来源：丁香园    2015-04-30

葛兰素史克即将向欧洲申请基因治疗药物的批准，该药物用于治疗腺苷脱氨酶重度联合免疫缺陷（ADA-SCID），采用修复缺陷基因技术，这是该技术出现复兴的最新迹象。

最近接连发生的并购交易已经重燃了投资者的兴趣，几家大型制药公司正在买入高风险的领域，在 20 世纪 90年代末和 21 世纪初因为临床试验结果不佳而停止的项目。

根据再生医学联合协会的数据，基因疗法在去年赢得了 30 亿美元的资金，同比 2013 年增长 510%，这样的节奏一直持续到 2015 年，4 月施贵宝公司对荷兰的基因治疗公司 UniQure 进行了投资。

葛兰素史克将是第一个申请基因治疗药物审批的大型制药公司，据知情人士透露，该公司很快将在欧洲提交其ADA-SCID 治疗药物。

关于这项计划，这家英国公司至今没有透露太多，只确定了一个事实，即申请有可能在 2015 年进行。

ADA-SCID 在世界范围内影响到大约 350 名儿童，使患者极易受到感染。一些儿童生活在一个塑料的无菌室内。在 20 世纪 70 年代和 80 年代，一个被称为“泡沫男孩”的 Vetter 因为媒体的宣传使得这种疾病变得家喻户晓。

这一领域在商业上的机会微小，就像西方世界上由 UniQure 开发的第一个基因治疗药物，也是最近的上市的，用于治疗超罕见的血液紊乱。

但该领域的潜力巨大，在其他血液类疾病临床研究中结果有前途，并且这方面的研究也延伸到市场规模更大的心脏衰竭方面，这也是施贵宝和 UniQure 之间合作的重点。

投资者对于基因治疗的兴趣不断增长，在过去的 18 个月，蓝鸟生物，UniQure 和 Spark 治疗都在纳斯达克获得成功。

根据路透社整理的数据，大量的交易都涉及基因和细胞治疗等，相关领域也随之增加了投资。

然而，这一领域风险依然很高，例如 Celladon 的一个心脏基因治疗药物在 26 日就遭遇失败。

虽然基因治疗有望一次性治愈顽固性和花费昂贵的疾病，但将健康的基因通过病毒插入到人体内的这一过程是极其复杂的。

在 1999 年一位美国患者备受关注的死亡，以及 3 年后法国儿童的白血病病例都是由于受病毒入侵引发免疫系统反应或癌症。

科学家已经开发出更好、更安全的病毒传递系统，让大型制药公司，包括辉瑞、赛诺菲、拜耳。百特等有信心进入这一领域。

在英国、意大利和法国研究人员的带领下，这一数字正在进步，这反映出在美国经历了早期的挫折而退缩后，欧洲仍然对基因疗法保持开放。

面对大量挑战

尽管如此，依然存在着许多挑战，包括如何设计临床试验在非常小规模的患者中测试基因治疗的长期效果。

德国最近迟迟没有批准 UniQure 血液疾病药物 Glybera（阿利泼金），是因为该药的疗效相关问题。

药品制造和供应是另一个障碍，特别像 GSK 的 ADA-SCID 产品，需要从患者身上获取细胞，进行处理后再重新注射回患者体内。

“制药行业将不得不认认真真得考虑如何运作商业模式，”GSK 研发负责人 Vallance 表示，“这个领域对供应链及周边环节来说处处是挑战。”

这对于蓝鸟生物的首席执行官 Leschly 来说也是一大问题，与葛兰素史克公司合并前他的父亲经营着史克必成公司，在那段日子制药行业还在包装简单的白色药丸来盈利。