来源：中国药促会     2012-06-12

美国食品药品监督管理局（FDA）11日批准了基因泰克公司 Perjeta (帕妥珠单抗)，一种新的抗HER2疗法，治疗HER2阳性的晚期（转移性）乳腺癌患者。

Perjeta结合曲妥珠单抗和多西紫杉醇化疗，用于治疗初诊的HER2活性转移性乳腺癌患者。HER2是一种参与细胞正常生长蛋白质。它被发现可增加某些类型癌细胞（HER-2阳性）的数量包括乳腺癌。这些HER2阳性乳腺癌中，HER2蛋白量增加有助于癌细胞的生长和生存。

Perjeta是人源化单克隆抗体，通过生物技术方法生产。静脉给药并且靶向与曲妥珠单抗不同的HER蛋白部位，从而进一步降低了HER-2阳性乳腺癌细胞的生长和生存。

因为该药物存在可能影响它的长期供应的生产问题，FDA有限批准该药物生产。Perjeta的制造商基因公司承诺有计划地采取措施及时解决这些生产问题。

“鉴于转移性乳腺癌的额外治疗需要，为不耽搁患者使用，我们决定在等待解决与未来供应相关的生产问题时批准该药物”FDA的药物评价和研究中心主任、医学博士珍妮特·伍德科克说。“基因泰克公司目前正在制定一项计划，以减轻因Perjeta短缺对患者的潜在影响。”

乳腺癌是妇女的第二大癌症相关死亡的首要原因。今年预计有226870名妇女将被诊断患有乳腺癌，39510人将死于这种疾病。约20％的乳腺癌患者的HER2蛋白数量有增加。

“由于首次批准曲妥珠单抗已经超过十年，持续的研究使我们可以更好地领会HER2基因在乳腺癌中的作用。”FDA药物评价和研究中心血液学和肿瘤学产品办公室主任、医学博士Richard Pazdur说，“这项研究提供了两个靶向药物曲妥珠单抗和Perjeta与多西紫杉醇联合-减缓乳腺癌病情恶化的背景资料。”。

通过涉及808名试验前测试HER-2蛋白数量增加的HER-2阳性转移性乳腺癌患者的一个单一的临床试验，对Perjeta的安全性和有效性进行了评价。患者被随机分配接受Perjeta、曲妥珠单抗和多西紫杉醇或曲妥珠单抗和多西紫杉醇与安慰剂。

这项研究的目的是测试患者没有癌症无进展生存期（PFS）的时间。接受Perjeta组合疗法的中位PFS为18.5个月，安慰剂组合疗法的中位PFS为12.4个月。

接受Perjeta、曲妥珠单抗和多西紫杉醇联合疗法的患者观察到的最常见副作用是腹泻、脱发、抗感染白细胞减少、恶心、疲劳、皮疹和神经损伤（外周神经病变）。

此次获批Perjeta带有黑框警告，提醒患者和医疗保健专业人员其致胎儿死亡或严重副作用的潜在风险。孕妇开始Perjeta治疗前须经医生确认。

对于可提供重大改进疗法的Perjeta，FDA以优先审评程序在6个月完成审评。

Perjeta由罗氏集团成员基因泰克公司负责销售。

原文链接：

http://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm307549.htm