刚刚，国家药监局通知，「重组带状疱疹疫苗」和「地舒单抗注射液」获批进口！ 2 个均为第一批临床急需境外新药。

图片来源：Insight医药情报局

2 批名单，共 78 个临床急需新药

截至目前，CDE 共发布 2 批临床急需境外新药名单，共包括 78 个新药，全部都是国内缺乏的救命新药，主要针对罕见病、国内尚无有效治疗手段的药品、与现有治疗手段相比具有明显临床优势的新药。

在 2018 年 11 月 1 日，CDE 公布第一批名单的同时宣布，已经有 8 个在我国获批上市，那么半年以后，又有哪些临床急需境外新药品种在我国获批上市了？又有哪些企业的品种开始申报了？

政策依据

2018 年，药监局发布临床急需境外新药审评审批相关公告，此后，临床急需境外新药在中国的上市正式进入“跑步”阶段。

• 2018 年 5 月 23 日，国家药监局发布《关于优化药品注册审评审批有关事宜的公告》（2018 年第 23 号）
• 2018 年 10 月 23 日，药审中心发布《临床急需境外新药审评审批工作程序》（2018 年第 79 号）

政策给临床急需境外新药在国内的获批开辟了加速通道，申请人在证明不存在人种差异的基础上，可以直接提出上市申请；这一政策，至少将国外新药在中国上市的时长缩短 1-2 年。

15 个品种获批上市，平均时长 9.9 个月

根据每个品种在中国的审评时长统计发现，除了赛诺菲「特立氟胺」和吉利德「恩曲他滨/替诺福韦酯艾拉酚胺/艾维雷韦/可比司他」分别于 2014 年和 2016 年申报上市外，其余品种均为 2017 年及以后开始报产，从申报上市到获批上市平均时长为 9.9 个月。

15 个获批上市的品种中，有4 个罕见病用药。

27 个药品开始申报，9 个已报上市

据 Insight 数据库统计，76 个品种除去已获批上市的 15 个，已经有 27 个品种启动国内申报，启动率达到 53.8%。

分析报上市的 9 个品种发现，有 6 个为罕见病用药，预计会在 2020 年相继获批上市。

这在很大程度上得益于国家对罕见病、重大疾病等的药品政策红利，努力缩小国内与全球用药可及性的差距。

此外，还有 18 个品种已经申报/启动国内临床。

36 个品种暂未开展国内申报

还有一批药品，至今未查询到在国内的申报情况，一共有 36 个品种，其中罕见病药物有 20 个。

目前全球已知罕见病有 7000 多种。罕见病发病率低，患者少，市场需求少，药物研发周期和成本较高，因此长期以来研究进展缓慢，国产罕见病药物更是少之又少；这种情况下，引进境外已获批的新药，成了最快、最直接的解决用药可及性的手段。

结语

总体看来，78个临床急需境外新药名单中的品种申报启动率比较高，为53.8%，预计这些新药会在 2020 年陆续获批上市；届时，相关疾病无药可用或用药不合理的局面会得以改善。

国家对于临床急需境外新药的包容性给予广大患者带来希望，同时也给了外资企业拓展中国市场增加了一剂催化剂；然而，这对于国内的制药企业来说，尤其是立足于新药研发的企业，则是巨大挑战，因为这加剧了国内创新药研发的激烈程度。

所以，在未来创新药的大环境下，只有那些坚持高质量、高标准的企业才能在激烈的竞争中站稳脚跟。