产业资讯
研发客
2026-03-14
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据Endpoints最近披露的数据,目前全球十大最昂贵的基因疗法共有77个在研同类竞品,其中48个来自中国,数量是美国在研项目的两倍以上,更是欧洲的7倍。

在基因治疗领域,几乎所有靶点都有来自中国的强劲对手。
Zynteglo(每次治疗费用280万美元)、Elevidys(每次320万美元)、Roctavian(每次290万美元)和Casgevy(每次220万美元)都面临着至少七家中国竞争对手的挑战。Lenmeldy(425万美元)是榜单上最昂贵的疗法,其竞争对手全部来自中国,而美国和欧洲暂无同类竞品。
在所有基因疗法中,仅有一款欧美在研竞品数量超过中国,即治疗镰状细胞贫血的Lyfgenia。即便如此,中国企业相关在研项目也占了竞争赛道的三分之一以上。

文章还提到,来自西方的基因疗法正处于脆弱时期。BioMarin公司2月24日宣布,因未能找到买家,将把其A型血友病药物Roctavian撤出市场。UniQure公司治疗B型血友病的药物Hemgenix的市场推广也十分缓慢,截至去年12月仅有75名患者接受了治疗。
其他第一代基因疗法大多仅在富裕国家使用,或面临临床效果不及预期的处境。与此同时,全球的支付方持续抵制数百万美元的单次治疗定价。基因疗法“用单次治疗替代终身慢性治疗”以支撑其高昂价格的经济逻辑尚未完全实现。
而在中国,去年4月获批的信念医药自主研发用于治疗B型血友病的基因疗法信玖凝,定价约为35万美元,仅为美国同类基因疗法价格的十分之一。
目前,至少有34家中国制药企业正在研发榜单上十大基因疗法的同类项目,其中一些企业同时针对不同的疾病靶点开展多项研发工作。
中国在基因治疗领域的竞争站位正在不断提升。

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