Biogen冲刺高剂量Spinraza获批

美国食品药品监督管理局(FDA)将于9月22日前将决定是否批准Biogen公司研发的脊髓性肌萎缩症(SMA)治疗药物Spinraza的高剂量制剂。

公司援引 II/III 期DEVOTE研究数据：2024年9月公布的结果显示，高剂量组在运动功能改善上显著优于假操作对照，并较现行标准剂量组呈现数值优势，但未达统计学显著差异。

现行说明书规定Spinraza每次12 mg，初始给予4次负荷剂量(前3针间隔14天，第4针隔30天)，之后每月维持一剂。拟获批的高剂量方案则将负荷剂量升级为两针50 mg(间隔14天)，后续每月维持剂量提升至28 mg，均为鞘内注射。

默沙东申请Keytruda皮下制剂

FDA 将于9月23日对默沙东PD-1王牌Keytruda的皮下注射剂型作出审批决定。

该版本拟覆盖Keytruda已获批的全部40余项适应症。去年11月公布的 III 期数据显示，在转移性非小细胞肺癌一线治疗中，皮下制剂疗效与静脉输注等效。

默沙东采用Alteogen的重组透明质酸酶berahyaluronidase alfa作为渗透促进剂，实现皮下给药。

若顺利获批，这一新剂型有望为Keytruda的专利悬崖“软着陆”铺路——其核心专利将于 2028 年到期，而皮下版本可延长市场独占、减缓仿制药冲击。

赛诺菲多发性硬化药tolebrutinib迎终局裁决

9月28日，FDA将决定是否批准赛诺菲BTK抑制剂tolebrutinib，用于“无复发型继发进展型多发性硬化(nrSPMS)”成人患者，以延缓残疾累积。

2024年9月公布的 III 期HERCULES研究显示，tolebrutinib将“6个月确诊残疾进展”风险降低31%，并有10% 患者出现“确诊残疾改善”，优于安慰剂组的5%。尽管同月发布的GEMINI 1与GEMINI 2试验未能达到降低复发率的主要终点，赛诺菲仍递交了全部数据。

赛诺菲在2025年3月声明，若获批，tolebrutinib将成为首款能够穿透血脑屏障、专门针对nrSPMS并延缓残疾进展的BTK抑制剂。

Incyte力争儿童湿疹乳膏获批

FDA预计将于9月19日对Incyte的JAK外用抑制剂Opzelura决定是否批准其用于2–11岁轻中度特应性皮炎儿童。

Opzelura已获批用于≥12岁、经其他外用处方药控制不佳的特应性皮炎患者。为将适应症下探至更低龄群体，Incyte递交了 III 期TRuE-AD3研究数据：该乳膏在清除或基本清除皮损方面显著优于赋形剂对照组。

2025年6月，FDA表示需延长审评期，以充分评估公司补充的化学、生产与质控(CMC)资料。

此外，Opzelura亦适用于非节段型白癜风的局部治疗。说明书带黑框警告：JAK 类抗炎治疗可能引发严重感染、恶性肿瘤、重大心血管事件、血栓形成及全因死亡风险升高。

Scholar Rock即将获批首款“靶向肌肉”SMA 疗法

与Biogen一同等待FDA裁决的还有Scholar Rock，其抗肌肉生长抑制素(myostatin)单抗apitegromab的审批结论也将于9月22日揭晓。

若获批，apitegromab将成为首个直接作用于肌肉的SMA治疗选择。2024年10月公布的 III 期SAPPHIRE顶线数据显示，该药较安慰剂带来显著且具有临床意义的运动功能改善，且获益出现迅速，最早8周即可观察到。

Apitegromab通过结合骨骼肌中潜伏及未成熟的肌肉生长抑制素，阻断其成熟激活，从而在临床前模型中增加肌肉量与力量;公司认为这一机制有望转化为SMA患者更佳的运动表现。

Crinetics冲刺肢端肥大症新药上市

FDA将于9月25日对Crinetics Pharmaceuticals的口服SST2激动剂paltusotine作出审批决定，该药物用于成人肢端肥大症的治疗与维持。

paltusotine为每日一次的非肽类小分子，选择性激活生长抑素受体SST2，增强生长抑素信号，从而抑制过量生长激素分泌，缓解皮肤、骨骼、软骨及手足异常增生和心、肝等内脏肿大症状。

III 期PATHFNDR-1与PATHFNDR-2研究共同支撑上市申请：前者纳入已接受标准治疗并达到生化控制的患者，后者招募初治人群;两项试验均显示，paltusotine可显著降低并长期维持关键疾病标志物水平。

Fortress与Sentynl罕见遗传病新药即将撞线

9月30日，FDA将对Fortress Biotech递交的CUTX-101作出审批决定，用于救治Menkes综合征患儿。

Menkes病是一种X连锁隐性罕见病，因ATP7A基因突变导致铜转运障碍，患儿头发稀疏褪色、结缔组织与神经系统严重受损，多数活不过3岁。

CUTX-101为皮下注射的组氨酸铜制剂。III 期数据显示，与未治疗历史对照相比，该药将死亡风险降低近80%，中位生存期由16.1个月延长至177.1个月。

该产品原由Fortress子公司Cyprium Therapeutics开发;2021年2月，Sentynl以2000万美元upfront拿下权益，资产交割于2023年12月完成。