当前，我国医药行业创新发展势头强劲，医药产业规模位居全球第二位，创新药在研数量达到全球30%左右，但面临同质化竞争和低效内卷的发展困局。政策上，国家通过医保药品目录年度准入极大加快创新企业回收成本速度、通过集采降低企业销售费用提升创新动力、通过创新开展商业健康保险创新目录整合支持创新力量等系列政策“组合拳”支持医药行业创新发展。实践中，医保信息化建设取得突破性进展，基于医保信息平台持续收集的海量医保真实世界数据可用来引导医药产业合理进行研发布局，帮助医药企业精准识别未满足临床需求、优化研发资源配置。用好医保数据赋能医药产业研发，对破解医药产业创新发展困境具有重要战略意义。

困局：同质化竞争和低效内卷制约医药行业发展

药品研发同质化严重是当前制约医药行业创新发展的核心症结，源头创新上的短板导致研发效率低下与市场竞争失衡。药品研发应坚持“以患者为中心”，解决未被满足的临床需求;但当前实践中，药品研发同质化竞争严重，患者实际需求未得到充分关注，主要表现为热门领域研发赛道拥挤、创新靶点扎堆、技术路线重复、适应症高度重叠等。比如，最热门的EGFR靶点(表皮生长因子受体，主要是用于治疗EGFR位点突变在非小细胞肺癌)，累计有285个项目申报。引发此现象原因有多重，一方面热门靶点和成熟技术路径的临床验证风险较低，资本更倾向于投资此类回报确定性更强的赛道;另一方面，我国医药产业虽然已实现从仿制到自主创新的历史性跨越，但基础研究能力仍然较为薄弱，叠加原创机制探索的高成本、高风险，创新更多选择“跟随性创新”，在已知靶点和机制的基础上进行结构优化或适应症拓展，即“me-too”或“me-better”药物，真正在“first-in-class”上突破仍然较少。新药研发同质、扎堆不仅造成研究资源的浪费和市场竞争的加剧，还导致患者临床需求仍存在较大缺口。

新药研发同质化引发行业低效内卷，直接影响我国医药产业的高质量发展和长远竞争力。从国内市场来看，研发管线的过度集中加剧了市场竞争，药品扎堆上市导致竞争过于激烈，引发市场价格暴跌、投资回报下降等问题。甚至出现部分医药企业为规避同作用机制下药品太多带来的价格竞争，追求药品创新身份，恶意以狭窄适应症进行申请上市以抬高药品定价，缩小了该药品作用机制下可受益患者群体范围，降低患者用药可及性。

从海外市场来看，我国创新药出海交易爆发式增长，但仅在少数赛道具有议价优势，其核心驱动力还高度依赖ADC(抗体偶联药物)、双抗(双特异性抗体药物)等平台型技术，超80%交易集中于肿瘤领域。创新药研发格局仍然结构单一，缺乏绝对优势，出海创新药市场可增长空间狭小，难以持续获取超额利润，海外市场对我国创新药的态度日趋审慎，不利于我国医药产业创新和可持续性发展。

破局：医保数据的规模性、真实性、经济性优势

医保数据与临床数据、医院数据相比在赋能药品创新研发中具有独特优势。一是规模性。医保数据与规模有限、点状为主的临床数据和医院数据相比更有广泛代表性，是覆盖全国13亿参保人员的全量数据，能够更全面地展示我国患者临床需求情况，为药品研发决策提供更具科学性与靶向性的参考。二是真实性。医保数据来源于真实发生的医疗服务行为，能真实反映出患者用药依从性和医生处方习惯，让新药研发从“理想的试验场”来，再回到“复杂的真实世界”，有助于更精准地分析药品研发的改进方向。三是经济性。全国统一的医保信息平台收集了海量以医保结算为主的数据，可通过分析特定区域、特定人群的医保费用支出特征，辅助评估药品市场潜力、目标患者规模、预期市场份额等，既为医药企业在药品研发阶段及时调整技术路线提供数据支撑，也有助于加速具有临床实际价值的药品尽快从研发走向应用，提高患者用药可及性。

新局：医保数据驱动医药行业创新发展的应用场景

2025年7月1日，国家医保局和国家卫生健康委联合印发《支持创新药高质量发展的若干措施》，明确提出“在确保数据安全、合法合规的基础上，探索为创新药研发提供必要的医保数据服务”，为开辟医药产业精准创新新局面提供有力抓手。

在早期研发阶段，医保数据可帮助医药企业合理确定研发方向、布局研发管线，避免新药研发无效内卷。基于医保数据归集与分析，一是通过分析不同疾病领域的费用支出、用药结构、患者就诊行为等信息，帮助医药企业识别临床需求尚未得到满足的领域，识别现有治疗方案的局限性，减少研发盲目性，引导医药企业以患者需求为内驱力，聚焦药品临床价值开展药品创新研发。二是通过深度分析医保数据中药品使用情况、市场份额、用药趋势等，能够充分了解各疾病领域现有药品市场竞争情况，帮助医药企业确定差异化研发策略。三是利用海量医保数据测算疾病发病率、患病率、病例过程、发展阶段等疾病谱信息，帮助充分理解掌握疾病临床特征，为快速筛选潜在药物靶点、精准界定目标患者群体规模、科学设计临床试验等提供数据支持，提高创新研发效率。

在临床试验阶段，医保数据可辅助用于设计优化与效率提升。一方面，医保数据覆盖全国参保人员，利用数据挖掘技术可高效筛选符合临床试验纳入标准的潜在受试者，精准定位目标人群并缩短招募周期，提高招募精准度;同时通过分析医保数据中患者的地域分布信息，还可优化临床试验中心的布局，提高招募效率和试验结果的代表性。另一方面，通过全国统一的医保信息平台持续收集的真实世界数据，包含患者人口统计学特征、基础疾病类型、合并用药情况等信息，这些信息可帮助了解目标患者群体特征，辅助医药企业设计更贴近现实临床用药场景的试验方案，优化临床试验的入组标准和排除标准，避免试验人群过度理想化等问题出现，使得试验结果更具外推性，降低新药上市后药品真实世界疗效表现与试验数据结果偏差较大的风险。

新药上市后，医保数据还可为其潜在临床价值的深度挖掘提供重要线索。一方面，医保数据能够为药品新适应症开发提供有力数据支持，实现药品综合价值的充分挖掘。如医保数据所反馈的药品超说明书用药情况可作为重要线索，提示药品的潜在新适应症。再如，通过分析医保数据中的用药模式，可能会发现创新治疗模式和联合用药方案，从而为药品新适应症开发提供线索。此外，通过挖掘庞大患者基数中不同群体的疗效差异信号，也可为发现潜在的新适应症提供线索。另一方面，通过规范统一的标准和方法，医保数据也可为新药上市后新、老同类产品的综合价值比较提供数据支持，对综合价值不高、联用并无临床获益的产品做进一步调整，进而优化药品研发方向。

但是，当前阶段医保数据落地实际应用仍面临一定局限性。首先，医保数据围绕费用结算展开，不直接提供临床指标，虽能使用费用类代理变量间接映射部分临床结果，但尚难以为医药企业新药研发提供明确、直接、简洁的决策依据与指导，需要研发适应医保数据特点的分析范式帮助精准识别现有药品在临床应用中的短板。其次，医保数据应用的基础工作还需进一步夯实，如何统筹好数据安全和有效应用，更好匹配数据提取口径和应用需求，进一步优化数据质量衔接其他数据等问题，需要在未来实践探索中逐步解决。