吉利德科学（Gilead Sciences）今日宣布，美国FDA批准其药品Vemlidy（tenofovir alafenamide）的补充新药申请（sNDA），用于治疗慢性乙型肝炎儿童患者。这些患者年龄满12岁，且带有影响肝功能的肝脏疾病。

乙型肝炎是世界上最重大的感染性疾病威胁之一，全球感染人数超过2.9亿。乙肝病毒感染是肝脏疾病的主要原因，目前的治疗方法很难治愈，许多患者会继发肝癌。目前，中国估计有9000万慢性乙肝患者，其中2800万人需要治疗，700万人因严重肝脏疾病和癌症发病风险需要紧急治疗。目前可用的抗病毒治疗可以控制慢性乙型肝炎，但不能治愈疾病。即使在长期治疗下，患者仍然很有可能发展为肝硬化和肝癌。

Vemlidy是一款口服药锭，为tenofovir靶向前体药，是一种新型核苷类逆转录酶抑制剂（NRTI）。Vemlidy在2016年时，获FDA批准，以一天一次的剂量（25 mg），治疗患有慢性乙型肝炎并带有影响肝功能的肝脏疾病成人患者。根据美国肝病研究学会（AASLD）与欧洲肝病学会（EASL）所发布的指引，此药物被推荐作为此类疾病的一线疗法。根据研究，Vemlidy可降低体内乙肝病毒载量并改善肝脏的功能。

这次Vemlidy用于儿童病患的获批是基于一项为期24周的Trial 1092临床2期试验。此试验比较25 mg Vemlidy与安慰剂在治疗共70位儿童患者的疗效与安全性，这些患者年满12岁但不足18岁，且体重至少达35公斤。此试验达成主要终点，即在试验24周时，乙肝病患体内病毒DNA水平低于20 IU/mL的比率。数据分析显示，有21%（10/47）Vemlidy治疗组患者达成此临床标准，此数值在安慰剂组中则为0%（0/23）。

“虽然乙肝儿童患者的流行率在美国已有明显下降，然而儿童在受到急性感染后所引发的慢性乙肝感染，可能会对其造成一生长远的健康影响，”吉利德的首席医学官Merdad Parsey博士说道，“吉利德致力于解决肝脏疾病当中重大的挑战，以改变疾病进展情形。基于已知的安全性以及一天一次的剂量，Vemlidy提供给医生一个治疗选项，以满足乙肝儿童病患的需求。”

英文原文链接：https://www.gilead.com/news-and-press/press-room/press-releases/2022/11/us-food-and-drug-administration-approves-vemlidy-tenofovir-alafenamide-for-treatment-of-chronic-hepatitis-b-virus-infection-in-pediatric-patients