7月21日，2023中国医药创新政策论坛于北京开幕。本届论坛由中国医药创新促进会（以下简称“中国药促会”）医药政策专业委员会、药物临床试验专业委员会、医药企业合规专业委员会、创新研发服务专业委员会四大专委会联合主办，聚焦政策与创新高质量发展的薄弱环节，围绕基础研究与科研转化、临床试验水平提升、合规体系建设等议题深入探讨。

“目前中国创新药的关注点过多‘盯着药’，而非‘盯着病’，临床角度对于药物研发的参与度严重不足。”在2023中国医药创新政策论坛开幕式上，中国药促会执行会长宋瑞霖再次重点提出这一问题。

为更好提升临床研究对于新药研发的参与度，加强临床研究能力和质量建设，在本次政策论坛中特设了“高质量临床研究发力原始创新”以及“新技术赋能临床试验提质增效”等主题分论坛，来自北京、上海等地的临床研究机构、研究服务组织、创新药企等对此进行了深入交流讨论。

引领——转化医学实践，从临床研究到产业发展

为临床研究者营造良好的研究、转化空间，一方面需以体系建设铺路，强化转化医学和源头创新的基础动能，营造良好的研究环境，鼓励机构和研究者发起、推进研究并积极转化，落实成果；另一方面通过技术建设赋能，以国际一流的新手段、新方法、新标准，为临床研究的提质增效保驾护航。

转化医学是打破基础医学与临床医学、药物研发之间的屏障，缩短从实验室到临床的过程，全链条建设对各学科、各团队的立体交叉、紧密协作机制提出了较高的要求，每一步衔接，都需要一点一点打通，上海临床研究中心主任朱畴文对此深有体会，“研究者要深入从了解疾病发病机制、过程、影响因素，采取措施预测、干预、判断疾病预后，乃至为政策制定提供依据的一系列研究，事关基础研究、临床科研、转化、应用的联动协同”，机制建设在每个环节都需要拓新。

上海临床研究中心主任  朱畴文

国家癌症中心/中国医学科学院肿瘤医院李宁副院长表示，基础研发呼唤自主创新，如果临床研究到转化不顺畅，最终承担责任的还是临床。因此，作为国家医学中心承担了多重责任，要制定程序，还要根据临床研究经验制定标准，还要做好推广，不仅要鼓励创新，还要保障创新成果最终实现患者获益。越是要在前沿领域取得全球新的突破，就越需要基础研发和临床研究过程中的各个参与者在各个方向上积极全面的协作。

国家癌症中心/中国医学科学院肿瘤医院副院长  李宁

难点——源头创新需要多方发力

最了解患者真实需求的是临床医生，鼓励他们开展高质量研究，成为推进临床需求导向的新药研发关键要素。

然而实践并不是那么一帆风顺。原始创新是一个在不断试错中寻找突破的过程，谱新生物联合创始人联席董事长、中国药促会药物研发专委会副主委张丹博士和应世生物的黄屹博士都提到了研发探索过程中的不断失败。在目前的热门创新领域，CGT先进疗法生产难度极高，变化性大；肿瘤免疫治疗临床研究高频失败，不断寻找新的靶点、开展多项复杂的联合用药……千万次临床试验过程中要实时跟进患者临床表现和试验数据，医生、研究员、企业多方沟通，通畅的协作机制尤为重要。

同时，如何对研究者发起的临床研究（IIT）的科学管理依然存在诸多障碍。李宁副院长以及北京世纪坛医院研究型病房主任、中国药促会药物临床试验专委会副主委王兴河、上海徐汇区中心医院临床试验机构副主任余琛、加科思临床开发高级副总裁丁瑜莉提出对目前IIT的四大难点：

北京世纪坛医院研究型病房主任、中国药促会药物临床试验专委会副主委 王兴河

上海徐汇区中心医院临床试验机构副主任  余琛

临床研究能力水平还有很大不足，还有相当一部分的临床试验并没有达到标准要求；

特别是，部分IIT研究在提出时没有严格按照与IST同等的临床试验要求规范开展，发起机制缺乏理论依据，试验进行到中后期，各项数据难以矫正，出现推进困难。临床研究的高标准、严要求还需进一步落实。

风险赔偿责任机制还没有落实，开展先进领域临床研究还存在顾虑；

对于IIT研究，特别是早期探索性研究、首次人体试验，具有一定风险性，需要一整套赔偿机制和追责机制，否则任何一个风险都有可能毁了研究者的研究生涯，甚至对全行业产生冲击。这也成为一大部分临床研究者不敢开展创新性研究的重要因素。

经费支持还不到位，无法支持系统性的研究；

目前IIT研究缺少专项资金的支持，经费来源比较单一，而且不具备稳定性。在有限的经费制约下，目前的IIT试验虽然数量多，但大多还只是在保守的研究，许多优质的试验设计只能停留在纸面。

临床研究者专注力有限，大PI手中项目集中，中青年研究者诊疗、科研多方工作难以平衡。

越是顶尖高水平专家，承接的项目越多，但专家除开展研究外还肩负着诊疗的职责，临床研究的专注力难以得到保障，一定程度上会影响其主导和参与临床试验方案设计、受试者权益及安全保护质控等的深度。

面向临床需求的原始创新困难重重，也存在客观风险，但论坛嘉宾们却普遍表示“逐步放开对于未上市药械的IIT研究是大趋势”，解决问题的能力终归需要在解决问题的过程中得以提升。

策略——临床研究提质增效，方法总比困难多

临床研究能力的提升是核心。可喜的是，服务临床研究的新机制、新方法不断涌现，积极应对着基础研究转化过程中的各种困难。本次论坛中，我们看到了临床研究各个环节的困难，各方都从不同角度提出了应对策略。

贯穿临床研究始终的国际化的标准建设问题被普遍关注。对此，张丹博士客观指出目前国内开展的临床试验以及相关产品，很多还是没有实现与国际化标准的一致性，许多中国开展的临床数据也得不到国际承认，重复试验提高成本，也不利于中国创新药走向世界。他提出，标准建设一方面需要打通，开展国际认可的标准建设，一方面需要落地，提高试验能力，按照标准要求开展国内试验。这一点也得到了康缔亚中国区首席医学官、高级副总裁、中国药促会创新研发服务专委会秘书长刘熠的认可，她同时分享助力全球同步肿瘤药物临床开发的经验。

具体到临床研究的各个环节，助力能力提升的各项方法在本次论坛出展现：

在临床前阶段，上海立迪生物董事长兼执行总裁、中国药促会创新研发服务专委会主委闻丹忆介绍了以先进的标准建设随时可取可用的生物样本活库；苏州大学药学院的张秀莉教授介绍了器官芯片研究的经验，利用芯片来构建和模拟人体组织微生理系统等，由此实现研究效率的大幅度提升。

在试验设计阶段，中伦律师事务所资深合伙人、中国药促会合规专委会副主委葛永彬律师介绍了去中心化临床试验（DCT）的快速发展和具体案例；思特尔副总裁兼亚太区总经理杨静萍介绍了以患者为中心的适应性临床试验设计理念以及在当今全球药物研发趋势下的优势。通过一系列方法，实现简化、清晰、明确的试验设计，保障精准和高效。

在试验进展阶段，北京协和医院临床药理研究中心主任、中国药促会药物临床试验专委会副主委韩晓红介绍了临床需求导向的医疗机构实验室自建检测方法（LDT），推动提前介入、靠前服务、研审联动；上海耀乘健康科技有限公司CEO陈晓介绍了ChatGPT如何实现临床试验数字化、智能化应用服务以简化临床研究工作流程，医院和企业共同发力，避免临床试验各方出现的重复性沟通拖慢试验效率问题。

当医药创新开始“盯着病”而非“盯着药”，研发既要适合中国人生命基因传承和身体素质特点，满足人民日益增长的健康需求，又要符合国际高标准要求，在世界市场站稳脚跟，还要抢先加速领跑，产、学、研、用、医的全链条协作将达到一个从未有过的紧密程度，这需要每一名参与者高度合作、不断努力，也需要稳健、科学、可预期的政策予以肯定和鼓励。中国药促会将继续积极打造平台，与每位中国医药创新的参与者一起，共同迎接这个富有挑战的创新时代。