如果说CAR-T疗法是癌症免疫治疗的“皇冠”，那么体内(in vivo)CAR-T正在试图摘下这颗皇冠，并把它直接戴在患者身上——无需抽血、无需工厂、无需化疗，一针注射，身体自己变成“制药工厂”。

传统CAR-T的痛点众所周知：患者T细胞被提取后，运往GMP工厂，经基因改造、扩增数周，再回输体内。全程耗时3-6周，单次治疗费用高达40万-50万美元，且患者需接受清淋化疗。许多患者等不起，更多人压根不符合条件。

体内CAR-T的逻辑则彻底颠覆：将携带CAR基因的递送载体直接注入血液，精准找到并进入T细胞，在体内完成“编程”。时间大幅缩短，无需清淋，无需复杂制造，可规模化——这是细胞疗法从“定制”迈向“货架”的关键一跃。

尽管目前全球尚无获批的体内CAR-T产品，但赛道已急速升温。本文梳理8家值得关注的 preclinical/clinical 阶段公司，以及背后大药企的百亿美金收购狂潮。

一、Umoja Biopharma

最接近临床的独立玩家

总部：华盛顿州西雅图

候选药物：UB-VV111

最新动态：2025年1月完成1亿美元C轮融资

Umoja 是体内CAR-T领域进展最靠前的独立公司。其三大技术平台——VivoVec(慢病毒载体，表面工程化配体靶向T细胞)、RACR(雷帕霉素调控的细胞因子受体，支持CAR-T体内扩增，无需清淋)、TumorTag(将杀伤T细胞桥接至肿瘤)——构成完整闭环。

UB-VV111 靶向CD19，用于大B细胞淋巴瘤(LBCL)和慢性淋巴细胞白血病(CLL)，已于2024年9月获FDA快速通道资格，2025年进入临床。该候选药物两年前授权给AbbVie。另一款CD22靶向的 UB-VV400/410 用于非霍奇金淋巴瘤和自身免疫病，2024年底获IND批准，现处I期。

二、Vyriad

Mayo Clinic孵化的“盲化”技术

总部：明尼苏达州罗切斯特

候选药物：VV169

最新动态：2025年12月获2500万美元B轮追加融资

Vyriad 源自梅奥诊所，核心是VSV-G盲化平台——将慢病毒的包膜蛋白“失活”，再通过G-Link蛋白帽技术重新靶向T细胞，避免传统“未盲化”载体因表面分子杂乱导致的脱靶激活。

VV169 靶向BCMA，用于多发性骨髓瘤。 preclinical 数据显示：28天内所有小鼠肿瘤完全清除，且耐受良好。即将进入临床。此外，Vyriad 还与Regeneron合作开发溶瘤病毒用于实体瘤。

三、CPTx

德国DNA载体新锐

总部：德国普拉内格

最新动态：2026年5月任命新CSO，强化管理团队

CPTx 是慕尼黑工业大学孵化，其独门武器是免疫沉默的单链DNA(ssDNA)载体+LNP递送。与病毒载体(永久整合)不同，ssDNA无衣壳，可重复给药;与mRNA(降解过快)相比，DNA更持久。

其领先项目靶向CD19/CD20，治疗复发/难治B细胞非霍奇金淋巴瘤。preclinical 显示，DNA-based 候选药物比mRNA同类有更持久的肿瘤控制。2025年8月获欧盟Eurostars资助，参与QUIET-CAR项目。上一轮融资为2024年的2600万欧元(约2900万美元)。

四、传奇生物

CAR-T巨头布局三款体内管线

总部：新泽西州萨默塞特

候选药物：LB2501 / LB2503 / LB2505

最新动态：2026年6月公布LB2501首次人体数据

凭借已上市的BCMA CAR-T Carvykti，传奇生物在体内赛道同样激进。其 TaVec 平台(慢病毒载体，增强T细胞特异性和转导效率)支持单次静脉输注，无需体外制造和清淋。

LB2501(CD19/CD20双靶)：针对B细胞非霍奇金淋巴瘤，I期第二剂量水平显示 ORR 100%，CR率83.3%，无剂量限制性毒性、无严重不良事件、无ICANS。数据于2026年EHA年会公布。

LB2503(GPRC5D靶向)：用于复发/难治多发性骨髓瘤，I期进行中。

LB2505(BCMA靶向)：用于自身免疫病，I期启动。

五、Strand Therapeutics

mRNA编程的另类路径

总部：马萨诸塞州波士顿

候选药物：STX-005

最新动态：2025年8月完成1.53亿美元B轮融资

Strand 出身MIT合成生物学系，主打环状mRNA + SignalPath LNP递送。STX-005 系统递送环状mRNA，在体内生成CAR-T，靶向自身免疫病和血液癌。preclinical 数据于2026年ASGCT展示。公司累计融资超2.5亿美元。

六、Alaya bio

合成纳米颗粒精准递送

总部：纽约市

最新动态：与Nona Biosciences建立长期合作

Alaya 构建了合成基因递送平台——慢病毒载体+保护性聚合物壳+靶向配体。注射后纳米颗粒在血液中循环，选择性结合T细胞，释放CAR基因。其CD19-1XX CAR结构已在临床研究中证实低剂量高效低毒。小鼠体内单次静脉给药即可产生功能性CAR-T，实现肿瘤控制。

2022年成立至今，累计获得650万美元股权融资和400万美元非稀释性资金。与Nona合作开发多靶点体内CAR-T。

罕见的AAV递送路线

总部：得克萨斯州休斯顿

候选药物：AVO-100 / 101 / 102 / 103

最新动态：2026年5月ASGCT展示AAVTCeT平台数据

AAVivo 是少数采用腺相关病毒(AAV)而非慢病毒或LNP的公司。其 IntelligentAAV(iAAV) 平台包含PACE(精准衣壳工程)、BAC-to-AAV(规模化生产)、SToP(microRNA安全盾)三大技术。

AVO-100 靶向CD19，通过AAVTCeT衣壳递送，单次给药生成CD19 CAR-T。另有BCMA、双靶、NY-ESO-1 TCR等管线，均处于发现阶段。

八、Create Medicines

RNA-LNP驱动多细胞类型编程

总部：马萨诸塞州剑桥

候选药物：CRT-402 / CRT-403

最新动态：2026年5月完成1.22亿美元B轮融资

原名Myeloid Medicines，Create 不仅做CAR-T，还覆盖体内NK细胞和髓系细胞编程。CRT-402 靶向CD19用于自身免疫病，CRT-403 双靶CD19/BCMA。

非人灵长类研究显示其RNA-LNP平台可实现完全B细胞耗竭和重复给药。B轮融资将用于推进I期临床，预计今年启动。

大药企抢滩，百亿美金扫货

体内CAR-T的热度，从大药企的收购清单可见一斑：

礼来：2026年4月斥资70亿美元收购 Kelonia Therapeutics;2月又以24亿美元拿下 Orna Therapeutics。

吉利德(Kite)：2025年8月以3.5亿美元收购 Interius BioTherapeutics;随后与中国的 Pregene Biopharma 达成高达16.4亿美元合作。

艾伯维：收购 Capstan Therapeutics 耗资21亿美元，获得其领先CAR-T项目CPTX2309。

百时美施贵宝：2025年底以15亿美元收购 Orbital Therapeutics，获得OTX-201，即将进入临床。

结语

体内CAR-T正从概念走向验证，传奇生物的惊艳临床数据、Umoja的快速推进、以及大药企的百亿押注，都预示着这一领域即将爆发。然而，靶向特异性、安全性、可重复性仍是悬在头顶的达摩克利斯之剑。谁能在保证疗效的同时控制毒性，谁就能真正开启“一针治愈”的新时代。

对于投资者而言，这不仅是技术的较量，更是资本与时间的赛跑。我们持续关注。