近日，荷兰生物技术公司Azafaros宣布完成1.46亿美元B轮融资，将用于推进旗下新药nizubaglustat在三种罕见代谢类疾病中的三期临床试验。这是继2020年完成2500万欧元A轮融资后，该公司五年来首次公开募资。

药物靶向三种罕见病，2028年或申请上市本轮融资将主要用于支持nizubaglustat在以下三种罕见的溶酶体贮积症中的三期临床试验，尼曼-皮克C型病(NPC)、GM1神经节苷脂病和GM2神经节苷脂病(包括Tay-Sachs和Sandhoff病)。

这些疾病普遍存在神经退行性病变，目前尚无广泛可用的有效治疗方案。虽然2023年已有两款NPC药物获得批准(Zevra的Miplyffa和IntraBio的Aqneursa)，但整体治疗手段仍十分有限。Azafaros希望借助其药物在穿透血脑屏障方面的优势，改善患者神经系统症状。

此次融资由法国领先生物医药投资机构Jeito Capital和荷兰老牌生命科学基金Forbion联合领投，其他投资方还包括Seroba、Pictet Group、Schroders Capital和BioGeneration Ventures。值得注意的是，Azafaros团队目前仅有20人，却已凭借B轮资金直达三期临床，这在小型Biotech公司中并不常见。

据CEO Stefano Portolano介绍，三期临床将在美国、加拿大、欧洲、澳大利亚、巴西等地同步启动，试验设计为期18个月的安慰剂对照研究。

Jeito Capital合伙人Rachel Mears表示：“我们期待这项研究不仅证明药物的安全性，也在疗效上实现对神经系统症状的明显改善。”

Azafaros的长期目标远不止三项当前适应症。公司计划将nizubaglustat拓展至更多类型的溶酶体贮积症，例如戈谢病3型(Gaucher Type 3)，未来几个月将公布具体计划。

Forbion的投资人、董事会成员Audrey Cacaly指出，nizubaglustat的中枢神经渗透能力将成为其在多个神经类罕见病中的核心优势。