来源：生物谷 2012-9-25

诺华（Novartis）今天宣布，抗癌药物Votubia新适应症申请获欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）积极意见。

CHMP建议批准Votubia（everolimus，依维莫司，在美国商品名为Afinitor ）片，用于伴有结节性硬化症（TSC）同时具有并发症风险、但不需要立即开展手术的肾血管平滑肌脂肪瘤（RAML）成人患者的治疗。Votubia将是欧盟首个可用于这类患者的药物。

欧盟委员会（EC）通常会采纳CHMP的意见，并在3个月内作出决定，该决定适用于所有27个欧盟成员国，包括冰岛和挪威。

Afinitor是一种mTOR抑制剂，已被批准用于治疗乳腺癌、肾癌和胰腺癌等5种类型癌症。

在欧洲，依维莫司治疗TSC被授予孤儿药地位。孤儿药是指治疗那些发生率≤5/10000的疾病药物。

CHMP的积极意见，是基于一项双盲、随机、安慰剂对照、国际性、多中心IIII期EXIST-2临床试验的数据。该项研究表明，Votubia治疗组有42%的患者经历了血管平滑肌脂肪瘤治疗响应，而安慰剂组则为0%（P<0.0001），该证据是基于分析血管平滑肌脂肪瘤体积总和的变化。安慰剂组血管平滑肌脂肪瘤进一步恶化的平均时间为11.4个月，而Votubia组患者未取得病情恶化的平均时间数据（P<0.0001）。在患有皮肤损伤的97%患者中，依维莫司治疗组的响应率为26%，而安慰剂组为0%（p=0.0002）。

编译自：Novartis drug Votubia recommended by CHMP for EU approval to treat patients with non-cancerous kidney tumors associated with TSC

http://www.novartis.com/newsroom/media-releases/en/2012/1642616.shtml