来源：中国药促会    2012-12-17

比规定时间提前3个月获批

美国食品和药物管理局（FDA）14日批准Iclusig（ponatinib多激酶抑制剂）治疗成人两种罕见的血液和骨髓疾病-慢性髓性白血病（CML）和费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph + ALL）。

Iclusig获批比机构排定该产品审查的处方药用户收费规定日期2013年3月27日提前3个月。FDA通过优先审批程序完成了对Iclusig的审查。

Iclusig可阻止促进癌细胞发展的某些蛋白质。该药物日服一次，用于慢性、加速和急变期对酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）耐药或不能耐受的CML和Ph + ALL患者的治疗。Iclusig靶向特定基因T315I突变的CML细胞，这种细胞对已获批的酪氨酸激酶抑制剂耐药。

“批准Iclusig非常重要，因为它为对其它治疗药物产生耐药的CML患者尤其是T315I突变型CML患者,提供了一种治疗选择”FDA药品评价和研究中心血液和肿瘤学产品办公室主任、医学博士Richard Pazdur说，“Iclusig是今年获批用于治疗慢性粒细胞白血病的第三种药物以及治疗费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病的第二种药物，证明了FDA为罕见疾病患者批准安全有效药物的承诺。”

FDA于2012年9月批准了Bosulif（bosutinib）、2012年10月批准Synribo（omacetaxine mepesuccinate）治疗各阶段CML,2012年8月批准Marqibo（硫酸长春新碱脂质体注射液）治疗Ph + ALL。

有前途的新药物，而该公司进行更多的研究，以确定该药物的临床效益和安全使用。因Iclusig用于治疗罕见疾病药物，它被授予孤儿药称号。

在一个包括有449例不同阶段的CML和Ph + ALL患者的单一临床试验中，对Iclusig的安全性和有效性进行了评估。所有参与试验者均接受Iclusig治疗。

大多数CML患者的费城染色体基因突变细胞表达-主要细胞遗传学反应（MCyR）的百分比下降证明了Iclusig的有效性。54％的患者和70％的T315I突变患者实现了MCyR。MCyR的中位持续时间未达到分析时间。

在CML和Ph + ALL加速、急变期，测定白血细胞计数正常或无白血病症状（主要血液学反应MAHR）的患者数量以证明Iclusig的有效性。结果表明：

·  52％的加速期CML患者的MAHR中位持续时间为9.5个月;

·  31％的急变期CML患者的MAHR中位持续时间为4.7个月;

·  41 percent of patients with Ph+ ALL achieved MaHR for a median duration of 3.2 months. 41％的患者的Ph + ALL聘礼的平均持续时间为3.2个月实现。

批准的Iclusig附带有黑框警告，提醒患者和卫生保健专业人士该药可引起血液凝块和肝毒性。临床试验中报告的最常见的副作用包括：高血压、皮疹、腹痛、疲劳、头痛、皮肤干燥、便秘、发热、关节痛和恶心等症状。

Iclusig由位于麻省剑桥的ARIAD制药公司销售，Bosulif由位于纽约城的辉瑞公司销售，Synribo由位于宾州的弗雷泽和梯瓦制药销售。Marqibo是由位于加州旧金山的Talon Therapeutics公司销售。

原文链接：

http://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm332252.htm