2024年1月9日，专注于新型基因编辑技术的创新生物医药科技企业正序生物（上海）自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”临床试验（IND）申请获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）受理（受理号：CXSL2400021）。

CDE公示信息

关于正序生物

正序生物（CorrectSequence Therapeutics）是一家专注于新型基因编辑技术的生物医药科技公司，致力于利用世界先进的碱基编辑体系，为罹患严重疾病的人们开发突破性精准疗法，造福人类健康。

公司基于以变形式碱基编辑器tBE为代表的自主IP碱基编辑系统搭建了融合多治疗领域的新药发现平台，可长期开发和筛选针对多种遗传性疾病或罕见病的有效治疗靶点。所创建的多种精准疗法，在动物体内实现了疾病治疗靶点上的高效的编辑效率和未检出脱靶的安全性。目前，已经针对遗传疾病、肿瘤、代谢疾病、感染性疾病等布局了近10条管线，并正在全力推进临床IND管线。

正序生物孵化自上海科技大学，拥有世界一流的创新技术平台和管线研发能力。在中国科学院上海高等研究院和上海细胞和基因产业园拥有先进的研发和生产中心，在北京华贸中心设立有临床注册和运营中心。目前，公司汇聚了数十位来自全球基因治疗技术开发、药物研发、工艺开发与生产、临床开发和质量与合规等领域的优秀生物医药专家，管理团队和科研团队拥有平均十年以上工业界经验，硕士及以上学位比例超过40%，核心技术人员毕业于国内外顶尖名校。

欲了解更多详情，请登录官网：www.correctsequence.com