CBIIC聚焦：最新临床研究转化国务院令之下，中国医药创新的战略转向

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CBIIC聚焦：最新临床研究转化国务院令之下，中国医药创新的战略转向: 投资大会 中国医药创新促进会 2025-10-22 21

1026 NANJING

10月10日，国务院总理李强日前签署国务院令，公布《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》(以下简称《条例》)，自2026年5月1日起施行。

作为我国首部聚焦生物医学新技术“早期研究-临床转化”全链条的专项法规，《条例》精准瞄准“尚未应用于临床、以生物学原理作用于人体细胞或分子水平”的前沿医学技术，将过去分散在不同文件中的管理要求整合优化，聚焦创新源头，系统性地填补了从早期研究到转化应用这一关键夹缝中的制度空白，引发医药产业界、科研机构及医疗机构的高度关注。

一

《条例》之下，早期临床研究规范化系统化管理的政策趋势

1 从“事后纠偏”走向“全流程制度化监管”

生物医学新技术的早期临床研究直接关系到受试者安全与医疗质量，过去我国对该领域的管理多以“事后检查、违规后处罚”为主，存在监管滞后、流程模糊等问题。《条例》通过在研究全周期设置关键制度节点，构建起“启动-实施-终止”的闭环管理体系，实现了从“事后纠偏” 向 “全程防控”，从静态准入向动态持续监管的性转变。

具体条例内容可参见：

这一系列条款串联起 “启动→备案→实施→变更控制→监测报告→终止/后评价”的全流程管理链条。尤其是长期随访机制，针对生物医学新技术可能存在的远期效应，填补了长期以来临床研究结束后可能存在的无人跟踪的空白，为技术安全性评估提供了更全面的依据。对企业与科研机构而言，明确的流程节点也减少了试错成本，让创新活动有了清晰的预期，为成果转化奠定基础。

2 强化前置条件，提高资质门槛

生物医学新技术的早期临床研究直接关系到受试者安全与医疗质量，过去我国对该领域的管理多以“事后检查、违规后处罚”为主，存在监管滞后、流程模糊等问题。

生物医学新技术具有高度复杂性和潜在风险，尤其在进入人体研究阶段前需要严格的科学论证和技术验证。《条例》在制度上设置了多重“前置门槛”，从研究设计、机构资质到研究者资格，都提出了更高标准。

条例位置条例内容要求

第9条开展临床研究前，必须已完成非临床研究(如体外、动物实验等)以证明安全性和有效性。程序门槛

第11条临床研究机构必须是三级甲等医疗机构，并具备符合条件的学术委员会、伦理委员会以及相应的设施、设备和经费保障资质门槛

第13条项目负责人须具备执业医师资格和高级职称，并拥有良好的科研信誉与专业能力。研究者门槛

第14条临床研究必须通过机构的学术委员会和伦理委员会审查伦理门槛

此外，《条例》要求卫生健康部门建立全国统一的在线信息服务平台，对备案、审批、监督及处罚等信息实行公开管理，提升透明度和可追溯性。这意味着，未来早期研究将纳入信息化、公开化、标准化的全过程治理体系。

通过严格的资质准入与程序把控，《条例》确保只有具备科学基础、设施条件与管理能力的机构才能开展人体研究，从源头保障研究的规范性与安全性。这种高门槛制度导向，将促进科研机构和企业提升研究质量、规范临床操作，从而推动早期研究体系的整体升级。

3 推动研究成果转化机制化、提供优先路径

《条例》不仅聚焦研究规范，更重视成果转化环节的制度衔接。它首次在国家层面明确了“从临床研究到临床应用”的审批路径，为创新成果提供了明确的产业化出口。

政策整体构建了“临床前研究→临床研究(备案)→转化应用(批准)”的清晰路径，并且为针对临床急需的创新技术设置了“快车道”，极大地增强了企业投入前沿领域研发的信心与动力。

总而言之，《条例》不仅划定了临床研究的“红线”，更清晰地展现了我国在生物医学新技术领域鼓励创新与规范监管并行、提升质量与防控风险并重的宏观政策导向。它通过前置审查、全流程监管，并引导技术资源向临床急需领域倾斜，也是对国际普遍认可的监管规范的积极对接。《条例》的出台，不仅填补了法律空白，更通过一系列创新性制度设计，为早期转化研究提供了明确的规范指引和激励机制，为我国生物医学科技创新和产业高质量发展注入了强劲动力。

二

新的管理模式之下，高水平创新的增长点在哪里?

《条例》的出台，是对我国医药产业在经历高速发展、寻求从“量”到“质”突破这一关键转型期的积极回应。当前，我国医药研发管线数量已位居全球前列，但另一方面，大量未被满足的临床需求依然存在，源头性、突破性创新仍显不足。《条例》所确立的“强监管”框架，其本质是对“高质量创新”提出的明确要求。在新的政策环境下，产业界、学术界和医疗界需协同努力，在以下几个方向进行深化推进：

1 深化数据赋能，对接国际质量标准

在此背景下，单纯的数据收集已不足够，必须转向以关键质量因素为导向的前瞻性数据治理。这意味着药企需要在研究设计之初，就明确哪些数据对评价安全性与有效性至关重要，并建立覆盖数据生成、采集、存储与核查的全流程质控体系，确保核心数据的可追溯、可验证与可审阅。人工智能等先进技术的赋能，恰恰应建立在这一扎实的数据治理根基之上，其价值才能得以真正释放。同时，通过构建符合国际标准的数据平台，不仅满足监管，更可形成全球互认的可信证据链，支持本土创新凭国内数据走向国际，使数据从“合规成本”跃升为“战略资产”。

那么，新的问题开始出现：如何系统性地构建高质量的数据治理体系?应在哪些关键环节优先投入?临床机构又如何在协作中确保数据的规范性与可用性?

2 发挥IIT研究价值，构建需求导向创新路径

研究者发起的研究(IIT)凭借其临床驱动、机制灵活的特性，在探索注册研究未覆盖的临床需求方面具有独特价值。《条例》通过规范机构资质、伦理审查和全流程管理，显著提升了IIT研究的质量与可信度，为其纳入创新证据体系奠定基础，与药企主导的注册研究形成互补，共同构建"探索→验证→应用"的高效转化路径。

在政策落地中，具备丰富疑难病例资源与深厚临床科研积淀的头部三甲医院、国家医学中心、研究型医院，将成为开展高质量IIT研究的主力。其重点应聚焦于那些注册临床研究尚未涉及但临床需求迫切的领域，例如，在儿童、罕见病等特殊人群中，IIT可先行积累关键的剂量、安全性及初步疗效数据，为后续是否开展大规模的注册研究提供至关重要的决策依据。此外，针对已上市药物的超适应症应用，IIT能够为药物拓展新的治疗价值提供真实世界证据，从而快速填补尚未满足的临床空白。

那么新形势下，如何建立IIT与注册研究之间更顺畅的衔接机制?医疗机构又该如何系统性地挖掘和评估未满足的临床需求，以确定最具价值的IIT研究方向?何种合作模式能最高效地吸纳IIT研究成果，并将其转化为确证性的注册研究?这些问题将成为推动IIT价值最大化的关键。

3 强化多方协同，打通全链条堵点

《条例》通过明确临床研究发起机构与实施机构的权责边界，为跨机构协作提供了制度基础。在此基础上，推动药企、科研院所与医疗机构之间建立深度协同与资源共享机制，已成为提升研发效率的关键路径。

在这一协同体系中，各参与方的角色与贡献清晰界定：科研机构凭借其前沿探索能力，持续输出创新靶点与基础研究数据;医疗机构依托丰富的临床资源，提供宝贵的病例样本并对接真实的患者需求;而药企则发挥其产业化优势，主导高效的研究方案设计、资源整合与成果转化。通过多方能力的精准对接与高效聚合，形成贯穿“基础研究发现-早期临床验证-产业化开发与应用”的完整创新链条。

然而，在具体落地过程中，应如何建立可持续的跨机构合作机制，确保各方贡献得到合理认可与回报?又该如何构建高效的决策机制，在保持各方积极性的同时确保研发进程顺利推进?仍旧是面临的问题。

以上，仅为笔者对于《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》以及之后政策积极产业创新环境发展的浅层次分析和疑问。为积极推动形成医产学研用深度融合的医药创新生态体系与政策环境，共话科学研究成果向临床应用开发转化，中国医药创新促进会特在第十届医药创新与投资大会上设立“创新转化与临床开发论坛”，邀请早期临床、转化研究专家、头部创新医药企业代表共话早期研究新生态。欢迎积极报名参加!