，然而产品出海亟需我国监管国际化水平进一步提升。2022年在WHO评估中，我国疫苗监管体系获得高成熟度监管机构的ML3级认证。随着监管科学的发展，WLA(在ML4基础上更高层级的国际认证)已经成为了新一轮的国际认证趋势，到目前已经有34个国家被列为WHO WLA，包括：FDA、EMA、欧盟各国、韩国、新加坡等，但中国目前始终停留在疫苗的ML3级别。中国药品监管体系难以得到国际认证的根本原因在于药品上市后监管的属地管理模式，WHO对监管成熟度评估的指标体系中有36.7%的指标为上市后监管。国家应建立统一的监管体系，出台监管科学标准。对各监管机构进行资质评价，对符合条件的授予其跨区域监管资质，以进一步提升上市后监管能力，增强国际认可度，以监管国际化带动产业国际化。

三

制度驱动下的创新药发展路径与建议

作为新质生产力的重点领域之一，生物医药产业一头连着国家创新发展战略，一头连着民生健康保障，成为全球主要经济体的布局重点。创新生物医药产业发展需要全链条的发力和支持，尤其在国际环境复杂多元背景下，亟需加快培育具有竞争力的创新体系和生态环境，强化政策统筹促进产学研医深度融合，发挥市场作用完善创新药价格形成机制，激发原始创新活力和动力。

在创新层级上，应提倡以临床需求为导向的创新，从“盯着药”向“盯着病”转型，研发更加贴近真实患者需求。同时加强源头创新能力，强化原创靶点、新机制药物研发，建立完整的基础研究转化链条。尽管我国的创新管线已经与美国接近，但是在创新内涵上依然存在差距，以肿瘤领域为例，中国在研创新管线数量达到1122个，中国独有(具有独特的作用机制且无全球在研竞品)的产品仅占12%。其重要的原因在于转化医学作为新药研发的源头未能得到充分发展，我国医院体系聚焦临床诊疗而忽视临床科学，根据2024年自然指数统计，高质量出版物产出排名前20的医学机构中，中国仅占2家，而美国有16家。

制约我国转化医学发展的原因主要在于研究者发起的临床研究(IIT临床研究)的限制，国家卫生健康委发布《医疗卫生机构开展研究者发起的临床研究管理办法》将IIT临床研究局限于药物上市后的新增适应症探索。政策上对于IIT临床研究的监管着重强调了“风险”，而创新与风险往往是并存的，“一刀切”式的限制反而会阻碍临床研究对于未知领域的探索。一方面需要明确研究者发起的临床研究(以下简称“IIT临床研究”)的规范标准与监管规则，在对研究者进行严格的资质管理下先以国家医学中心等依托单位为试点，逐步放开对IIT临床研究的限制，提升早期临床发现、临床试验设计水平。给予临床研究机构与高校、科研机构同样的财政投入、税费优惠和转化激励政策，允许医疗机构、医生个人和企业及资本建立市场化、商业化框架下的合作机制。并且对于医学机构科研人员建立专项评价机制，鼓励中青年临床研究者大胆创新，推进高水平人才向生物医药创新领域聚集。

我国临床数据积累丰富，但是多数数据“走不出医院”从而失去应有的临床价值，难以为我国转化医学的进一步发展提供有效助力。近期美国禁止我国访问NIH数据库等限制行为更加凸显了统一的中国临床数据库建设的必要性。在全球拥抱AI的时代，我国的数据资源亟需进一步高效利用。一是推动开展顶层设计和国家统筹，与相关主责部门通力合作，建立国家级临床研究数据平台、生物样本管理平台，科学管理药物注册审评审批、购买和使用数据系统，使我国庞大的药物数据服务于研发和使用监测;二是建立高水平、国际化的数据管理标准，对于关键数据建立分类分层机制，并针对数据资源持有权、加工权、经营权等建立产权管理制度，充分发挥市场作用推进数据资源效能释放。

在支付机制上，根据艾昆纬(IQVIA)统计，2023年我国创新药市场规模仅占全球的3%，而美国则占全球创新药市场的60%;欧洲3国(英国、法国、德国)约2亿人口，但创新药市场占据全球的10%。究其根本，以医保为主的单一支付体系限制了中国创新药市场空间，已经无法适应创新药产业发展，就产品价格而言，目前中国创新药价格是美国的1/10，是欧洲的1/2。

对此应进一步完善多层次医疗保障体系，以多元支付为突破口进一步激发我国医药产业潜能。一是明确基本医疗保险和商业健康保险支付边界，商业医保支付的应当是基本医保报销标准以外的治疗费用，即超出基本医保支付后由个人负担的差价;二是打开医疗市场，理顺医疗服务价格，加强政策取向一致性，给予一定资质医生商保处方权;三是要明确商业健康保险实行“即收即付、当期平衡”的原则，限定回报率;四是打通医疗机构与商保直接结算通道，引入人工智能、大数据、云计算等前沿技术，促进智慧监管;五是鼓励有条件、有意愿的地区在商业健康保险发展方面先行先试。

未来，在政策持续优化与制度牵引下，中国创新药行业将加速实现从数量增长向质量提升、从license-out向全球自主运营、从同质化竞争向差异化创新的战略跃升，走出一条安全可控、市场驱动、创新引领的高质量发展之路。