来源：识林    2015-12-17

FDA近日公布药品审评和研究中心（CDER）新药办公室主任John Jenkins关于2015年新药审评更新的幻灯片。处方药生产商付费法案（PDUFA） V 新分子实体（NME）计划获得广泛成功。突破性治疗认定/批准持续增长。优先审评券（PRV）获得持续关注，美国审计总署（GAO）对罕见儿科优先审评券项目的研究正在进行。NME首轮获批率保持历史性高位。美国批准的新分子实体药品继续领跑全球，2014年在美国首次推出的新活性成分占世界总量的60%。生物类似药项目持续增长。尽管成绩斐然，但巨大挑战依旧，不断增长的工作量给项目资源带来的压力，招聘和留住工作人员仍是一项重大挑战。

在完成PDUFA规定的目标方面，FDA继续完成或超越该法案规定的几乎所有申请审评目标。FDA新药办公室在编人员维持小幅增长，2013财年初为916位全职雇员，2016财年初增加到1014位，但仍低于目前授权限额1067位全职雇员。

新药审评方面，截止2015年12月9日，CDER受理36件NME申请，批准41个NME，包括19个孤儿药，再次突破1983年《罕见病用药法案》开始实施以来的记录（去年为17个）。首轮获批率（意味着无需要求可能拖延批准或导致另外一轮审评的额外信息）保持历史性高位（88%），中位审评时间略有上涨，因为NME计划60天的备案审查是在PDUFA目标日期之外计算的，没有开启审评时钟。

2014-2015财年PDUFA V审评绩效 (截至2015年9月30日的数据)

一个相当惊人的信息是2015财年的首次行动获批率。报告中，新药申请（NDA）和生物制品许可申请（BLA）的整体首次行动获批率为95%，优先审评NDA/BLA申请的首次行动获批率为93%，标准NDA/BLA的首次行动获批率为100%。这是令人难以置信的工作。

这里引出的问题是，FDA是未经审查即批准NDA/BLA吗？Jenkin博士给出了否定的答案，并提供了首次行动获批率如此之高的原因，他指出：

·       CDER没有改变其对于批准法定标准的解释 – 我们不是一个“橡皮图章”（只盖章不审查内容）

·       可能的因素有：

§       IND期间澄清对研发项目预期的FDA指南/会议提高了NDA/BLA的质量

§       新分子实体（NME）项目 – 在递交时完整的申请和与申办人更多的互动以解决缺陷

§       靶向治疗 – 在选定患者中的更高获益/更低风险

§       更多孤儿药 – 改变获益/风险平衡

§       突破性治疗（BT）认定 – 申办人和FDA“全员行动”

§       关注申办人远离“me too”药品和较差获益/风险平衡治疗选择的疾病

o                      从公众健康角度不一定是好结果

幻灯片包含大量有用且重要的事实和数据，值得花时间仔细阅读！

整理：识林-椒