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治疗骨髓纤维化新药“fedratinib”获FDA上市审评
产业资讯 九易网 2019-03-07 7707


治疗骨髓纤维化新药“fedratinib”获FDA上市审评
近日,美国食品和药物管理局已接受fedratinib用于治疗骨髓纤维化的上市申请,并已获得优先审查。预定批准期为2019年9月3日。


骨髓纤维化是由骨髓造血组织中的胶原增生引起的一种骨髓增生性疾病,其受造血功能的严重影响。这在50-70岁的老年人中很常见。 Luxotinib(JAK1 / 2抑制剂)是FDA批准的第一种用于治疗骨髓纤维化的药物,2018年全球销售额达到23.64亿美元。

Fedratinib是一种高选择性的JAK2抑制剂,其开发过程非常曲折。发明人是John Hood博士,他的开发权最初由TargeGen拥有,而Hood博士担任TargeGen的首席科学官和fedratinib的研发负责人。 2010年,赛诺菲以5.6亿美元收购了TargeGen,其中包括Fedratinib。然而,由于Wernicke脑病(WE)在临床试验中的罕见并发症,FDA于2013年11月停止了fedratinib。在一项临床研究中,Sanofi宣布停用fedratinib在1周后的所有临床试验,并放弃了fedratinib的开发。

在Sanofi收购TargeGen之前,John Hood离开了公司,并成立了另一家名为Samumed的生物技术公司,担任首席科学官。在听说Sanofi放弃了fedratinib的开发后,John Hood建立了Impact Biomedicines,并且几乎没有成本地从Sanofi恢复了fedratinib的开发权。

影响Biomedicines检查了患者Wernicke脑病的数据并分析了可能与患者营养状况有关的原因,临床上的随访可以避免类似副作用的发生通过补充维生素B1。鉴于对骨髓纤维化的迫切临床需求,FDA于2017年8月撤销了fedratinib的临床停用。

2018年1月7日,Shinki宣布已收购Impact Biomedicines,共计70亿美元,包括fedratinib,其中包括11亿美元的预付款,以及根据骨髓纤维化适应症和其他适应症适应症的14亿美元注册。里程金。 fedratinib的年销售额超过10亿美元,New Base将向Biomedicines支付基于销售的里程碑。如果fedratinib的年销售额可能超过50亿美元,那么新基地将有45亿美元用于影响Biomedicines。美元的里程数。

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