马萨诸塞州剑桥- （ 美国商业资讯 ） -全球领先的核糖核酸干扰（RNAi）技术公司Alnylam制药 （纳斯达克股票代码：ALNY）11日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予Patisiran（ALN -TTR02）治疗甲状腺素（TTR）家族性淀粉样多发性神经病变（FAP）快速审批资格。根据FDA规定，快速审批通道是为了促进治疗严重疾病和填补未满足医疗需求药物的开发并加快审查进度而设置的加速审批程序。其目的是让患者尽早获得重要的新药。

“我们非常高兴，FDA已经授予Patisiran 治疗FAP ATTR药物快速审批资格。基于临床研究数据，我们已经观察到Patisiran持续的令人鼓舞的临床活性和安全性，包括对导致ATTR疾病的蛋白质TTR高达96％的基因抑制。总体而言，我们的临床数据支持我们相信，Patisiran有望成为治疗ATTR多发性神经病变症的最佳药物，”Alnylam公司监管和质量保证事务高级副总裁Saraswathy（Sara）Nochur博士说。 “Patisiran是我们Alnylam公司5X15产品开发和商业化战略的牵头计划。我们最近启动了Patisiran的三期研究APOLLO，履行我们为患者和他们的看护者加快推出这一潜在新治疗药物的承诺。”

Alnylam公司开发Patisiran用于ATTR  FAP患者的治疗。最近，该公司宣布了第二阶段临床试验数据，数据表明Patisiran多个剂量均具有使血清TTR蛋白基因抑制水平高达96％的具有显著统计学意义的强大作用，TTR基因抑制平均水平超过85％。研究发现抑制TTR基因是快速的、有剂量依赖性的和持久的，并且对野生型和突变型蛋白均观察到类似作用。此外，研究发现Patisiran具有广泛地安全性和极好耐受性。该公司最近对参与Patisiran二期研究的患者开启了开放标签扩展研究(“OLE”)，该研究包括一些临床终点、预期将于2014年报告的初始数据。该公司最近还启动了Patisiran对ATTR FAP患者的APOLLOIII期临床研究，试验现正在招募阶段。

在2012年，Alnylam公司与赛诺菲公司下属Genzyme公司签订了独家联盟条约，在日本和更广泛的亚太地区开发和商业化RNA干扰疗法治疗ATTR包括Patisiran和ALN-TTRsc。Alnylam公司计划在北美和南美、欧洲和世界其他地区开发和商品化ALN-TTR计划。