细胞与基因治疗(CGT)领域就像是一座围城，城外的人想进去，城里的人想出来。

一方面，艾伯维、百时美施贵宝(BMS)等 MNC 巨头纷纷入局体内 CAR-T 疗法，礼来也在近期宣布收购一家眼科基因治疗公司 Adverum;另一方面，武田制药、诺和诺德却接连宣布彻底退出细胞疗法战场，罗氏、辉瑞、渤健等跨国巨头也在集体逃离 AAV 基因治疗赛道。

这一进一退之间，CGT 领域的「冰火两重天」格局，从未如此清晰过。这背后到底隐藏着什么秘密?CGT 市场的出路究竟在何方?

繁荣下的脆弱

因治疗机制独特、临床疗效显著，CGT 领域曾一度掀起热潮。

在今年 9 月举办的 FDA 公众听证会上，FDA CBER 治疗产品办公室(OTP)代理主任 VijayKumar 博士表示，在过去十年中，CGT 领域发展迅速，目前 FDA 已经批准了 46 个 CGT 产品，并有约 3600 个活跃的 IND。

不过，受生产工艺、成本、支付和市场准入等多重因素影响，CGT 药物的销售表现呈现出鲜明的分化特征，且商业化效率远不及传统药物。

尽管目前全球范围内已有超过 10 款 CAR-T 疗法获批上市，但诞生的「十亿美元分子」却寥寥无几。其中，吉利德 Yescarta(阿基仑赛)在 2022 年成为了「重磅炸弹药物」，但目前销售增速已明显放缓，2024 年同比仅增长 4.81%。

另外，强生/传奇生物的 Carvykti(西达基奥仑赛)，今年前三季度实现销售额达 13.32 亿美元，跻身「重磅炸弹药物」行列;BMS 的 Breyanzi，今年前三季度销售额则同比增长 100% 至 9.66 亿美元，有望成为下一个「十亿美元分子」。

然而，现实情况是，大多数 CAR-T 疗法商业化表现不佳，基因疗法也陷入了一样的困境。

来源：丁香园 Insight 数据库

CGT 领域是繁荣的，但也是脆弱的。

这种脆弱性源于 CGT 药物内在的结构性矛盾。尽管技术突破不断，但靶点扎堆导致临床价值难以区分，多数产品陷入同质化内卷;而动辄百万级的超高定价，导致支付方(医保、商保、患者)压力剧增，最终导致市场空间被压缩。

以 CAR-T 细胞疗法为例。

一方面，全球已获批上市及在研的 CAR-T 疗法靶点过度集中在 CD19 和 BCMA，且适应症主要为血液恶性肿瘤，市场竞争十分激烈。

另一方面，价格高昂是 CAR-T 疗法的鲜明标识。例如，Carvykti 在美国定价超过 50 万美元(约合 356 万元人民币);复星医药旗下复星凯瑞(曾用名复星凯特)从 Kite Pharma 引进的的阿基仑赛注射液，在美国定价为 37.3 万美元(约合 265 万元人民币)。

在中国市场，目前 CAR-T 细胞治疗费用也较高，价格在 100-120 万元左右。例如，阿基仑赛注射液定价 120 万元/针，药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液定价 129 万元/针。

高定价虽能应对极高的研发和生产成本，但严重限制了产品的市场可及性与商业回报。例如，瑞基奥仑赛注射液的销售额一路下滑，2023 年上半年、2024 上半年、2025 年上半年分别为 8774 万元、8680 万元、8100 万元。

上述种种因素导致市场空间始终未能真正打开，使得 CGT 领域形成了「繁荣下的脆弱」的行业特征。

MNC 集体逃离背后

CGT 赛道的光鲜背后，实则暗藏隐忧。

MNC 巨头上演了集体大逃离：武田制药接连宣布退出 AAV 基因治疗、全面停止细胞疗法相关业务;诺和诺德宣布终止所有细胞疗法研发项目;渤健(Biogen)、罗氏、强生、辉瑞等纷纷退出 AAV 基因治疗赛道。

是什么让这个曾经备受追捧的赛道，在短短数年间迅速滑落?

究其原因，是因为光靠「治疗机制独特」已经不能支撑起药企的巨额投入。当 MNC 巨头不再「迷恋技术」，而是用「算账」的逻辑来权衡利弊得失，就代表整个行业的叙事逻辑被击碎了。

这一困境的根源，可归结为「三本账」的难题：

第一本账是「经济账」：巨额研发投入+高额生产成本+天价治疗费用=极小的盈利概率。换句话说，就是「1+1<2」，揭露了 CGT 赛道「高投入低回报」的残酷现实。

由于 CGT 领域尚处于早期，相关技术还不成熟，CGT 药物的研发成本比传统药物更高。在临床前阶段和临床研究阶段，CGT 药物的研发费用达到 17-23 亿美元，远超传统药物 12.5-14.8 亿美元的研发费用。

另外，由于 CGT 药物是「一人一药」的个性化治疗特性，难以复制传统药物的规模化生产路径，导致生产成本显著高于传统药物。

高昂的成本必然反映在药价上。目前已上市的基因疗法，价格通常在数百万美元以上。比如 2024 年 3 月在美国上市的基因疗法 Lenmeldy，一针价格为 425 万美元，约合人民币 3070 万元，是全球最贵药物。

第二本账是「市场账」：目前 CGT 药物针对的是患者群体相对较小的血液肿瘤或罕见病。尽管单价高昂，但狭窄的适应症限制了其市场天花板。再加上，行业在实体瘤治疗等领域仍面临技术瓶颈，进一步制约了市场扩张。

第三本账是「运营账」：CGT 作为个性化治疗模式，天然难以实现传统药物的规模化生产。例如，自体 CAR-T 疗法需要为每位患者进行个性化定制，涉及质粒、慢病毒和细胞等多重复杂工艺，不仅导致制备周期长、供应链管理难度大，更因产能无法集中释放而推高单位成本。

综上可见，「经济账」的高投入低回报、「市场账」的适应症天花板、「运营账」的规模化困境，共同构成了 CGT 行业发展的核心掣肘。

「破局」之路

面对这「三本账」带来的现实困境，整个 CGT 行业并未坐以待毙，而是从技术、适应症与模式等多个维度寻求「破局」之路。

总体来看，可以归纳为如下：

其一，开发新型通用型 CAR-T 疗法(异体来源 CAR-T)，解决「成本与可及性」问题，也就是直接利用健康供体 T 细胞改造后输入患者，实现现货化和规模化生产。

例如，科济药业已有多款通用型 CAR-T 临床研究取得积极进展：

CT0596(通用型 BCMA CAR-T 产品)治疗原发性浆细胞白血病(pPCL)展现了强劲的肿瘤快速清除能力，两例患者均达到严格意义的完全缓解;CT1190B(通用型 CD19/CD20 CAR-T 产品)治疗套细胞淋巴瘤(MCL)初步临床数据显示，2 例患者总体安全性可耐受，分别在输注后第 14 和 11 天出院，且总体扩增良好，接近自体 CART 的扩增水平。

值得一提的是，最近几年通用型 CAR-T 领域达成了多笔授权/收并购交易。

近 2-3 年通用型 CAR-T 达成的授权/收并购交易

图片来源：交银国际证券研报

其二，拓展新适应症，将 CGT 药物用于更多人群。

正如诺华的 Leqvio(inclisiran)成功将 siRNA 疗法的应用边界从罕见病拓展至心血管慢病这一广阔战场，彻底改写了 siRNA 疗法技术的命运。CGT 疗法也亟需一场「适应症革命」。

今年 5 月，邦耀生物宣布其利用 CRISPR/Cas9 基因编辑的异体抗 CD19 CAR-T 细胞(TyU19)，在复发/难治性系统性红斑狼疮中取得显著效果，成为世界首个异体通用型 CAR-T 细胞治疗自身免疫疾病的成功案例，有望开辟自免治疗全新范式。

其三，布局体内 CAR-T 疗法，显著简化流程并降低成本。

不同于传统 CAR-T 疗法需将患者的免疫 T 细胞提取到体外进行基因编辑或修饰后再回输，体内细胞疗法不需要进行复杂的体外操作，可直接在患者体内改造或重编程特定细胞，在体内直接获得治疗功能。

通过在体内制造 CAR-T 细胞，不仅大大缩短了生产周期，省去了运输、实验室改造和扩增等繁琐步骤，也降低了对昂贵设施和设备的依赖，从而显著降低生产成本。行业预测显示，单次治疗的成本可能比目前的商业 CAR-T 疗法费用(约为 50 万美元)低一个数量级。

基于这些核心优势，赛诺菲、艾伯维、安斯泰来、阿斯利康、BMS 等制药巨头纷纷布局体内 CAR-T 疗法。

其四，由于 AAV 基因疗法存在安全性危机，使得脂质纳米颗粒(LNP)、病毒样颗粒(VLP)等下一代递送技术，成为了新的布局方向。

结语

展望未来，CGT 领域突破的关键在于技术迭代带来的可及性革命。

无论是通用型 CAR-T、体内 CAR-T 还是新型递送技术，其核心目标都是简化流程、降低成本，将 CGT 疗法从「天价定制」的奢侈品，转变为能够惠及更广泛患者群体的常规治疗选择。

MNC 巨头的战略进退，正是行业范式转变的信号：唯有将前沿技术的价值转化为可持续的商业价值，企业才能在这场行业洗牌中立于不败之地。