礼来（Eli Lilly and Company）今天宣布3期试验LIBRETTO-531的顶线结果，该研究评估了Retevmo与医生选择的多激酶抑制剂（MKIs）作为带有RET突变的晚期或转移性髓样甲状腺癌（MTC）患者初始疗法的疗效与安全性。分析显示，该研究达到主要终点，显示接受Retevmo患者的无进展生存期（PFS）出现具统计学和临床意义的改善。根据新闻稿，LIBRETTO-531是比较RET激酶抑制剂与多激酶抑制剂在该患者群体中的安全性和疗效的首项随机试验。

在美国，MTC占甲状腺癌的1-2%，其中在大约60%的散发性MTC和超过90%的遗传性MTC中发现RET突变。

Retevmo是一款强效RET激酶抑制剂，它在2020年首次获得美国FDA加速批准，治疗非小细胞肺癌、髓样甲状腺癌和甲状腺癌这三种癌症。这些患者肿瘤的RET基因出现融合或者突变。去年9月，美国FDA加速批准Retevmo的扩展适应症申请，用以不限癌种治疗携带RET基因融合的局部晚期或转移性实体瘤患者。

LIBRETTO-531是一项随机、开放标签的3期试验，旨在评估Retevmo与卡博替尼（cabozantinib）或vandetanib相比的疗效，这些药物目前已获批作为晚期MTC患者的一线治疗选择。试验结果是基于由独立数据监查委员会（IDMC）进行的预定中期疗效分析，数据显示Retevmo相较于活性对照组，能够显著改善患者的PFS。Retevmo观察到的不良事件与先前报告的Retevmo试验中确定的不良事件基本一致。完整数据将公布于即将来临的医学会议当中，并递交给监管单位。

这次试验结果建立在LIBRETTO-001的试验数据基础上，LIBRETTO-001是在RET抑制剂治疗的RET驱动癌症患者中开展的大型临床试验，其中包括超过800例患者，横跨16个国家和地区以及85个研究中心。在这项试验中，Retevmo在RET驱动的癌症患者的各种肿瘤类型中证明了具有临床意义和持久的缓解。

原文链接：https://investor.lilly.com/news-releases/news-release-details/lillys-retevmor-selpercatinib-demonstrates-superior-progression