来源：新康界    2015-3-3

Peter S. Neumann, ScD最后对人们给出提醒，强调人们在医疗健康领域展开争论时，应当考虑到突破性药物的价值，而不应单一地关注药物的费用。

刚刚过去的2月的最后一天为国际罕见病日，恰如其名罕见病以患者稀少为主要特征。用于治疗罕见病的药物被称为是“孤儿药”，众所周知，孤儿病患者人数较少而且分散因此孤儿药的定价一般较高。在国际罕见病日，“孤儿药”高价再度引起了高度关注。一直以来备受关注的天价药物不仅局限于“孤儿药”。

据Evaluate Pharma的统计，在20个最贵的药物非孤儿药药物身影频现：丙肝药Sovaldi，罗氏的乳腺癌药物Kadcyla和百时美施贵宝（Bristol-MyersSquibb）的大肠癌药物爱必妥（Erbitux）。

表1 2013年最贵的10种药物

当然各方对于药物定价仍然莫衷一是，高价药价格仍然高高在上，新高并没有因为舆论的口水而下滑。高价药常见的解释是药物研发成本高昂，同时那些失败的候选药物的研发成本也会转嫁到到成功上市药物的药价中，因此那些创新性药物的价格往往会高得使人难以接受。但是最近的一支团队就血液肿瘤药物，从药物成本效应的角度出发展开了研究，结果惊奇的发现：所谓的天价药物其实“并非天价”。

从多个案例及一些重要的附加说明不难分析，治疗血液肿瘤的突破性新药的高昂价格“高的理所应当”。此观点并非空穴来风，而是Tufts MC研究团队基于美国血液学会出版的《Blood》杂志所公布的数据得出的。Blood有在线与印刷两种形式，是血液学同行评议出版物中被引用得最多的医学期刊，也是收录最佳血液学研究文章的核心期刊。

在过去的15年里，针对性极强的高效新药为血液肿瘤患者提供了革命性的疗法，使得很多患者通过每天服药来对抗一度被判为绝症的疾病。尽管这些药物为患者的恢复做出了巨大贡献，但是它们每年动辄高于100,000美元的高昂费用，时常被该专业领域内一流的专家们列为禁用及不良药物。但是另一方面，争论的观点则是这些高昂的药物使病人获得了多年的有质量的生活，从高价药物价值转换的角度而言，它们贵的理所当然。为了更好地了解这些突破性血液肿瘤药物高昂的价格所带来的价值，波士顿Tufts Medical Center (Tufts MC)的研究团在其同行于1996年到2012年期间发表的对药物成本效应的分析结果的基础上，系统的分开展了针对药物成本效应析。

Tufts MC的研究团队针对性地搜寻出在医药及经济领域中发表的与血液肿瘤创新性疗法成本效应相关的研究论文。在这些论文中，药物的成本效应被描述为药物总费用与获得的质量调整生命年 (Quality –adjusted life year, QALY)的比值，其中质量调整生命年这一计量单位把对患者生命长度及质量的治疗效果纳入健康收益中。较小的成本/ QALY比值意味着较高的收益结果，同时它也代表了一种更有效的实现健康收益的方式。

研究团队发现多数药物的成本/ QALY比值比美国经常用到的基准成本效应的阈值（($50,000/QALY 或 $100,000/QALY)要小。由行业资助的研究所报告的成本/ QALY中值($26,000/QALY)比非行业资助的研究所报告的成本/ QALY中值（($33,000/QALY)还要有利。报告中的慢性粒细胞白血病的成本效应比的中值($55,000/QALY)最高，非霍奇金淋巴瘤（NHL）的中值($21,500/QALY)最低。

美国Tufts MC健康价值与风险评估中心主任、资深研究者Peter S. Neumann, ScD说：在研究中我们有一个小的样本量的研究，包括行业和非行业资助的研究。另外成本效益的比值可能随着时间的推移而改变，因为相关的成本或健康收益发生了改变”。

Peter S. Neumann, ScD指出，鉴于由某些血液肿瘤药物的高昂费用引发的愈演愈烈的争论，研究得出结果却是这些高昂药物的成本效应比值却比想象中的低，这一结果着实令人大为惊讶。

Peter S. Neumann, ScD最后对人们给出提醒，强调人们在医疗健康领域展开争论时，应当考虑到突破性药物的价值，而不应单一地关注药物的费用。