来源：丁香园    2015-05-13

爱尔兰制药公司 Amarin 正在起诉美国 FDA，称 FDA 阻止讨论药物的超适应症使用违反了美国言论自由法。这起法律诉讼涉及了该公司 Vascepa (二十碳五烯酸乙酯)，这是一种Ω-3 脂肪酸产品，用于降低血液中升高的甘油三酯。Vascepa 适应症比较窄，因为它只被美国 FDA 批准用于甘油三酯严重升高，即超过 500mg/dl 的患者。

连同 4 名内科医师，Amarin 正试图说服 FDA 允许该公司与医生讨论其 Vascepa 未批准的适应症，就降低心血管疾病风险如心脏病发作与中风来说，特别是讨论这款药物降低甘油三酯的受益。

根据美国法律，医生可以自由使用他们认为合适的药物，但制药公司被禁止推广一款药物任何超出 FDA 批准标签范围以外的适症，如果制药公司被认为这样做了，那它们可能要承担巨额的罚款。

过去， FDA 虽然因其超适应症政策一直受到法律上的挑战，但这次被认为是第一次一家公司试图维护其《第一修正案》的权利，也是第一次没有因踏过红线而受到该机构的谴责。

Amarin 负责该案子中的法律代表 Abrams 争论称，Amarin 应该能够与医生讨论该药物降低甘油三酯的证据可能会降低心脏疾病的风险，尽管 Vascepa 本身在试验中尚未显示达到这一目标。

Vascepa 是 Amarin 唯一获得批准的药物，这款药物于 2012 年获得批准，但该公司努力扩展其适应症，用于不能成功降低甘油三酯水平的患者。2013 年，FDA 要求更多数据以支持其用于该适应症的受益。

Amarin 在实施心血管结局研究 REDUCE-IT 的过程中试图支持其对这款药物的定位，研究结果定于 2017 年获得。在此期间，Vascepa 的销售不愠不火，其第一季度的销售额大约为 1500 万美元，与前一年的 1100 万美元相比有所增长。

“我们向联邦法院提交一项法律诉讼，以允许 Amarin 与美国的医护人员分享真实、非误导性的信息，而这些信息被美国 FDA 认为是超适应症使用，”该公司首席执行官 Thero 近日表示。

“重要的是强调一项法律诉讼不会寻求冒犯 FDA 的监管架构，要求的审判也不会，”他补充称。Amarin 希望能够与医生沟通另一项研究 ANCHOR 的结果，该公司认为这项研究将允许其对这款药物做一个“合格的健康声明”，换句话是暗示降低甘油三酯的受益，但 Vascepa 对心血管风险的影响尚未得到确定，FDA 尚未批准这款药物用于心血管风险降低。

对此持批评意见的包括倡导组织 Public Citizen，该组织警告这项案例回避了正式的药物批准程序，伤害了 FDA，使得制药公司不太可能产生强有力的数据来支持其它适应症。