2013年12月18日   来源：中国药促会

Alcobra有限公司是一家新兴生物制药公司，致力治疗认知功能障碍的专利候选药物MG01CI或美他多辛缓释剂的开发和商业化。本周三该公司宣布，美国食品和药物管理局已批准授予治疗脆性X综合征的美他多辛以“孤儿药“称号。

 “我们近来在脆性X临床前研究中获得阳性结果并且相信这一成果支持将于2014年启动的研究性临床试验。最近，我们通过证券二次发行筹集了约3800万美元，我们相信已经有足够的钱来寻找计划提交MG01CI或美他多辛缓释剂用于治疗成人ADHD、儿科ADHD和MG01CI或美他多辛缓释剂的新药申请或补充新药申请的公司”，Alcobra公司总裁兼首席执行官 Alcobra博士说。

今年九月，Alcobra宣布了脆性X综合征临床前研究阳性结果。 以脆性X综合征有效动物模型（FMR1基因敲除小鼠模型）开展研究显示，MG01CI对认知和社会功能的改善显著。

脆性X综合征或FXS是一种遗传性疾病，可导致智力残疾、行为和学习能力的挑战和各种物理特性。 行为特征包括多动症、自闭症和自闭症行为、社交焦虑、刻板动作、极少眼神接触、感觉障碍和攻击风险的增加。 脆性X综合症是导致自闭症主要已知遗传病因，约占自闭症病例的2-5％。

原文链接：

http://www.rttnews.com/2241659/alcobra-fda-grants-orphan-drug-status-to-metadoxine-in-fragile-x-syndrome.aspx