以“深化合作共赢，做强医药产业”为主题，汇聚行业领袖，聚焦创新药械和消费医疗，探讨产业变革，交流商业保险与AI技术带来的机遇，助力行业新生。

一家成立不到六年的in vivo CAR-T初创公司，正在连续迎来它的高光时刻。

据《华尔街日报》报道，礼来正就收购Kelonia Therapeutics展开深入谈判，交易估值超过20亿美元。知情人士透露，若谈判顺利推进，收购协议最早可于当地时间4月20日对外公布，协议中可能包括与Kelonia达到某些里程碑相关的额外付款。

Kelonia拥有基于慢病毒载体的体内基因递送技术平台iGPS®，若交易最终达成，这将是继2月以最高24亿美元现金收购LNP-RNA路线的Orna Therapeutics之后，礼来今年对in vivo CAR-T发起的第二次大额公司并购。

至此，礼来累计投入超44亿美元，将体内CAR-T两大主流路线尽收囊中，成为该领域最具分量的玩家。

TONACEA

01

慢病毒载体的精准改造

Kelonia成立于2020年，总部位于美国马萨诸塞州剑桥市，由在细胞与基因治疗领域拥有20余年经验的Kevin Friedman博士创立，截至2026年已累计完成约9000万美元融资。

其核心资产是专有的iGPS®(体内基因定位系统)平台——一种基于慢病毒载体的体内基因递送技术平台，通过对慢病毒进行修饰以提高体内基因转导效率，并对慢病毒进行工程化使其表达趋向性分子以实现组织特异性。

与传统慢病毒载体不同，iGPS®平台的核心创新在于其“主动靶向”机制。平台通过对慢病毒载体进行修饰，添加靶向分子和促融合分子。

值得注意的是，这种融合蛋白是经修饰的水疱性口炎病毒G糖蛋白(VSV-G)，它自身无法单独感染细胞，只有在免疫细胞识别出慢病毒载体的靶向抗原后，融合蛋白才会被激活、介导CAR基因进入T细胞。

这种“条件触发”设计从根本上降低了脱靶风险。此外，仅需更换包膜靶向分子，该平台即可快速适配不同组织或抗原靶点，具备高度的通用性。

Kelonia正基于iGPS®平台构建一系列针对多种适应症的体内基因药物管线，其主要候选药物是KLN-1010，一款靶向BCMA的体内CAR-T细胞。

目前，KLN-1010正在进行1期临床试验inMMyCAR，旨在评估单剂KLN-1010在最多40例多发性骨髓瘤(MM)患者中的安全性、耐受性、药代动力学及初步疗效。同时，2026年1月，KLN-1010已获得FDA的IND许可。

在2025美国血液学会(ASH)年会上，Kelonia以口头报告形式，发布了KLN-1010治疗复发/难治性多发性骨髓瘤(r/r MM)患者的首次人体数据。

该摘要报告了前三例(后更新至四例)接受KLN-1010治疗的患者数据。所有患者在治疗后第1个月均达到微小残留病(MRD)阴性，其中随访时间最长的患者在5个月时仍处于完全缓解(CR)状态。

研究观察到CAR-T细胞扩增及记忆型CAR-T细胞的持续存在，且整个过程无需淋巴细胞清除化疗、无需单采，也无需体外细胞制备。尽管未接受清淋预处理，患者仍显示出稳健的CAR-T细胞扩增，扩增峰值约在第15天，CAR阳性细胞占T细胞比例最高达85%;记忆表型T细胞在骨髓及血液中持续至第3个月。

安全性方面，未出现3级及以上CRS(细胞因子释放综合征)，未出现任何ICANS(免疫效应细胞相关神经毒性综合征)或迟发性神经毒性，血细胞减少症发生率较传统CAR-T显著降低，无≥3级血液学毒性发生。

TONACEA

02

巨头抢筹：为何MNC都选它?

值得注意的是，不仅是礼来，凭借其专有的iGPS®平台，Kelonia曾与安斯泰来和强生两大制药巨头达成关于in vivo CAR-T的合作。

与前者的合作在2024年2月达成，合作内容是将Kelonia的iGPS®平台与安斯泰来子公司Xyphos Biosciences的的免疫细胞convertibleCAR(可转化嵌合抗原受体)平台ACCEL™，进行联合技术开发。

根据协议，该合作的目标项目最多可达两个。Kelonia将首先获得4000万美元的首付款，用于第一个项目。如果Xyphos选择实施第二个项目，Kelonia还将另外获得3500万美元的资金。

此外，潜在的里程碑付款和应急款项总额接近8亿美元。同时，Kelonia还将获得合作项目中研发工作的资金支持，并且有资格根据净销售额获得阶梯式分成，最高可达两位数百分比。

与强生的合作则在2025年11月低调达成，这是强生首次布局体内CAR-T，也是对这一技术路线的首次战略押注。双方将利用Kelonia的iGPS®平台，针对强生关注的靶点开发新一代体内CAR-T细胞疗法。

在与强生达成合作后不久，Kelonia便公布了KLN-1010的临床数据，为技术平台提供重要的概念验证。

一家成立不到六年的初创公司，能同时吸引安斯泰来、强生和礼来三巨头的目光，足见iGPS®平台的含金量。

TONACEA

03

双线并进：礼来的44亿美元棋局

关于体内CAR-T的技术路径选择，行业长期以来存在两大主流方向：基于慢病毒载体的体内递送与基于LNP(脂质纳米颗粒)的非病毒递送。

慢病毒载体得益于过去十余年体外CAR-T产业积累的丰富经验，在细胞感染效率、稳定长效的CAR表达等方面具有天然优势。它能够将CAR基因整合至T细胞基因组，实现稳定表达，天然契合肿瘤治疗对“长效杀伤”的需求。

LNP路线的优势则体现在瞬时表达安全性高、可调控、无基因组整合风险、生产工艺更简单等方面。虽因非整合特性导致表达瞬时，但其无基因组整合风险的优势，使其成为自身免疫性疾病的理想选择——CAR蛋白在清除致病B细胞后可以自行降解，避免了长期的“免疫过激”风险。

礼来的布局思路，比任何一家MNC都更为清晰——不做选择题，两条路通通都要拿下。

2026年2月，礼来宣布以最高24亿美元现金收购Orna Therapeutics，加注体内细胞疗法布局。

Orna首发管线ORN-252是一款靶向CD19的体内CAR-T疗法，依托Orna的环状RNA平台及panCAR™技术，拟用于治疗B细胞驱动的自身免疫性疾病，已具备临床启动条件。

临床前数据显示，ORN-252在狼疮小鼠模型中展现出比利妥昔单抗更强劲的B细胞耗竭能力，显著降低了dsDNA抗体滴度;非人灵长类动物研究中，单次给药即可实现外周血和脾脏B细胞的完全耗竭，且治疗后B细胞重建中switched memory表型减少、naïve B细胞表型增加，提示可能诱导免疫系统的“重置”。

如今，礼来又以超过20亿美元的价格将慢病毒路线的Kelonia收入囊中，足见其对底层技术平台远期价值的认可。

从战略层面看，此次收购是礼来多元化布局的延续。凭借替尔泊肽等GLP-1药物带来的巨额现金流，公司今年以来已先后宣布多项重磅交易。若将Kelonia收入囊中，礼来将在竞争激烈的血液瘤市场补齐CAR-T板块，进一步降低对单一重磅药物的依赖。

TONACEA

04

体内CAR-T进入“读数据”时代

2025年初至今，仅一年多时间，体内CAR-T赛道交易总金额轻松突破百亿美元，跨国药企巨头们几乎买空了海外第一梯队的体内CAR-T创新公司。

巨头们抢滩的逻辑简单而残酷：在技术路线尚未完全收敛的早期，通过高额并购或合作，提前锁定最具潜力的平台型公司，以此规避漫长的早期研发风险，并为未来可能颠覆市场的疗法储备“核武器”。

但平台故事讲得再动听，最终还是要靠数据说话。

随着越来越多企业进入IIT/I期阶段，投资决策的天平开始从“平台故事”向“临床数据”倾斜。目前，全球已有至少8项体内CAR-T疗法进入临床试验阶段，覆盖血液肿瘤、实体瘤和自身免疫性疾病等多个适应症领域。

Kelonia此次ASH公布的100% MRD阴性、无需清淋化疗、记忆细胞持久存在等数据，或许正是为其赢得礼来这张“入场券”的关键筹码。

下一个阶段，体内CAR-T的竞争将更加残酷——只有拿出扎实数据的企业，才能在下一代细胞技术的全球竞争中占据一席之地。