Abeona Therapeutics今日公布其基因疗法EB-101于关键临床3期试验中的积极结果。数据显示，试验达成两项共同主要终点，此疗法可显著改善隐性营养不良型大疱性表皮松解症（RDEB）患者的大型慢性RDEB伤口的愈合与疼痛程度。Abeona预计于2023年第2季度向美国FDA递交此疗法的生物制品许可申请（BLA）。

RDEB是一种罕见的结缔组织疾病，具常染色体隐性遗传性，表现为皮肤非常脆弱，因日常的轻微摩擦而反复发作产生水疱。RDEB的患儿出生时或出生不久即发生水疱和大面积的皮肤缺损，有时几乎所有皮肤和粘膜表面都有水疱。目前还没有手段去普遍检验RDEB的致病基因。只能在儿童发病后才知道他的父母带有致病基因。此病目前尚未有疗法获批。

EB-101是一种体外基因校正的自体细胞疗法，将COL7A1胶原蛋白基因插入到患者自身的皮肤细胞（角质形成细胞）中，再将这些工程化后的细胞送回患者体内。EB-101能够促进7型胶原蛋白的生产，进而帮助患者的伤口愈合。此疗法已获得美国FDA突破性疗法认定，孤儿药资格、罕见儿童疾病资格以及欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药资格。

▲Abeona研发管线（图片来源：Abeona官方网站）

在这次所公布的VIITAL试验，检视了EB-101疗法在11位RDEB患者中，共43对大型慢性伤口的疗效与安全性。试验的共同终点为：（1）在6个月时，与相对应的未治疗伤口相比（对照组），随机以EB-101治疗的RDEB伤口处，出现与基线相较至少50%伤口愈合的比率。（2）在6个月时，与对照组相比，通过以脸谱疼痛评估表（Wong-Baker FACES scale）的平均分数差异，所测量的伤口换药疼痛减缓程度。

顶线数据显示，此试验成功达成所有检视的治疗终点。在6个月时，接受EB-101治疗的伤口（n=43）达成与基线相较50%或以上愈合的比率为81.4%，此数值在未受治疗组（n=43）仅有16.3%（p<0.0001）。EB-101亦显著减缓伤口换药的疼痛程度。获治疗的伤口（n=43）在6个月时，与基线相较的平均疼痛分数降低3.07分，而未经治疗的伤口（n=42）则仅降低0.90分（p=0.0002）。

EB-101具有良好的耐受性，没有观察到严重的治疗相关不良反应。没有观察到病患死亡或逆转录病毒复制、系统性免疫反应、在治疗处产生鳞状细胞癌（SCC）的情形。其中4位病患出现治疗伴发不良反应（TEAE），包含治疗疼痛、肌肉痉挛、瘙痒。

“我们对于关键VIITAL试验的积极结果感到相当高兴，这强化了EB-101作为一次性疗法的潜力，以改善RDEB患者难治性伤口的愈合与疼痛减缓，”Abeona的首席执行官Vish Seshadri博士说道，“VIITAL试验与其他RDEB关键试验的不同之处在于，此试验终点测量病患报告的疼痛程度。因此我们相信这些重要的数据支持EB-101作为潜在疗法，改善RDEB患者的日常生活。”

英文原文链接：https://investors.abeonatherapeutics.com/press-releases/detail/243/abeona-therapeutics-announces-positive-topline-results-with