6月27日，优时比（UCB）宣布，美国FDA已批准该公司皮下注射靶向新生儿Fc受体（FcRn）单抗Rystiggo（rozanolixizumab）上市，用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）或抗肌肉特异性酪氨酸激酶（MuSK）抗体阳性成人全身型重症肌无力（gMG）。

此次批准是基于关键的III期MycarinG研究数据，在该研究中，rozanolixumab在AChR MuSK抗体阳性MG患者的MG特异性结局中显示出显著统计学和临床意义上的改善。从基线到第43天，rozanolixizumab显著降低MG-ADL（重症肌无力日常生活活动）评分。

此外，与安慰剂组相比，rozanollizumab（7mg/kg和10mg/kg）组患者MG-ADL改善≥2分患者比例更高（p＜0.001），定量重症肌无力量表（QMG）评分改善≥3分以及重症肌无力综合评分改善≥3分的患者比例也更高，说明这些评估指标的改善具有临床意义。

Rozanollizumab显示出可接受的安全性和耐受性，两个剂量间TEAE发生率相似。与安慰剂组相比，rozanollizumab组TEAE发生率更高 (7mg/kg组81.3%，10mg/kg组82.6%，安慰剂组67.2%)。常见的TEAE为头痛、腹泻、发热和恶心。据报道，与安慰剂组相比，rozanollizumab组头痛发生率更高，大多数为轻中度，重度病例通常使用非阿片类镇痛药进行治疗。

UCB目前拥有两款具有不同作用机制的gMG潜在疗法。该公司也已向FDA递交了zilucoplan（一种皮下自我给药补体C5抑制剂）的上市申请，用于治疗AChR抗体阳性成人gMG。

此前全球仅有Argenx公司的FcRn单抗Efgartigimod获FDA批准上市，用于治疗全身性重症肌无力 。此外，Argenx公司的Efgartigimod皮下注射剂已于今年6月20日获FDA批准上市。

强生管线中也有一款FcRn单抗nipocalimab，不过该产品在适应症方面具有差异化，强生正在开发nipocalimab用于治疗温抗体型自身免疫溶血性贫血、 巨细胞动脉炎、特发性炎性肌病、胎儿和新生儿溶血性疾病等适应症。

英文原文：https://www.ucb.com/stories-media/Press-Releases/article/UCB-announces-US-FDA-approval-of-RYSTIGGOR-rozanolixizumab-noli-for-the-treatment-of-adults-with-generalized-myasthenia-gravis