来源：中国药促会    2014-06-25

6月23日，拜耳宣布将以2.52亿美元的价格获得Dimension公司用于治疗血友病的基因疗法项目，该项目处于I/IIa期。

据Dimension公司CEO Tom Beck介绍，该基因疗法采用了ReGenX技术。该技术由美国宾夕法尼亚大学James Wilson教授在AAV技术基础上授权，由威尔逊大学开展研究，其治疗方法是将正确的基因序列对应插入血友病患者缺陷的基因序列中。据介绍，该方法在长期跟踪的动物试验中具有很好的效果，目前在部分小样本的患者身上也获得了显著疗效。

这是拜耳在血友病领域的再次加码。2014年2月，拜耳宣布A型血友病药物BAY 94-9027在PROTECT III期研究中取得的成果达到了预期的目的。随后，公司斥资超过5亿欧元（约合7亿美元）计划在德国乌珀塔尔（Wuppertal）和勒沃库森（Leverkusen）的两处工厂投资，以扩大BAY 94-9027（长效rFVIII）及另一产品BAY-81-8973（无血浆蛋白rFVIII）的研究规模。

根据与Dimension签订的协议，拜耳公司将资助Dimension公司开发治疗A型血友病的所有临床前研究以及随后的前期临床研究。一旦获得成功，拜耳公司将负责最后的临床上三期研究，一旦成功，拜耳公司将获得这种疗法的全球商业权利。而Dimension公司将会保留B型血友病疗法的所有权。

近年来关于A型血友病和B型血友病的研究越来越受各大医药公司重视。就在不久前，Biogen公司开发的A型血友病药物Eloctate刚刚获得FDA批准。而业界估计其年销售额最高可达15亿美元之多。可以预见，在未来关于血友病疗法研究竞争将更加激烈。

本文根据E药脸谱网和生物谷文章内容编辑。