2022年12月16日/医麦客新闻 eMedClub News/--近日，蓝鸟生物和诺华在2022ASH大会上公布了其用于治疗镰状细胞贫血病基因疗法的最新进展。

蓝鸟生物：Lovo-cel

Lovo-cel是一款基于慢病毒的用于治疗镰状细胞贫血病（SCD）的自体干细胞疗法，通过慢病毒载体将具备功能的人βA-T87Q-珠蛋白基因拷贝至取自患者体内的造血干细胞中，再将这些干细胞回输到患者体内，使其自主生成β-珠蛋白，从而消除或大幅降低继续输血需求。值得一提的是，2021年2月，FDA暂停了lovo-cel的临床试验，并在同年解除限制。

本次ASH年会蓝鸟生物公布了正在进行的I/II期HGB-206试验C组的最新数据。HGB-206研究是目前业内规模最大，随访时间最长，最成熟的SCD基因疗法临床试验之一。截至2022年8月，蓝鸟Lovo-cel的三项临床研究中，已有50名患者接受了治疗，患者随访时间长达7年，（中位数：37.7个月）。

➤研究结果

数据截至2021年7月，C组35例患者接受了lovo-cel输注，中位随访时间为20.9个月(8.5-28.5)。在29名可评估的患者中，截至最后一次随访，在2年的母研究中，28名患者在输注lovo-cel后严重血管闭塞发作（VOEs）完全解决，而在入组前2年，每年3.5例(1.0-13.5例);在长期随访研究中未见严重VOE的报告。关键溶血指标接近正常水平。

总的来看，该种治疗技术可使大多数红细胞持续产生β-珠蛋白，从而减少溶血，并解决严重的血管阻塞事件。据业内人士称，蓝鸟生物仍有望在2023年第一季度提交lovo-cel 的生物制品许可申请（BLA）。

Intellia/诺华：OTQ923

OTQ923是一种基于CRISPR/Cas9基因组编辑的体外自体干细胞（HSCs）疗法，用于治疗镰状细胞病(SCD)。本次ASH大会上公布的是OTQ923用于治疗镰状细胞病(SCD)的I/II期试验的最新数据。

截至2022年7月8日，2名参与者接受了OTQ923治疗，随访分别为9个月和3个月。

研究结果显示，参与者1的HbF水平在输注6个月后上升，并在数据截止时保持稳定，即在输注9个月时的HbF水平为22.1%。参与者2在输注3个月后HbF水平达到了15.9%。此外，直到输注完成后的第6个月，受试者1的外周血中编辑等位基因的比例一直维持在60%以上。

总的来说，初步数据显示，在接受治疗后，两名患者均有获益，两者的HbF水平均有临床意义的增加，并且该疗法安全性可控，有望成为严重SCD患者一种潜在的治疗选择。

结语

事实上，蓝鸟的基因疗法研发是颇为曲折的，慢病毒技术路线也曾经遭到过FDA和业内专家的质疑，并且蓝鸟已上市的基因疗法并没有为其创造太大的利润。但是，蓝鸟仍然在前进，近期蓝鸟卖掉了优先审查券补贴家用。做创新药本就九死一生，龙头企业也不例外，尤其是在基因治疗这一新兴赛道研发风险更为放大。因此，无论成功或失败，先行者值得敬佩，其研发经验能够给后来者以借鉴。此外，蓝鸟一直也在对基因疗法和商业模式进行优化，有望让基因疗法惠及更多患者。

原文：https://www.biospace.com/article/releases/new-data-from-bluebird-bio-s-gene-therapies-for-transfusion-dependent-beta-thalassemia-and-sickle-cell-disease-presented-at-64th-ash-annual-meeting/