来源:李嘉诚基金会 2014-03-21
李嘉诚基金会官网3月18日通告近日向加州大学捐资1000万美金用以支持该校基因组学创新计划(IGI),该计划所用新技术CRISPR/Cas9,被称为“DNA 剪刀”,探究如镰状细胞性贫血等疾病的基因根源,以图找出新的标靶药物,致力解开遗传疾病之谜,共同为人类健康谋福祉。
IGI计划执行总监Jennifer Doudna 教授,身兼加州定量生物科学研究所的分子及细胞生物学教授及加州大学伯克利分校侯活晓士医学研究中心研究员。Doudna 教授更因这项发现以及对核糖核酸(RNA)研究早期的贡献,上月获美国国家卫生研究院基金会颁发 Lurie Prize。
探究疾病基因根源找新标靶药
CRISPR/Cas9自2012年6月首度亮相后,获至少3个新创企业和数个举足轻重的国际会议推崇。全球研究人员均利用Cas9技术,探究如镰状细胞性贫血、糖尿病、囊性纤维化、艾滋病和抑郁症等各种疾病的基因根源,以图找出新的标靶药物。此外,该项技术也应用于改造酵母来生产生物燃料和改造小麦以抵抗害虫和干旱天气。
加州大学旧金山分校医学院细胞与分子药理学教授Jonathan Weissman 称:“CRISPR/Cas9技术彻底改变游戏规则,现在我们可随意启动或关闭遗传因子。”
CRISPR/Cas9 技术推动基因组学工程研究
Doudna 教授说:“我们现在拥有很简单、快捷和有效的技术来重写基因组,让研究人员可以进行从前做不到的实验。感谢李嘉诚先生对计划的支持,大大推动了基因组学工程研究的进程。”
Doudna 教授补充:“计划的主要目标,是将 CRISPR/Cas9 技术应用在人类健康之上,发展研究资料库,让科研成果可广泛应用。”加州大学伯克利分校和加州大学旧金山分校,透过在酵母、果蝇、斑马鱼和啮齿类动物的有机体研究中,对人类疾病已掌握重要发现。她预期,新技术将带领研究人员,从动物实验的基本研究,发展至人体细胞和组织测试,甚至临床实验;人类基因治疗将因此变得更简易。