2025年11月26日，美国FDA正式授予睿健毅联医药科技有限公司(以下简称“睿健医药”)旗下NouvNeu004注射液特殊豁免资格(Special Exemption)，并进一步批准NouvNeu004注射液针对多系统萎缩(Multiple System Atrophy, MSA)的国际Ⅰ期临床试验。

就在一个月之前，即2025年10月23日，中国国家药品监督管理局(NMPA)正式批准了NouvNeu004注射液的Ⅰ-Ⅲ期全周期临床试验申请。NouvNeu004注射液实现了中美双报双批，国际化布局快速推进。

NouvNeu004注射液的临床试验快速推进将为长期“无药可医”的MSA患者带来希望。

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MSA患者遭遇治疗困境

多系统萎缩(MSA)是一种进展迅速的成人神经退行性疾病，该疾病发展迅猛，多数患者在确诊后6至10年内面临生命危险。患者临床表现通常为自主神经功能衰竭、帕金森综合症及小脑共济失调的不同组合，病情复杂，诊疗难度极高。

目前全球范围内尚无能够延缓或阻止疾病进展的特异性疗法上市。

MSA的病理核心在于α-突触核蛋白异常聚集于寡突胶质细胞，导致髓鞘损伤和神经传导障碍，逐步破坏多个关键脑区。这一机制与帕金森病等神经退行性疾病存在本质区别。正因如此，常规神经疾病治疗策略对MSA往往收效甚微。

目前MSA尚无根治方法，临床治疗以缓解症状、提高生活质量为核心，主要通过药物干预、康复训练、生活管理及心理支持等多学科协作进行综合治疗。

其中，MSA的药物治疗主要针对不同症状采取个体化用药方案，但这些手段往往效果有限：针对体位性低血压常采用扩张血容量、穿弹力袜和使用血管加压药进行治疗;针对帕金森症状，左旋多巴类药物对多数患者效果不佳，而且长期使用疗效有限;治疗膀胱功能障碍的药物则可能引起或加重体位性低血压。MSA患者遭遇的治疗困境凸显了对新疗法的迫切需求。

在此背景下，睿健医药的NouvNeu004注射液作为一款采取全新复合机制研发的MSA细胞治疗产品，为这一领域带来了新的治疗希望。

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全新治疗策略带来疗法的革新

睿健医药的NouvNeu004注射液是一种基于化学诱导的功能加强型神经前体细胞，采用了创新的“神经营养+神经重建”治疗新策略。

具体来看，NouvNeu004注射液创新的复合作用机制包含以下两方面：一方面该产品具备高效分泌神经营养因子的能力，能够为病灶区域濒危细胞提供营养支持，阻止其进一步死亡;另一方面该产品可在多个病灶部位通过微环境诱导分化为功能神经细胞，实现系统性的神经修复与功能重建。

NouvNeu004注射液在国内的临床试验将由北京天坛医院罕见神经疾病临床与转化中心开展，由我国神经疾病领域知名专家、首都医科大学附属北京天坛医院常务副院长王伊龙教授担任主要研究者。目前研究中心已开始面向全国招募MSA患者。而随着NouvNeu004注射液国际Ⅰ期临床试验获批，其在海外的临床试验也将启动。

支撑这一创新疗法快速走向临床的背后，是睿健医药自主研发的“AI+化学诱导”平台。该平台通过AI筛选小分子化合物作为诱导成分，能够高效、精准地诱导细胞定向分化，技术优势明显。

睿健医药成立之初，根据市场差异化分析及创始团队的科学背景确立了“AI+化学诱导”调控精细细胞功能改造的研发思路，化学诱导平台具有很大的应用空间，不仅实现了可以解决实际细胞药物工艺中的多个难点，而且具备极大的平台拓展性，具备开发多种不同药物形式的能力。为此，睿健医药自主开发了基于AI筛选小分子化合物作为核心诱导成分的通用型iPSC衍生产品开发平台，以完成从iPSC到功能细胞药物的高效转化。

这一过程包含三大关键步骤：第一步，凭借独特的计算生物学平台，睿健医药会挖掘出核心驱动基因;第二步，在确定了细胞转化的驱动网络节点后，睿健医药会通过AI筛选获得诱导细胞转化的化合物;第三步则是直接通过化合物来实现精细细胞功能的改造，从而让iPSC以一种更安全更便捷的方式，实现高效均一的大规模细胞的精准转化。

这样只需要少数合适的化合物与纯化学基础培养基的简单组合，睿健医药即可在工业化量级完成从iPSC到通用型功能细胞药物的高效精准分化，并实现定向细胞功能改造。

值得注意的是，该平台通过化学诱导而非基因编辑的方式来获取功能加强型细胞，这一技术路径更高效、安全、低成本，更适合大规模工业生产。这一研发策略带来了细胞药物生产效率的极大提升，以睿健医药帕金森管线为例，目前已经实现了生产36万剂的工业产能。

据此平台开发的帕金森病治疗产品NouvNeu001注射液，其早期临床数据也为该技术路径提供了佐证。在安全性方面，NouvNeu001的Ⅰ期15个月的临床数据显示，患者在术后第六个月停止使用免疫抑制剂后，未出现免疫排斥或相关不良事件。在有效性方面，MDS-UPDRS Ⅲ部分评分体现出更快改善时间窗和更显著改善幅度的特征。此外，受试者大群体层面的成熟神经元PET影像结果显示，NouvNeu001移植后细胞在患者脑部实现了长期存活与稳定分化。

目前NouvNeu001注射液获得了FDA的FTD资格认定，这表明了这款产品的临床价值已经获得了全球监管部门的认可。而且由于其针对帕金森病的治疗展现出了突破性的效果，FDA除了对NouvNeu001的监管和上市给予定制化支持，FDA还同意其可以扩大使用范围，应用于其它同情用药的情形，这极大地扩展了这款产品的临床应用价值和商业场景。

NouvNeu001积极的临床数据验证了睿健医药的开创性“AI+化学诱导”平台的独特优势，同时也增强了团队对NouvNeu004临床药效的信心。

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在研管线具备全球竞争力

摩熵医药的数据显示，针对MSA适应症，全球范围内尚未有进入临床阶段的iPSC产品。NouvNeu004注射液也成为MSA领域全球首个进入临床的iPSC来源通用型细胞药物。

睿健医药首席执行官魏君博士表示，NouvNeu004注射液在中美连续获批临床，并被FDA授予特殊豁免资格，不仅巩固了睿健医药在中枢神经系统疾病细胞治疗领域的研发优势，更为MSA患者提供了前所未有的治疗选择。

除NouvNeu004外，睿健医药的核心产品NouvNeu001也颇具看点。这款产品用于帕金森病的治疗，目前全球最高研发阶段位于临床Ⅱ期，研发进度稳居全球同类型管线第一梯队。继2024年3月获得FDA特殊豁免后，2025年8月该产品进一步被FDA授予FTD资格，并成为全球首个获此认定的iPSC来源通用型帕金森细胞治疗产品。

在2025年国际帕金森病与运动障碍大会(MDS Congress)上，睿健医药对NouvNeu001治疗中重度帕金森病的开创性研究进行了口头报告，这也是MDS大会上临床实验专场的开场报告。此举表明了国际专业机构对NouvNeu001在帕金森治疗领域开创性工作的认可。值得注意的是，与睿健医药同场汇报的包括BlueRock、Roche、Biogen等国际知名药企的创新产品，这也标志着中国企业在神经疾病创新治疗领域已跻身全球前沿阵营。

此外，针对帕金森疾病发病日趋年轻化的现象，睿健医药研发的NouvNeu003已经顺利完成临床Ⅰ期，成为全球首个进入注册临床阶段的针对早发型帕金森病的iPSC衍生通用型细胞治疗产品。睿健医药在眼科领域的突破性眼科产品NouvSight001也在2024年3月获美国FDA授予孤儿药认定，针对视网膜色素变性系列适应症。

为了支持国际化发展，睿健医药在丹麦建立了创新中心，新加坡建立了运营办公室，在澳洲的海外临床中心也已经投入使用。此外睿健医药还与丹纳赫共建了联合创新中心，共同推进新产品的研发及临床应用。

睿健医药在研发上的投入如今不断结出成果。此次NouvNeu004注射液的国际临床试验获批，再次证明了睿健医药以“AI+化学诱导”平台为核心的技术优势并进一步巩固了睿健医药在中枢神经系统疾病领域的领先地位。随着临床试验的持续推进，研究人员将获得更多的临床数据并为MSA这一疾病的治疗积累宝贵的经验。