来源：药明康德    2017-01-18

在本次药明康德全球论坛的最后一场专题讨论中，药明康德执行副总裁兼首席运营官杨青博士与TESARO公司首席执行官Lonnie Moulder先生、信达生物董事长兼总裁俞德超博士、华领医药总经理兼联合创始人陈力博士一道，带来“Better and Faster: How to do it? ”的专题讨论。这三家公司都在2016年取得了非凡的成绩：TESARO公司与再鼎医药合作，有望将一款极具潜力的癌症新药niraparib带到中国；信达生物完成了破纪录的2.6亿美元D轮融资，将进一步推进生物制品研发管线；华领医药完成了价值5000万美元的C轮融资，其一款完全在中国自主研发的1类糖尿病新药在2期临床中获得全球首次正面结果。这三家公司背后有着怎样的成功秘诀？他们又如何将医药创新更好更快带给中国患者？我们在本文中将听到他们的深度分享。

杨青博士：我们的这场专题讨论非常独特。它不仅关于“更快”和“更好”，也是由于这三家公司与中国有着不解之缘。首先我想问一下陈力博士和俞德超博士，中国是全球第二大的医药市场，你们两位在中国所创办的公司专注的糖尿病和肿瘤也都是非常重要的疾病领域。对于这些重大疾病领域，你们对市场的增长潜力和患者需求，有什么观点和看法？

陈力博士：众所周知，中国是世界上人口最多的国家，人群的基因组成和重大疾病类型和西方有所不同。随着对“精准医疗”概念理解的不断加深，遗传学特征、生活方式和医疗环境等因素的重要性逐渐体现，它们会对疾病种类、疾病进展和疾病控制方式造成很大影响。谈到中国，我们不但要注意到市场庞大的规模，也要意识到糖尿病和癌症等疾病治疗领域的潜力会继续释放，为中国带来大量独特的机遇。这和我们当初在美国接受教育和工作的时代相比，不能同日而语。

我举个简单的例子。10年前，我回到中国成立罗氏中国研发中心，许多老同学过来庆祝。在聚会上，有3个朋友挽起袖子注射胰岛素，有5个朋友开始吃降糖药。当时我感到震惊——他们看起来都不胖，怎么会得糖尿病呢？根据我们当时的模型，2型糖尿病是由于肥胖和血脂异常，造成胰腺系统持续过载，最后导致的胰岛素抵抗。但最近我们发现，中国糖尿病患者的胰岛素抵抗水平其实很低，对胰岛素很敏感。而当他们确诊患有2型糖尿病时，胰岛β细胞的功能往往显著下降，分泌胰岛素的能力受限。仅仅是这一项特征，就让中国的糖尿病患者增加了50%。最近的《New England Journal of Medicine》和《JAMA》都刊登了这一发现。

目前，中国有1.2亿的2型糖尿病患者。而在像我们这样年纪的人里，有1/4可能是潜在的糖尿病患者。这个数据十分惊人，也是我在美国工作时所不了解的。我们当时对糖尿病的理解完全基于美国的用药情况与流行病学数据。可以看出，中国市场与美国有很大不同，是一个全新的世界，也意味着更多的新机会。我想俞博士可能会从肿瘤和其他疾病的治疗角度，给我们提供更多信息。

俞德超博士：我认为对中国的生物制品研发企业来说，目前的研发市场潜力巨大。我列举一些数据。2015年，全球10大最畅销的药物中，有8款是生物制品，其中6款是抗体药物。相比之下，中国的前20大畅销药物中，还没有一款是生物制品。

但我们看看生物制品的发展增速。过去5年里，年均销量增速为27%，抗体销售额增速更是高达40%。专家们分析，在未来5年，这一增速仍将超过每年20%。对于有能力带来高质量生物制品的企业来说，中国医药市场充满着机遇。

杨青博士：谢谢两位给我们带来的深刻见解。接下来，我想问Lonnie Moulder先生一个问题。我们知道TESARO在中国和美国都有许多创新合作伙伴。2016年，TESARO的一款在研新药达成一项非常成功的合作，我相信未来这样的机会也会更多。您能否具体谈谈TESARO偏好与中国进行怎样的合作？选择合作伙伴的标准又是什么？

Lonnie Moulder先生：TESARO在2010年创立时，就希望将产品推向全球的主要市场，这包括美国、欧洲和中国。对于中国市场，我们考虑过直接在本土设立团队的可能。几年前，我和TESARO的联合创始人Mary Lynne Hedley博士曾创办过一家叫做Abraxis BioScience的公司，并在中国建立了一个小型的商业团队，成功将乳腺癌药物Abraxane推至市场。在这一过程中，我们学到了很多。所以在创办TESARO时，我们也想复制此前的成功模式。但中国发展得很快。在与中国的许多行业领袖讨论过后，我们得出结论，认为在候选药物的早期研发阶段就和中国本土企业展开合作，可能是个更明智的选择。

我们将rolapitant选为第一个进行合作的药品，它是一款用于抑制化疗患者呕吐反应的辅助药物。我们希望寻找一家有能力进行快速研发，并能提供市场化服务的大型药企进行合作。在中国的5000多家药企中，我们找到了恒瑞医药，它在肿瘤治疗领域处于领先地位，有独立创新能力和投资理念，能提供药物研发服务，也有一些用于辅助治疗的产品，和我们的需求高度契合。所以我们很快与达成了授权许可的协议，恒瑞将负责该药在中国的临床开发、注册和市场销售。

TESARO的新型PARP抑制剂niraparib在美国的3期临床试验中取得了非常好的数据，正在等待FDA审核批准。对它而言，我们希望TESARO能与熟悉中国监管体系的本土创新生物制药公司合作。由风险资本投资成立，专注于肿瘤疗法开发的再鼎医药就是这样一家公司。作为一家在中国成立的生物制药公司，再鼎医药利用它具有的优势，在短时间内就递交了临床试验申请（Clinical Trial Application, CTA），这甚至要早于美国FDA授予niraparib快速通道资格。所以我们有望将这款新药更早推至市场，服务患者。

杨青博士：感谢您的分享。Lonnie向我们介绍了TESARO在新药监管与审批方面取得的多个里程碑，我们再听听临床试验中取得的突破。去年，华领医药自主研发的一款糖尿病新药在2期临床试验中取得了优异成绩。这些结果有何重大意义，它会如何影响华领的下一步计划？

陈力博士：这项2期临床试验对于华领医药而言非常重要。我们从中国患者的需求出发，在全球寻找好的候选药物，并将其引入中国进行研发。在4年的时间里，我们开展了5项临床试验，从概念上证明了利用GKA治疗2型糖尿病的可行性。过去20年里，大约有10多家公司想要验证这一概念，而华领医药获得了全球首次同类新药的正面结果，证实了它的疗效与安全性。更重要的是，我们的产品会保护胰岛β细胞，并且降低或消除胰岛素抵抗。上月，我们和监管部门进行了讨论，等待该产品获批进入3期临床试验。我们预计在2018年底进行NDA申请，并希望患者能在2019年年底到2020年间用上它。

这些积极结果彰显了中国医药产业的良好环境 ，反映了医生的高效专业，以及监管和药物研发方面的快速发展。这些进展使华领医药能够实现世界性的创新进展，并成为特定疾病治疗领域的领先者。我相信，在创新药物研发的合作模式下，我们在糖尿病治疗领域还将大有作为，有望改变糖尿病治疗的标准。

杨青博士：非常精彩。我想在摩根大通医疗健康年会期间，投资肯定是一个重要议题。信达生物刚获得超过2.6亿美元的融资，这部分资金将用于何处？

俞德超博士：我们所获得融资大部分将用于临床试验。目前我们有3项3期临床试验，大家都知道3期临床试验成本很高。另外，我们刚刚完成了一款免疫肿瘤学治疗产品的1期临床试验，一款双特异抗体产品也在上周获得IND批准。这些产品的后续研发需要经费。另外，大家可能了解，去年10月我们和礼来展开了合作。在接下来的几年，我们将继续寻求许可的转让与引进，缔造更多全球性的合作伙伴关系。

杨青博士：感谢分享。我们都知道3期临床试验不仅需要巨大的成本，也意味着许多风险。在座三位都提到了新药的审评，审批，注册和监管，  众所周知，中国正在开展新药审评审批制度改革。你们认为这些变革对于创新药研发有何影响？

俞德超博士：我想快速总结下中国近期在新药法规，注册政策方面的变化和发展。在过去1年的时间内，几乎每周都有新的政策、措施和指南出台，每份文件都旨在推动高质量的创新。一方面来说，政府出台的改革政策正在加快药物审批进程。另一方面，“一致性评价”将会减少至少一半仿制药生产项目，为创新药腾出巨大市场份额。这些新政策对于整个行业以及其中的创新者而言，都是积极正面的。

陈力博士：我们知道，政府对原创新药定义的重新梳理，有助于加快真正创新药的审批过程。在过去，中国的新药分类非常复杂，而且主要针对仿制药体系。现在，政府对新药重新进行了分类，新药审批的过程和资源分配更加公平高效，也加快了新药审批的速度。我在全球论坛后会前往北京，与相关部门讨论创新药监管过程中的药品数据保护制度。这个全新的制度将推动医药创新，并为研发原创新药的企业提供奖励机制，让中国医药创新尽快达到国际水平。

我在中国过去2年的经历让我觉得非常兴奋，这不只是因为华领的新药有望上市并为患者解决病痛，更是因为整个医药研发的大环境在逐步改善，并与国际最先进的药物研发标准越来越近。我们相信，未来10年，中国医药产业的机遇还会越来越多。

Lonnie Moulder先生：我们从刚才的讨论中可以看到，新药审评审批相关政策环境正在不断发生变化。作为一家年轻的公司，我们觉得最好的策略是与本土公司合作。他们在这方面的经验能随时让我们了解相关动态。

但据我了解，CFDA的审评工作人员，每个人仍需要处理大量申请材料，工作量可能是美国相应工作人员的5-10倍。这会限制监管过程中的人力与资源吗？

陈力博士：从审评人员的数量来看，目前人力资源的确有些紧张。不过这一问题很快就会得到改善。到今年年底，CFDA的审评人员将从200名增加到600名。对此，CFDA已经建立了完善的新进员工培训项目。另外，正如我刚才所说，原研药和仿制药的审评流程已经分开进行，原创新药的审评部门将增加人手，提高效率。

杨青博士：综合各位嘉宾的意见，中国新药审评审批制度的改革给业界带来希望和憧憬。感谢在场的各位，也感谢在线观看直播的朋友们。这是药明康德全球论坛首次采用直播形式，进行大会报道。直播在国内很火爆，已经成为吸引投资的热门商业模式之一，尤其是演艺界，文化界的明星偶像都喜欢直播。但我们希望这次邀请各方科学家、企业家和投资者参与的直播论坛形式，能以独特的形式，给大家带来新的洞见。作为药明康德全球论坛的组织者，我们希望科学家、创业者、创新者也能成为直播观众关注的“网红”。药明康德很荣幸能提供这样一个平台，谢谢！