近日，全球权威医药智库信息平台 Informa Pharma Intelligence发布第31版《2023年医药研发趋势年度分析》白皮书（Pharma R&D Annual Review 2023），报告通过研究各知名药企、治疗领域、疾病、靶点和药物类型划分的制药研发管线来评估行业趋势，这些相关数据主要来自Pharmaprojects数据库，该数据自1980年以来一直在追踪全球药物的开发状况。

中国恒瑞、石药和复星入围全球TOP25

2023年总体研发管线再次创下新高，有21292种药物处于研发阶段（包括临床前、临床、监管批准和上市），相比2022年数量增长了5.89%（1183种药物），比去年8.22%的增速要低，但是与近五年平局增速6.90%相差无几。2022年期间，Pharmaprojects数据库显示增加了5082种新药，最终出现了1183种药物的净盈余，这就意味着另外3899种候选药物退出了研发管线（低于2021年的4658种），在2022年期间，有282种药物被确认为停止研发（高于2021年的221种）。

2001-2023年研发管线总规模

研究数据显示，更多的临床前药物进入临床试验阶段，临床前阶段增幅从去年的11%降到4.3%，大量的新药堆积在临床Ⅰ和临床Ⅱ阶段，不过，进入三个临床阶段的药物相比去年都有所增加。新药从开始临床试验到获批所需的时间，从2021年的6.9年增加到2022年的7.09年；而开发一种新药的平均成本也有所增加（包括失败的成本），从2021年的19.86亿美元增加到2022年的22.84亿美元。总体来看，新药研发投资回报率有所下降，值得注意的是，这些数据是基于20家领先生物制药公司的研究数据所的出来的结论，所以不一定代表整个行业情况。

2007-2023年进入临床阶段新药的趋势

按照研发管线数量进行排名，2023年中国研发管线增长最为显著，有三家中国药企入围全球TOP25——恒瑞、石药和复星，其中恒瑞相比去年研发投资组合增长了19.1%。另外，瑞士巨头罗氏首次取代了连续6年TOP1的诺华，罗氏具有很大的上升空间，在过去的一年里，罗氏只收购了一家小型公司，虽然如此，目前诺华仍然是全球研发药物最多的公司。前12名中，除了罗氏与诺华的变动，百时美施贵宝和辉瑞今年的产品管线规模比去年更大，其他公司变化不大。

全球研发管线排行TOP25的制药公司

在过去一年中，制药企业共报告了81起并购，比2021年的116起有所下降。除了罗氏的交易外，诺华收购了Gyroscope Therapeutics；百时美施贵宝收购了Turning Point Therapeutics；辉瑞收购了Biohaven Pharmaceuticals、ReViral和 Arena Pharmaceuticals；阿斯利康收购了TeneoTwo；赛诺菲收购了Amunix Pharmaceuticals；礼来收购了Akouos；诺和诺德收购了Dicerna Pharmaceuticals 和Forma Therapeutics等，另外，武田、强生和默沙东没有公布任何的收购消息。

制药研发重点疾病和领域

TOP10大型制药公司中有8家公司在所有14个治疗领域至少开发有一种新药，其中激素（hormonal）和抗寄生虫（antiparasitics）药物最为稀缺；抗癌药物是占比最大的治疗领域，目前有8480种治疗肿瘤的药物正在研发，占比所有研发药物管线39.8%，相比去年增长了9.1%，百时美施贵宝是TOP10中最为关注肿瘤治疗领域的公司，值得注意的是，礼来将药物研发关注点放在了消化/代谢药物上。

TOP10大型制药公司在各疾病领域的研发占比

其中研发管线最多的TOP25疾病，癌症就占了15个，乳腺癌仍然是新药研发最受欢迎的目标，目前正在研究的候选药物数量增加了8.7%，但排名第二的非小细胞肺癌增长更高11.2%。排名第三的结直肠癌增加了11.8%，排名第四的胰腺癌上升了14.2%。阿尔茨海默症是前十个疾病中唯一非癌症的适应症，相比去年管线增长了6.7%，增长不算太高，其中增长最多的属胃肠道间质瘤（GIST），增长高达20.4%。

研发管线TOP25的疾病

罕见病方面，罕见病被定义为在欧盟患病率低于1 / 2000，或在美国患病率低于20万人(相当于约1 / 1600)的疾病。2022年罕见病药物开发达到最高，目前已经有718种罕见病，至少有一种药物正在研发。药物共计6682种，占所有研发管线的31.4%。在TOP10中，除了赛诺菲，其他9家公司在罕见病药物研发数量上，比去年都有所增加。其中研发管线第一的诺华，罕见病药物研发也是第一，诺华2/3的药物研发属于罕见病领域，而礼来只占所有研发管线的1/3，除了疟疾研发公司外，其中Merck KGaA占比最高，高达84.6%。

全球专注罕见病药物研发的top20制药公司

目前中国有5402个管线药物，排名全球第二，仅次于美国，中国管线药物研发从去年占比20.8%上升到23.6%（数据只包括＞1000种研发药物的国家）。国内恒瑞、石药、复星三家药企入围此次榜单，期待更多中国药企在研发领域越做越好，走向国际。