来源：生物谷 2012-10-8

意大利知名制药商Sigma-Tau生物制药公司10月5日宣布，与美国国立卫生研究院（NIH）合作开发的CYSTARAN（半胱胺滴眼液，0.44%）获得了FDA的批准，这是一种眼科局部用药，旨在治疗胱氨酸贮积症（cystinosis ）患者角膜中的半胱氨酸结晶沉积。CYSTARAN在美国被指定为孤儿药，已被授予7年的市场独占权。

半胱胺（Cysteamine）是一种半胱氨酸消耗剂，能够降低胱氨酸贮积症（cystinosis）患者细胞中半胱氨酸的含量。然而，当口服给药时，半胱胺不能到达角膜，因此无法减少胱氨酸贮积症对角膜的影响。

目前，CYSTARAN是唯一获FDA批准用于胱氨酸贮积症的眼科治疗药物。

胱氨酸贮积症（cystinosis ）是一种无法彻底治愈的怪病，患者肾脏无法清洁自己的血液，导致一种被称做胱氨酸的化学结晶物在体内不断聚集，如果这种晶体增加到一定数量，患者的身体将逐渐变成“石头”，目前没有根治方法，患者一般会患肾衰竭或失明（晶体会沉积在眼睛里），寿命也会大大减少。该病的发病概率大约仅为300万分之一。 

编译自：FDA clears Sigma-Tau new topical ophthalmic therapeutic