12月2日，中国国家药监局（NMPA）最新公示，百济神州从EUSA Pharma引进的注射用司妥昔单抗已通过优先审评审批程序在中国获批，用于人体免疫缺陷病毒（HIV）阴性和人疱疹病毒8型（HHV-8）阴性的多中心卡斯特曼病（MCD，Castleman病）成人患者。公开资料显示，司妥昔单抗是一款IL-6抑制剂，百济神州拥有该药在大中华区的开发和商业化权利。值得一提的是，司妥昔单抗也是第一批临床急需境外新药之一。

截图来源：NMPA官网

多中心Castleman病是一种罕见、危及生命的衰竭性淋巴组织增生疾病，能够产生免疫细胞的异常增生，并在症状和组织学特征上与淋巴瘤有许多相似之处。患者可以有轻重不同的症状：有的只是单个淋巴结异常，伴有轻度流感一样的症状；严重的有全身许多淋巴结异常、血细胞数量异常、多个器官功能异常并危及生命。

研究表明，白细胞介素-6（IL-6）作为一种参与炎症、免疫及造血的多效性细胞因子，在多中心Castleman病的发病机制及临床症状中发挥着关键作用。司妥昔单抗正是一款IL-6抑制剂，它可用于直接中和在多种炎症中均能检测到升高的炎性细胞因子IL-6的活动。2020年1月，百济神州与EUSA Pharma达成合作，获得了司妥昔单抗以及另外一款抗体药物在大中华地区开发和商业化权利。

在海外，司妥昔单抗自2014年首次获批以来，已在全球40多个国家和地区获得批准用于治疗人类免疫缺陷病毒（HIV）阴性、人类疱疹病毒8（HHV-8）阴性的多中心型Castleman病患者。

在中国，司妥昔单抗曾因罕见病用药被纳入《第一批临床急需境外新药》名单。临床急需境外新药主要是指近年来在欧美日已上市但在中国尚未上市的，用于治疗罕见病，严重危及生命或严重影响生活质量的疾病，且尚无有效治疗手段或具有明显临床优势的新药。

2021年1月，CDE受理了注射用司妥昔单抗的两项上市申请，并将其纳入优先审评。根据优先审评公示信息，百济神州提交了400mg/瓶和100mg/瓶两个规格的司妥昔单抗申请，针对的适应症均为：用于治疗人类免疫缺陷病毒阴性和人类疱疹病毒8阴性的多中心Castleman病成年患者。此次获得NMPA批准的正是这两项上市申请。

据百济神州早前新闻稿介绍，北京大学第一医院曾参与司妥昔单抗治疗Castleman病的全球多中心临床研究。6年的长期随访数据显示，该药治疗后疾病控制率高达97%，生存率达100%。

图片来源：CDE官网

值得一提的是，百济神州从EUSA Pharma引进的另一款药物达妥昔单抗β（dinutuximab beta）也于今年8月在中国获批上市。达妥昔单抗β是一款靶向GD2的单克隆抗体，该药在中国获批用于治疗12月龄及以上的高危神经母细胞瘤患者。

祝贺达妥昔单抗β和司妥昔单抗相继获批，希望它们的到来能让更多患者获益。

参考资料：

[1]用于罕见病治疗的注射用司妥昔单抗上市 . Retrieved Dec 2，2021, from https://www.nmpa.gov.cn/yaowen/ypjgyw/20211202084021193.html

[2]中国国家药监局药品审评中心（CDE）. Retrieved Mar 31，2021, from http://www.cde.org.cn/news.do?method=changePage&pageName=service&frameStr=21#

[3]EUSA Pharma与百济神州签署SYLVANT®及QARZIBA®▼在大中华地区的独家开发和商业化协议. Retrieved Jan 13，2020, from https://www.prnasia.com/story/270326-1.shtml

[4]汇聚希望，国际Castleman病日患者关爱活动在沪举行 . Retrieved Jul 24，2021, from https://mp.weixin.qq.com/s/_7qckB_GEoRWHvyE3ZjcVQ