来源：生物探索    2016-2-22

2月18日，据FierceBiotech报道，蓝鸟（Bluebird bio）推出了其CAR-T疗法bb2121治疗多发性骨髓瘤的首个临床研究。而与其“并肩作战”还有全球生物技术巨头新基，公司继续跟进该疗法的独家许可，支付了1000万美元保障这一交易。

新基和蓝鸟缩小了先前广泛的CAR-T合作项目，分析师认为这是新基的明智之举，可以捍卫公司在多发性骨髓瘤领域的地位。对于蓝鸟而言，这项研究也为证明公司的基因编辑能力提供了一个机会。

去年年底，NCI的James Kochenderfer发布的一些该项目的早期数据引起了相当大的关注。这一疗法是添加了B细胞maturation抗原-嵌合抗原受体（B-cell antigen (BCMA)-chimeric antigen receptor）到患者的T细胞上。一名多发性骨髓瘤晚期癌症患者在接受CAR-BCMA治疗2个月后获得了完全缓解。

Kochenderfer说：“BCMA是多发性骨髓瘤中最令人兴奋的目标之一。我们希望探索bb2121的治疗潜力，使其变成多发性骨髓瘤患者新的治疗选择。”

当然，新基和蓝鸟这对合作者决不是CAR-T治疗多发性骨髓瘤领域的唯一“玩家”。然而，Leerink的Michael Schmidt说：“虽然有很多其它的团队也在致力于CAR-T治疗实体瘤的研究，但是蓝鸟合作方NCI在2015 ASH上发布的anti-BCMA CAR-T数据在我们看来是最具前景的。”

合作历史回顾

新基与蓝鸟关于CAR-T的合作更早可追溯到2013年。当时，据GEN网站报道，蓝鸟与新基达成合作，共同开发和商业化肿瘤基因疗法，也就是应用基因疗法技术遗传改造患者自身的T细胞，当时CAR-T还没有现在这么炙手可热。根据协议，蓝鸟将获得一份未披露的预付款和每个产品高达2.25亿的潜在选择费用以及临床、监管里程碑付款。

然而，2015年6月，新基宣布，将收窄与蓝鸟在CAR-T领域的研发项目。据相关人士表示，公司将主要集中于蓝鸟公司进行靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T疗法研究，且新基已经向蓝鸟支付了2500万美元的费用。

征战CAR-T市场，这些巨头各有各的“心机”

诺华

目前CAR-T疗法俨然成了癌症治疗中的一颗“新星”，国内外制药巨头和初创公司纷纷对这一领域作出布局。去年年底的ASH会议上，领军者诺华公布了其靶向CD19分子的CAR-T（CTL019）在治疗难治、复发急性淋巴性白血病方面的2期临床数据，完全缓解率高达93%。

值得注意是，诺华也是CAR-T领域最早一批与基因编辑公司建立合作的企业。早在2015年年初，其就与Intellia Therapeutics、Caribou Biosciences等建立了合作。现在再看看很多研报近期提出的基因编辑照亮CAR-T未来的观点，再次证实了诺华的领先之处。

辉瑞

再看看制药巨头辉瑞，自从形成了辉瑞-艾尔健这个强大组合后，基本坐定全球药企头把交椅。此前有报道称，诺华和辉瑞在争夺全球最大制药公司的宝座上竞争激烈，而在CAR-T领域，辉瑞又是怎样布局的呢？

1月14日，据FierceBiotech报道，辉瑞杀入CAR-T细胞治疗领域，并称与Cellectis的合作最终可能将会超越包括诺华在内的更有力的竞争者。在J.P. Morgan大会上，辉瑞CEO Ian Read说：“没有其他公司有Cellectis这样的能力。”[具体合作点击链接]

新基

最后，再谈谈文章的主角之一新基。相比与蓝鸟的合作，更被大家所知的应该是与JUNO高达十亿的交易。去年年中，新基（Celgene）宣布支付Juno 10亿美元用于肿瘤免疫疗法的合作开发和全球商业化。

让新基下如此大成本的除了为大家熟知的CAR-T疗法，还包括了Juno正在开发的TCRs。根据协议，Juno将继续负责在北美地区进行研发和商业化，而新基将负责北美以外的其它地区，并支付Juno销售提成（royalties）。