8 月 20 日，NMPA 官网显示，阿斯利康「瑞利珠单抗」国内再获批一项新适应症(受理号：JXSS2500132/3)，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)。

截图来源：NMPA 官网

瑞利珠单抗(ALXN-1210)是阿斯利康斥资 390 亿美元重金收购 Alexion 后获得的重要罕见病管线。这是一款长效 C5 补体抑制剂，最早于 2018 年在美国获批，2019 年度又陆续在欧盟、日本获批，商品名为 Ultomiris。

目前，在海外，该药获批适应症已经包括阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)、非典型溶血尿毒综合征(aHUS)、重症肌无力(gMG)以及视神经脊髓炎(NMOSD)。2025 年度，该药的全球销售额达到 47.18 亿美元，成为阿斯利康罕见病板块中的销冠产品。

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Insight 数据库显示，阿斯利康在补体抑制剂领域已经形成产品迭代升级路径，第一款获批的产品是 C5 抑制剂依库珠单抗，瑞利珠单抗正是其长效升级接棒产品，将给药间隔时间由每 2 周一次延长至每 8 周一次，进一步提高用药便利性。

在 PNH 适应症的开发上，阿斯利康曾启动 2 项头对头依库珠单抗的 III 期临床，全面验证瑞利珠单抗的疗效与安全：

301 研究是针对未接受过补体抑制剂治疗的 PNH 成人患者，结果显示每 8 周一次的瑞利珠单抗治疗在所有疗效终点方面均达到非劣效性，与每 2 周一次的依库珠单抗相比，且安全性相似。

302 研究针对已接受依库珠单抗稳定治疗的患者，结果显示 PNH 患者可以安全有效地从每 2 周一次的依库珠单抗治疗直接转换为每 8 周一次的瑞利珠单抗治疗。

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在国内，瑞利珠单抗于 2025 年 4 月首次获得 NMPA 批准进入中国，用于治疗抗 AChR 抗体阳性的成人全身型重症肌无力，后又拓展适应症至 NMOSD。本次是该药国内获批的第 3 项适应症。

结语

Insight 数据库显示，此前国内 PNH 领域已有 6 款补体抑制剂上市，分别为罗氏的可伐利单抗、阿斯利康的依库珠单抗、诺华的伊普可泮、朗来科技的兰诺可泮、海思科的思普可泮，以及恒瑞的立康可泮。

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瑞利珠单抗此次新适应症获批，成为国内第 7 款、进口第 4 款 PNH 治疗药物。更为重要的是，瑞利珠单抗与其他产品不同，每 8 周一次的给药方案为国内 PNH 患者提供了更长效的治疗选择。