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百济神州宣布萨温珂®(注射用司妥昔单抗)在中国正式商业化上市
会员动态 百济神州 2022.07.27 487

靶向治疗孤儿药填补Castleman病治疗空白,满足急迫临床需求

北京时间2022年7月24日,百济神州(纳斯达克代码:BGNE;香港联交所代码:06160;上交所代码:688235)今日宣布,萨温珂®(SYLVANT®,注射用司妥昔单抗)已正式在中国商业化上市,将真正开始惠及中国患者用于治疗人体免疫缺陷病毒(HIV)阴性和人疱疹病毒 8型(HHV-8)阴性的多中心Castleman病(MCD)成人患者。

特发性多中心Castleman病(iMCD)是一种罕见且危及生命的淋巴组织增生的疾病[i],目前不可治愈。萨温珂®为中国首个且截至目前唯一获批的Castleman病治疗药物,其商业化上市并实现供药将打破之前中国iMCD患者无标准化治疗的困局,为罹患该罕见病的患者实现“有路可循”、有药可医,以及争取长期生存的更大可能。

我们非常欣慰,各方经过两年多共同努力,终于为Castleman病患者带来期盼已久的高质量创新药物。百济神州始终密切关注少数患者群体未被满足的急迫需求并为之不懈探索解决方案,萨温珂®的中国之路持续体现我们‘以患者为先’的宗旨和企业社会责任。

哈尔滨血液病肿瘤研究所所长、中国临床肿瘤学会(CSCO)监事会监事长马军教授指出:

萨温珂®作为国内首个且唯一获批治疗Castleman病的靶向治疗药物,同时也是唯一拥有国际多中心随机双盲临床试验证据的药物,治疗iMCD临床疗效和安全性优势显著。萨温珂®在国内的获批上市,为我们临床医生带来了治疗这一罕见病的有力武器,为患者带来生命新希望。我们很高兴能看到这款针对Castleman病的创新药在中国正式供应,惠及更多迫切需要创新疗法的中国罕见病患者。

Castleman病全球范围发病率仅约2/10万人[ii],而其分型iMCD更为罕见,且由于病因及发病机制尚不十分明确、发病率低、症状表现多样和缺乏标准化的诊疗流程等原因,该病的临床诊断往往较为困难,面临严峻生存挑战。[iii]

iMCD长期以来在中国面临无针对性靶向治疗药物的困境。现有治疗方案复发率和治疗失败率高,且不良反应明显,无法很好地满足患者治疗需求,临床亟需新型有效的治疗手段。[iv]

上海交通大学附属瑞金医院沈志祥教授表示:

iMCD在我国少有针对性、特异性治疗。治疗方案都由临床医生根据自身经验选择,激素和化疗是常用治疗手段,由此累积的毒副作用往往对患者生活质量造成影响。司妥昔单抗的上市对于iMCD治疗看齐国际标准,走向规范化、统一化具有重要意义。

2018年,司妥昔单抗被纳入中国《临床急需境外新药名单(第一批)》。2021年,中国国家药品监督管理局通过优先审评审批程序批准司妥昔单抗用于治疗iMCD。目前,司妥昔单抗被全球众多权威指南推荐为iMCD的一线治疗方案。[v]

关于萨温珂®(注射用司妥昔单抗)

萨温珂®是一款单克隆抗体,可阻断白细胞介素-6(IL-6)活性。IL-6是一种多功能细胞因子,在Castleman病发生发展过程中起到核心驱动作用。萨温珂®已在多个国家和地区获批用于治疗人体免疫缺陷病毒(HIV)阴性和人疱疹病毒8型(HHV-8)阴性的多中心型Castleman病(MCD)患者。iMCD是一种罕见、危及生命的衰竭性淋巴组织增生疾病,可引起免疫细胞异常过度生长,与淋巴瘤有许多相似的症状和组织学特征。欲了解已获批适应症及使用详情,请见EMA产品特性总结(SmPC)和FDA处方信息和NMPA关于司妥昔单抗的获批信息。

关于EUSA Pharma

EUSA Pharma成立于2015年3月,是一家专注于肿瘤学和罕见病领域的世界级生物制药公司。该公司在美国和欧洲拥有广泛的商业运营,在全球其他市场也具备一定规模。2020年1月,百济神州与EUSA Pharma(EUSA)就孤儿生物产品SYLVANT®(siltuximab)和QARZIBA®(dinutuximab beta)在中国大陆签订独家开发和商业化协议。2022 年 3 月 16 日,EUSA Pharma (UK) Ltd. 被意大利证券交易所上市的国际制药集团 Recordati(ISIN IT 0003828271)收购,员工总数超过4,300 人,致力于研发、制造和药品营销。

关于百济神州肿瘤学

百济神州通过自主研发或与志同道合的合作伙伴携手,不断推动同类最佳或同类首创的临床候选药物研发,致力于为全球患者提供有效、可及且可负担的药物。公司全球临床研发和医学事务团队已有约2,900人且仍在不断壮大。目前正在全球范围支持100多项临床研究的开展,已招募受试者超过16,000人。公司产品管线深厚、试验布局广泛,试验已覆盖全球超过45个国家/地区,且均由公司内部团队牵头。公司深耕于血液肿瘤和实体肿瘤的靶向治疗及肿瘤免疫治疗的开发,同时专注于单药疗法和联合疗法的探索。目前,百济神州自主研发的三款药物已获批上市:百悦泽®(BTK抑制剂,已在美国、中国、欧盟、英国、加拿大、澳大利亚及其他国际市场获批上市)、百泽安®(可有效避免Fc-γ受体结合的抗PD-1抗体,已在中国获批上市)及百汇泽®(PARP抑制剂,已在中国获批上市)。

同时,百济神州还与其他创新公司合作,共同携手推进创新疗法的研发,以满足全球健康需求。在中国,百济神州正销售多款由安进、百时美施贵宝、EUSA Pharma、百奥泰授权的肿瘤药物。公司也通过与包括Mirati Therapeutics、Seagen以及Zymeworks在内的多家公司合作,更大程度满足当前全球范围尚未被满足的医疗需求。

2021年1月,百济神州和诺华宣布达成合作,授予诺华在北美、欧洲和日本共同开发、生产和商业化百济神州的抗PD-1抗体百泽安®。基于这一卓有成效的合作,百济神州和诺华于2021年12月宣布就公司正在3期开发的TIGIT抑制剂欧司珀利单抗的选择权、合作和许可协议。诺华和百济神州还签订了一项战略商业协议,根据该协议,百济神州将在中国指定区域推广5款已获批的诺华抗肿瘤药物。

关于百济神州

百济神州是一家立足于科学的全球性生物科技公司,专注于开发创新、可负担的药物,旨在为全球患者改善治疗效果、提高药物可及性。目前公司广泛的药物组合包括40多款临床候选药物。公司通过加强自主研发能力和合作,加速推进多元、创新的药物管线开发。我们致力于在2030年前为全球20多亿人全面改善药物可及性。百济神州在全球五大洲打造了一支超过8,000人的团队。欲了解更多信息,请访问

http://www.beigene.com.cn。

前瞻性声明

本新闻稿包含根据《1995年私人证券诉讼改革法案》(Private Securities Litigation Reform Act of 1995)以及其他联邦证券法中定义的前瞻性声明,包括有关萨温珂®在中国的商业化上市的进展、对于中国iMCD患者的潜在获益,以及在“关于百济神州”和“关于百济神州肿瘤学”副标题下提及的百济神州计划、愿景、抱负和目标。由于各种重要因素的影响,实际结果可能与前瞻性声明有重大差异。这些因素包括:百济神州证明其候选药物功效和安全性的能力;候选药物的临床结果可能不支持进一步开发或上市审批;药政部门的行动可能会影响到临床试验的启动、时间表和进展以及药物上市审批;百济神州的上市药物及候选药物(如能获批)获得商业成功的能力;百济神州获得和维护对其药物和技术的知识产权保护的能力;百济神州依赖第三方进行药物开发、生产和其他服务的情况;百济神州取得监管审批和商业化医药产品的有限经验,及其获得进一步的营运资金以完成候选药物开发和商业化以及实现并保持盈利的能力;新冠肺炎全球大流行对百济神州的临床开发、监管、商业化运营、生产以及其他业务带来的影响;百济神州在最近季度报告的10-Q表格中“风险因素”章节里更全面讨论的各类风险;以及百济神州向美国证券交易委员会期后呈报中关于潜在风险、不确定性以及其他重要因素的讨论。本新闻稿中的所有信息仅及于新闻稿发布之日,除非法律要求,百济神州并无责任更新该等信息。

参考文献

[i]《EUSA Pharma 和百济神州宣布 SYLVANT®(注射用司妥昔单抗)在中国的上市申请已获受理》

[ii] Munshi et al. Leuk Lymp 2014; 56: 1252–1260

[iii] Zhang L, Zhao AL, Duan MH, et al. Phase 2 study using oral thalidomide-cyclophosphamide-prednisone for idiopathic multicentric Castleman disease[J] Blood. 2019;133(16):1720–1728. doi: 10.1182/blood-2018-11-884577.

[iv] Casper C, Oksenhendler E, Fajgenbaum D C, et al. International, evidence-based consensus treatment guidelines for[J].

[v] National Comprehensive Cancer Network. NCCN Clinical Practice Guidelines in Oncology: B-Cell Lymphomas. Version 2.2021. Published on February 16, 2021.& CSCO Lymphoma Diagnosis and Treatment Guidelines. 2021.