来源：cyy123.com 2012-07-12

Athersys公司细胞治疗药MultiStem获得食品药监局（FDA）授予的罕见药身份，这是一种治疗呼尔勒综合症（又名做MPS-1）的药物。

罕见药身份能够为赞助者提供包括核心临床研究、研究设计帮助、税奖励及七年的独家市场运作权在内的长远好处。

临床前的研究是由明尼苏达大学研究员负责的，结果显示，MultiStem能够缓解溶酶体短缺障碍患者的症状。

研究显示MultiStem注射剂用于治疗新生儿MPS-1患者，能够降低GACs在新生儿大脑内的积存，提高了期行动能力