来源：丁香园    2015-03-17

百特宣布其血友病治疗药物 BAX 817 的 3 期试验获得成功，这款药物旨在帮助对标准治疗药物没有响应的患者。BAX 817 旨在替代阻止血液正常凝血并引起血友病的血液因子。许多血友病开始产生这种因子替代治疗药物的抑制因子，而百特的最新治疗药物就为他们考虑到了这些。

在一项产生了抑制因子的血友病 A 或 B 患者参与的开放式标签 3 期研究中，BAX 817 达到了用药 12 小时后治疗急性出血发作的主要终点，该公司表示道。据百特称，这款注射剂药物在用药 12 小时后，取得了 92% 的总体成功率，在用药 24 小时后，89% 的患者报道了持续的出血控制。重要的是，这款药物不刺激产生任何新的抑制因子或绑定抗体，百特如是称。

该公司正在为今年晚些时候的一个医学会议保留完整的结果，它表示试验中没有患者因不良事件而脱落，但有一位患者在大出血后住院。百特目前正准备为 BAX 817 的全球上市申报做准备，该公司打算扩展其广泛的血友病产品，着眼于产生了抑制因子的血友病患者。

“血友病治疗中，抑制因子的产生仍是一个最明显的挑战，因为它使患者处于危及生命并发症风险增加的境地，这些并发症会导致难以治疗的出血事件，”百特生物科学研发主管 Orloff 在一份声明中表示。

百特还有几个月将进行分拆，在这次长期计划好的分拆中，其生制药业务将作为上市公司 Baxalta 而剥离出来，而药物技术及透析服务作为另一业务而独立。在准备中，即将成立的 Baxalta 为了在主营业务血友病之外拓展业务，已签订了一系列的交易，最近其以 2.25 亿美元收购了自体免疫生物科技公司 SuppreMol，以 9.7 亿美元与 Merrimack 达成了肿瘤药物交易。